कैम्ब्रिज, मास। - इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: NTLA), एक जीन एडिटिंग कंपनी, ने अपनी जांच चिकित्सा NTLA-2002 के लिए सकारात्मक चरण 2 डेटा की घोषणा की है, जिसका उद्देश्य वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) का इलाज करना है। द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ़ मेडिसिन में प्रकाशित परिणाम, HAE रोगियों के लिए मासिक हमले की दर में महत्वपूर्ण कटौती का संकेत देते हैं।
चरण 2 का अध्ययन, जो एक चल रहे चरण 1/2 परीक्षण का हिस्सा है, ने प्रदर्शित किया कि प्लेसबो की तुलना में NTLA-2002 की एक एकल 50 मिलीग्राम खुराक के कारण सप्ताह 1-16 के दौरान 77% और सप्ताह 5-16 के दौरान 81% की औसत मासिक हमले दर में कमी आई। उल्लेखनीय रूप से, 50 मिलीग्राम आर्म में ग्यारह में से आठ रोगियों को नवीनतम फॉलो-अप में आक्रमण-मुक्त पोस्ट-इन्फ्यूजन किया गया था, जिससे पता चलता है कि NTLA-2002 संभावित रूप से HAE के लिए एक कार्यात्मक इलाज के रूप में काम कर सकता है।
HAE एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति है जिसमें गंभीर, बार-बार होने वाले और अप्रत्याशित सूजन संबंधी हमले होते हैं, जो जानलेवा हो सकते हैं। देखभाल के मौजूदा मानक में लंबे समय तक उपचार करना शामिल है जो इन हमलों को कम कर सकते हैं, लेकिन हमेशा समाप्त नहीं कर सकते हैं। NTLA-2002, एक विवो CRISPR-आधारित जीन एडिटिंग थेरेपी है, जिसका उद्देश्य इन हमलों के लिए जिम्मेदार जीन को निष्क्रिय करना है, जो एक बार के उपचार समाधान की पेशकश करता है।
अध्ययन में 27 प्रतिभागियों को शामिल किया गया, जिन्होंने एनटीएलए-2002 की 25 मिलीग्राम या 50 मिलीग्राम एकल खुराक या अंतःशिरा आसव के माध्यम से प्लेसबो प्राप्त किया। 50 मिलीग्राम खुराक समूह में उन लोगों ने न केवल सबसे महत्वपूर्ण हमले की दर में कमी का अनुभव किया, बल्कि HAE हमलों में एक प्रमुख खिलाड़ी, कल्लिकेरिन प्रोटीन में भी अधिक कमी देखी।
NTLA-2002 को दोनों खुराक स्तरों पर अच्छी तरह से सहन किया गया था, जिसमें सबसे अधिक बार होने वाली प्रतिकूल घटनाएं हल्की होती हैं, जैसे कि सिरदर्द और थकान। चिकित्सा से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं थी।
इन आशाजनक परिणामों ने इंटेलिया को वैश्विक निर्णायक चरण 3 HAELO अध्ययन में आगे के मूल्यांकन के लिए 50 मिलीग्राम खुराक का चयन करने के लिए प्रेरित किया है, जो वर्तमान में रोगियों की भर्ती कर रहा है। कंपनी का लक्ष्य HAE के लिए उपचार के प्रतिमान को फिर से परिभाषित करना है, जो पुरानी चिकित्सा से जीवन भर मुक्त रहने की आशा प्रदान करता है।
इस लेख में दी गई जानकारी इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स ने अपने नैदानिक कार्यक्रमों में महत्वपूर्ण प्रगति दिखाई है। कंपनी ने NTLA-2002, एक वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) उपचार के लिए अपने दूसरे चरण के अध्ययन को सफलतापूर्वक पूरा किया, और NTLA-3001 के लिए पहला मानव अध्ययन शुरू करने के लिए अनुमोदन प्राप्त किया, जिसका उद्देश्य अल्फा -1 एंटीट्रिप्सिन डेफिसिएंसी (AATD) से संबंधित फेफड़ों की बीमारी का इलाज करना है।
इंटेलिया ने 939.9 मिलियन डॉलर के नकद भंडार के साथ एक मजबूत वित्तीय स्थिति भी दर्ज की, जिसके 2026 के अंत में परिचालन के लिए धन की उम्मीद है। बीएमओ कैपिटल और आरबीसी कैपिटल मार्केट्स ने इंटेलिया के स्टॉक पर अपनी आउटपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखी, जिसमें बीएमओ कैपिटल ने $70.00 का मूल्य लक्ष्य निर्धारित किया और आरबीसी कैपिटल ने अपने मूल्य लक्ष्य को समायोजित किया।
चरण 1/2 परीक्षणों के आशाजनक परिणामों के बाद कंपनी ने NTLA-2002 के लिए एक महत्वपूर्ण चरण 3 परीक्षण शुरू किया है। ट्रांसथायरेटिन अमाइलॉइड कार्डियोमायोपैथी (TTR-CM) के लिए एक महत्वपूर्ण परीक्षण भी 35 वैश्विक साइटों पर शुरू हो गया है।
ये घटनाक्रम अपने जीन संपादन उपचारों को आगे बढ़ाने के लिए इंटेलिया की प्रतिबद्धता और इसके महत्वाकांक्षी नैदानिक कार्यक्रमों का समर्थन करने के लिए इसकी मजबूत वित्तीय स्थिति को दर्शाते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: NTLA) वंशानुगत एंजियोएडेमा के लिए अपनी जीन एडिटिंग थेरेपी में प्रगति कर रहा है, निवेशकों को कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और InvestingPro की अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए।
InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Intellia का बाजार पूंजीकरण $2.03 बिलियन है, जो जीन एडिटिंग स्पेस में कंपनी की क्षमता के बाजार के मूल्यांकन को दर्शाता है। हालांकि, कंपनी की वित्तीय स्थिति एक मिश्रित तस्वीर पेश करती है। एक InvestingPro टिप नोट करती है कि Intellia अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखती है, जो अपने नैदानिक परीक्षणों को आगे बढ़ाने के साथ-साथ वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकती है।
आशाजनक नैदानिक परिणामों के बावजूद, Intellia को कुछ वित्तीय चुनौतियों का सामना करना पड़ता है। Q2 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए कंपनी का राजस्व $45.97 मिलियन था, इसी अवधि में राजस्व में 13.33% की गिरावट आई। यह एक अन्य InvestingPro टिप के साथ मेल खाता है, जो दर्शाता है कि कंपनी तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है, जो विकास के चरण में बायोटेक फर्मों के लिए एक सामान्य स्थिति है।
निवेशकों को यह भी पता होना चाहिए कि Q2 2023 तक पिछले बारह महीनों में -876.2% के नकारात्मक सकल लाभ मार्जिन के साथ इंटेलिया वर्तमान में लाभदायक नहीं है। यह InvestingPro टिप के अनुरूप है जिसमें कहा गया है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी।
नवीनतम आंकड़ों के अनुसार साल-दर-साल कीमत के कुल रिटर्न -34.6% के साथ शेयर का प्रदर्शन अस्थिर रहा है। इस अस्थिरता को InvestingPro टिप में उजागर किया गया है, जो जोखिम से बचने वाले निवेशकों के लिए विशेष रूप से प्रासंगिक हो सकता है।
यह ध्यान देने योग्य है कि InvestingPro Intellia Therapeutics के लिए 10 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति में गहराई से जाने में रुचि रखने वाले निवेशकों के लिए अधिक व्यापक विश्लेषण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।