कार्ल्सबैड, कैलिफ़ोर्निया। - टायरा बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: TYRA), फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर रिसेप्टर (FGFR) से संबंधित स्थितियों के लिए सटीक दवाओं में विशेषज्ञता वाली एक बायोटेक फर्म, ने TYRA-300 के लिए FDA द्वारा अपने इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन की मंजूरी की घोषणा की। यह अनुमोदन बच्चों में अचोंड्रोप्लासिया को लक्षित करने वाले चरण 2 नैदानिक परीक्षण के लिए चरण निर्धारित करता है, जो बौनापन का एक सामान्य रूप है।
TYRA-300, एक मौखिक FGFR3-चयनात्मक अवरोधक, का उद्देश्य वर्तमान उपचारों की सीमाओं को दूर करना है, जिसमें दैनिक इंजेक्शन शामिल हैं जो केवल मामूली सुधार प्रदान करते हैं। दवा को अन्य FGFR के निषेध से जुड़ी विषाक्तता से बचने के लिए डिज़ाइन किया गया है और मेटास्टैटिक यूरोथेलियल कैंसर के लिए भी इसका मूल्यांकन किया जा रहा है।
आगामी BEACH301 अध्ययन में 3 से 10 वर्ष की आयु के बच्चों को ओपन ग्रोथ प्लेट के साथ शामिल किया जाएगा और इसे कई वैश्विक साइटों पर आयोजित किया जाएगा। यह इष्टतम खुराक निर्धारित करने के लिए सुरक्षा, सहनशीलता और विकास के वेग पर प्रभाव का आकलन करेगा। अध्ययन कार्यात्मक परिणामों और जीवन की गुणवत्ता पर अतिरिक्त आकलन के साथ ऊंचाई, शरीर की आनुपातिकता और फार्माकोकेनेटिक्स में बदलावों का भी पता लगाएगा।
टायरा बायोसाइंसेज के सीईओ, टॉड हैरिस ने अचोंड्रोप्लासिया समुदाय के लिए IND क्लीयरेंस के महत्व पर प्रकाश डाला, TYRA-300 की विकास गति में सुधार करने और सार्थक नैदानिक लाभ प्राप्त करने की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी 2025 की पहली तिमाही में BEACH301 अध्ययन शुरू करने और खुराक शुरू करने की तैयारी कर रही है।
इससे पहले, FDA ने जुलाई 2023 में TYRA-300 अनाथ दवा पदनाम और जनवरी 2024 में अचोंड्रोप्लासिया उपचार के लिए दुर्लभ बाल चिकित्सा पदनाम प्रदान किया था। टायरा बायोसाइंसेज अचोंड्रोप्लासिया समुदाय के साथ जुड़ना जारी रखता है क्योंकि यह अपने नैदानिक विकास कार्यक्रम को आगे बढ़ाता है।
अचोंड्रोप्लासिया दुनिया भर में पैदा होने वाले 15,000 से 40,000 बच्चों में से अनुमानित 1 को प्रभावित करता है, जिससे विश्व स्तर पर लगभग 250,000 व्यक्ति प्रभावित होते हैं। FGFR3 G380R म्यूटेशन स्थिति के लगभग सभी मामलों के लिए जिम्मेदार है। TYRA-300 का FGFR3 का चयनात्मक निषेध अचोंड्रोप्लासिया के अंतर्निहित आनुवंशिक कारण को दूर करने का वादा करता है।
यह खबर टायरा बायोसाइंसेज के एक प्रेस रिलीज बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, दवा कंपनी, टायरा बायोसाइंसेज ने अपने नैदानिक परीक्षणों और वित्तीय दृष्टिकोण में महत्वपूर्ण प्रगति की है। कंपनी को अचोंड्रोप्लासिया उपचार के लिए अपनी जांच दवा TYRA-300 के चरण 2 परीक्षण के लिए आगे बढ़ने के लिए FDA से अनुमोदन प्राप्त हुआ। अध्ययन का उद्देश्य दो समूहों में प्रति खुराक स्तर पर 10 प्रतिभागियों को नामांकित करना है और यह दवा की सुरक्षा और वार्षिक वृद्धि वेग पर इसके प्रभाव का आकलन करेगा।
टायरा बायोसाइंसेज ने मेटास्टैटिक यूरोथेलियल कार्सिनोमा में TYRA-300 के अपने SURF-301 चरण 1/2 परीक्षण से सकारात्मक परिणाम भी दर्ज किए हैं, जिससे एचसी वेनराइट ने मूल्य लक्ष्य को $32 तक बढ़ा दिया है। प्रारंभिक परिणामों ने TYRA-300 के लिए 55% वस्तुनिष्ठ प्रतिक्रिया दर दिखाई, जो 36% की अपेक्षित दर को पार कर गई, जिसने कंपनी के शेयरों पर TD Cowen की Buy रेटिंग की पुष्टि की।
वित्तीय विकास में, टायरा बायोसाइंसेज ने बॉक्सर कैपिटल, एलएलसी और आरए कैपिटल हेल्थकेयर फंड, एलपी के साथ वारंट के लिए मौजूदा शेयरों का आदान-प्रदान करने के लिए एक समझौता किया है। पाइपर सैंडलर के अनुमान के मुताबिक, 2035 तक कंपनी का राजस्व लगभग 2.5 बिलियन डॉलर तक बढ़ने का अनुमान है।
टायरा बायोसाइंसेज को बोफा सिक्योरिटीज, पाइपर सैंडलर, एचसी वेनराइट और ओपेनहाइमर से अपग्रेड भी मिला है, जिसका मूल्य लक्ष्य $30 से $33 तक है। अंत में, कंपनी ने महत्वपूर्ण नियुक्तियां की हैं, जिसमें डौग वार्नर को इसके नए मुख्य चिकित्सा अधिकारी के रूप में और सुसान मोरन, एमडी, एम.एस.सी.ई., और एस माइकल रोथेनबर्ग, एमडी, पीएचडी को स्वतंत्र निदेशक के रूप में अपने बोर्ड में शामिल किया गया है। ये टायरा बायोसाइंसेज के हालिया घटनाक्रम का हिस्सा हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि टायरा बायोसाइंसेज (NASDAQ: TYRA) अचोंड्रोप्लासिया उपचार के लिए अपनी TYRA-300 दवा को आगे बढ़ाता है, निवेशकों को InvestingPro डेटा और मूल्यवान सुझावों से अतिरिक्त संदर्भ मिल सकता है।
कंपनी का बाजार पूंजीकरण 1.16 बिलियन डॉलर है, जो सटीक दवा क्षेत्र में अपनी क्षमता के बारे में निवेशकों के आशावाद को दर्शाता है। इस आशावाद को शेयर के प्रभावशाली प्रदर्शन से और समर्थन मिलता है, जिसमें पिछले वर्ष की तुलना में कुल 98.82% मूल्य रिटर्न और पिछले छह महीनों में 39.95% रिटर्न है।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि पिछले बारह महीनों में -$95.45 मिलियन की समायोजित परिचालन आय के साथ टायरा बायोसाइंसेज अभी तक लाभदायक नहीं है। यह कई शुरुआती चरण की बायोटेक कंपनियों के अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करने के अनुरूप है। एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी, जो कि नैदानिक परीक्षण चरण में फर्मों के लिए विशिष्ट है।
सकारात्मक रूप से, एक अन्य InvestingPro टिप से पता चलता है कि टायरा अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखती है, जो नैदानिक परीक्षणों के माध्यम से आगे बढ़ने पर वित्तीय लचीलापन प्रदान करती है। लंबी और महंगी दवा विकास प्रक्रिया को नेविगेट करने वाली बायोटेक कंपनियों के लिए यह मजबूत तरलता स्थिति महत्वपूर्ण है।
निवेशकों को पता होना चाहिए कि पिछले सप्ताह में 22.7% की गिरावट के साथ शेयर में अस्थिरता का अनुभव हुआ है। यह उतार-चढ़ाव नैदानिक परीक्षण प्रगति और विनियामक निर्णयों के बारे में सूचित रहने के महत्व को रेखांकित करता है, जो बायोटेक स्टॉक की कीमतों को महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित कर सकता है।
टायरा बायोसाइंसेज के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ चाहने वालों के लिए, InvestingPro 10 अतिरिक्त टिप्स प्रदान करता है, जो कंपनी की संभावनाओं के बारे में व्यापक दृष्टिकोण प्रदान करता है क्योंकि यह अपने होनहार TYRA-300 दवा उम्मीदवार के साथ आगे बढ़ता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।