क्लीवलैंड - अबोना थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: ABEO), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने आज अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) को फिर से जमा करने की घोषणा की, जो कि रिसेसिव डिस्ट्रोफिक के इलाज के लिए एक खोजी जीन थेरेपी है एपिडर्मोलिसिस बुलोसा (RDEB)।
कंपनी के सीईओ, विश शेषाद्री ने विश्वास व्यक्त किया कि पुन: सबमिशन एफडीए के पिछले पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र में पहचाने गए सभी वस्तुओं को संबोधित करता है, जिसमें रसायन विज्ञान विनिर्माण और नियंत्रण (सीएमसी) आवश्यकताएं शामिल हैं। पुन: सबमिशन अगस्त 2024 में आयोजित टाइप ए मीटिंग का अनुसरण करता है, जहां अबोना और FDA ने पुन: सबमिशन की सामग्री पर सहमति व्यक्त की।
अप्रैल 2024 में जारी FDA के पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र ने pz-cel की नैदानिक प्रभावकारिता या सुरक्षा डेटा के बारे में चिंता नहीं जताई, और न ही इसे अनुमोदन के लिए अतिरिक्त नैदानिक परीक्षणों की आवश्यकता थी। BLA रीसबमिशन को निर्णायक चरण 3 VIITAL™ अध्ययन और चरण 1/2a अध्ययन के डेटा द्वारा समर्थित किया जाता है। अबियोना को उम्मीद है कि एफडीए बीएलए रीसबमिशन की स्वीकृति पर एक नया प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (पीडीयूएफए) लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित करेगा।
Prademagene zamikeracel (pz-cel) RDEB के लिए विकसित एक कोशिका-आधारित जीन थेरेपी है, जो COL7A1 जीन में उत्परिवर्तन के कारण होने वाला एक दुर्लभ आनुवंशिक त्वचा विकार है। थेरेपी में कोलेजन VII को व्यक्त करने के लिए रोगी की अपनी आनुवंशिक रूप से सही त्वचा कोशिकाओं का उपयोग करना शामिल है, जो एपिडर्मिस को डर्मिस से बांधने के लिए आवश्यक है। Pz-cel को FDA से कई पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिनमें रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी और ब्रेकथ्रू थेरेपी शामिल हैं।
Abeona की विनिर्माण सुविधा, जिसने चरण 3 परीक्षण के लिए pz-cel का उत्पादन किया, FDA अनुमोदन लंबित व्यावसायिक उत्पादन के लिए तैयार है। कंपनी के पास नेत्र रोगों के लिए AAV- आधारित जीन थैरेपी का एक पोर्टफोलियो भी है और वह कई तरह की बीमारियों के लिए अगली पीढ़ी के AAV कैप्सिड की खोज कर रही है।
यह समाचार लेख एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है और आरडीईबी के रोगियों के लिए अपनी जीन थेरेपी, पीजेड-सेल को अनुमोदन और व्यावसायिक उपलब्धता के करीब लाने के लिए अबोना के प्रयासों पर एक अपडेट प्रदान करता है।
हाल ही की अन्य खबरों में, जीन थेरेपी की प्रगति पर ध्यान देने के साथ, अबोना थेरेप्यूटिक्स ने अपने संचालन में महत्वपूर्ण प्रगति की है। कंपनी ने डॉ बर्नहार्ट जी ज़ीहर और डॉ एरिक क्रॉम्बेज़ के साथ अपने बोर्ड का विस्तार किया है, जो दुर्लभ आनुवंशिक विकारों के लिए दवा विकास और नैदानिक कार्यक्रमों में व्यापक अनुभव लाते हैं। अबोना को अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार pz-cel के लिए सेंटर फॉर मेडिकेयर एंड मेडिकेड सर्विसेज से एक उत्पाद-विशिष्ट प्रक्रिया कोड भी प्राप्त हुआ है, जो अस्पताल की बिलिंग और प्रतिपूर्ति प्रक्रियाओं को कारगर बना सकता है।
कंपनी pz-cel के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन को फिर से जमा करने के करीब है, जो 2024 के उत्तरार्ध में अपेक्षित है। अबोना ने आंखों की बीमारियों के लिए संभावित जीन उपचारों का पता लगाने के लिए बीकन थेरेप्यूटिक्स के साथ भी साझेदारी की है, जो अबोना के पेटेंट किए गए AAV204 कैप्सिड पर ध्यान केंद्रित करता है।
वित्तीय सेवा फर्म एचसी वेनराइट और स्टिफ़ेल ने अबोना पर अपने सकारात्मक दृष्टिकोण की पुष्टि की है, जो कंपनी की जीन थेरेपी की प्रगति की संभावनाओं को उजागर करती है। कंपनी ने 2024 की दूसरी तिमाही के लिए $7.4 मिलियन की शुद्ध आय दर्ज की और मई 2024 में $75 मिलियन प्रतिभूतियों की पेशकश को सफलतापूर्वक बंद कर दिया। ये घटनाक्रम अपनी जीन थेरेपी पहलों को आगे बढ़ाने के लिए अबोना की निरंतर प्रतिबद्धता को रेखांकित करते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) prademagene zamikeracel के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन को फिर से सबमिट करता है, निवेशकों को InvestingPro से कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए।
InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Abeona का बाजार पूंजीकरण $276.78 मिलियन है, जो कंपनी की क्षमता के बाजार के मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है। यह अपेक्षाकृत मामूली मार्केट कैप कंपनी के भविष्य के लिए BLA रीसबमिशन पर FDA के निर्णय के महत्व को रेखांकित करता है।
एक InvestingPro टिप इंगित करती है कि Abeona अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखती है, जो वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकती है क्योंकि कंपनी विनियामक प्रक्रिया को नेविगेट करती है और pz-cel के संभावित व्यावसायीकरण के लिए तैयार करती है। यह मजबूत नकदी स्थिति लेख में उल्लिखित वाणिज्यिक उत्पादन के लिए कंपनी की तत्परता के अनुरूप है।
हालांकि, एक अन्य InvestingPro टिप में कहा गया है कि अबोना तेजी से नकदी के माध्यम से जल रहा है, जो कि नैदानिक स्तर की बायोफार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए अनुसंधान और विकास में भारी निवेश करने के लिए असामान्य नहीं है। यह कैश बर्न रेट विनियामक मील के पत्थर हासिल करने और संभावित रूप से pz-cel को बाजार में लाने के महत्व पर जोर देती है।
स्टॉक ने हाल ही में मजबूत प्रदर्शन दिखाया है, जिसमें InvestingPro डेटा ने पिछले एक साल में 72.24% मूल्य कुल रिटर्न और पिछले छह महीनों में 85.76% शानदार रिटर्न का खुलासा किया है। यह सकारात्मक गति pz-cel के साथ कंपनी की प्रगति और इसकी संभावित स्वीकृति के बारे में निवेशकों के आशावाद को दर्शा सकती है।
यह ध्यान देने योग्य है कि InvestingPro, Abeona Therapeutics के लिए 11 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति में गहरी अंतर्दृष्टि में रुचि रखने वाले निवेशकों के लिए अधिक व्यापक विश्लेषण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।