WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) से पुष्टि मिली है कि ट्रांसलारना™ (ataluren) के लिए इसके पुन: सबमिट किए गए न्यू ड्रग एप्लीकेशन (NDA) की समीक्षा की जा रही है। ट्रांसलार्ना नॉनसेंस म्यूटेशन ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एनएमडीएमडी) के लिए एक प्रस्तावित उपचार है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जिसमें प्रगतिशील मांसपेशी अध: पतन होता है।
FDA की NDA की स्वीकृति PTC थेरेप्यूटिक्स के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है, जैसा कि सीईओ मैथ्यू बी क्लेन ने व्यक्त किया है, जिन्होंने संयुक्त राज्य अमेरिका में दवा की उपलब्धता को आगे बढ़ाने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता व्यक्त की। पुन: सबमिशन वैश्विक नैदानिक परीक्षणों और स्ट्राइड रजिस्ट्री के साक्ष्य में निहित है, जो सामूहिक रूप से सुझाव देते हैं कि ट्रांसलारना एनएमडीएमडी रोगियों में विकलांगता की प्रगति में देरी कर सकता है।
प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण (अध्ययन 041) में 359 प्रतिभागियों को शामिल करते हुए महत्वपूर्ण लाभ देखे गए। ट्रांसलारना के साथ 72 सप्ताह के उपचार के बाद छह मिनट की पैदल दूरी, नॉर्थस्टार एंबुलेटरी असेसमेंट और अन्य कार्यात्मक परीक्षणों में सुधार देखे गए। इसके अतिरिक्त, स्ट्राइड रजिस्ट्री के डेटा ने संकेत दिया कि दवा एंबुलेशन के नुकसान को 3.5 साल तक स्थगित कर सकती है और श्वसन में गिरावट में देरी कर सकती है।
सकारात्मक निष्कर्षों के बावजूद, FDA मानक प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूज़र फीस एक्ट (PDUFA) समयसीमा का पालन करने के लिए बाध्य नहीं है क्योंकि यह 2016 में दायर प्रारंभिक NDA को जारी किए गए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र के बाद एक पुन: सबमिशन है। नतीजतन, समीक्षा के निष्कर्ष के लिए कोई कार्रवाई तिथि प्रदान नहीं की गई है।
ट्रांसलारना, एक प्रोटीन बहाली चिकित्सा, को बकवास उत्परिवर्तन के कारण होने वाले आनुवंशिक विकारों वाले रोगियों में एक कार्यशील प्रोटीन के निर्माण को सक्षम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह पहले से ही अमेरिका के बाहर विभिन्न देशों में लाइसेंस प्राप्त है और इसका उपयोग लगभग 150 रोगियों द्वारा नैदानिक परीक्षणों और विस्तार अध्ययनों में किया गया है।
पीटीसी थेरेप्यूटिक्स, एक वैश्विक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, दुर्लभ विकारों के लिए उपचार विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करना जारी रखती है। FDA द्वारा Translarna की समीक्षा NMdMD समुदाय के लिए एक संभावित महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करती है, जिसमें सभी ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लगभग 13% मामले शामिल हैं।
इस लेख में दी गई जानकारी PTC थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स को ट्रांसलारना के सशर्त विपणन प्राधिकरण, ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के इलाज के नवीनीकरण पर यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी की मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों की समिति के विरोध का सामना करना पड़ा है। यह विकास अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा सेपियाप्टेरिन के लिए कंपनी के नए ड्रग एप्लीकेशन की स्वीकृति के साथ मेल खाता है, जो फेनिलकेटोनुरिया के लिए एक संभावित उपचार है। पीटीसी थेरेप्यूटिक्स ने हाल ही में अपने जीन थेरेपी निर्माण व्यवसाय की बिक्री भी पूरी की है, जिसे 27.5 मिलियन डॉलर का अग्रिम भुगतान प्राप्त हुआ है।
रेमंड जेम्स, बेयर्ड और टीडी कोवेन सहित विश्लेषक फर्मों ने पीटीसी थेरेप्यूटिक्स पर रेटिंग जारी की है, जिसमें रेमंड जेम्स और टीडी कोवेन ने क्रमशः मार्केट परफॉर्म और होल्ड रेटिंग बनाए रखी है, जबकि बेयर्ड एक आउटपरफॉर्म रेटिंग की पुष्टि करता है। हालांकि, गोल्डमैन सैक्स कंपनी पर सेल रेटिंग बनाए रखता है।
वित्तीय स्थिति के संदर्भ में, PTC थेरेप्यूटिक्स ने Q2 2024 के 187 मिलियन डॉलर के राजस्व की घोषणा की और अपने पूरे वर्ष के राजस्व मार्गदर्शन को $700 मिलियन से $750 मिलियन तक संशोधित किया। ये तथ्य दवा उद्योग में पीटीसी थेरेप्यूटिक्स की यात्रा के हालिया घटनाक्रम को रेखांकित करते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
PTC थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: PTCT) ट्रांसलारना के लिए हाल ही में FDA का विकास कंपनी के मजबूत बाजार प्रदर्शन के अनुरूप है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, PTCT ने पिछले एक साल में कुल 126.79% मूल्य रिटर्न के साथ प्रभावशाली वृद्धि दिखाई है और वर्तमान में यह अपने 52-सप्ताह के उच्च स्तर 97.93% के करीब कारोबार कर रहा है।
Translarna की संभावित स्वीकृति PTC के वित्तीय दृष्टिकोण को महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित कर सकती है। जबकि कंपनी ने पिछले बारह महीनों में $900.45 मिलियन का राजस्व दर्ज किया, एक InvestingPro टिप इंगित करता है कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है। यह भविष्य के विकास की संभावनाओं के लिए FDA की Translarna की समीक्षा को महत्वपूर्ण बनाता है।
बाजार के सकारात्मक प्रदर्शन के बावजूद, यह ध्यान देने योग्य है कि पिछले बारह महीनों में 192.45 मिलियन डॉलर की समायोजित परिचालन आय के साथ, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स वर्तमान में लाभदायक नहीं है। एक अन्य InvestingPro टिप से पता चलता है कि विश्लेषकों को इस साल कंपनी के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है, जो अमेरिका में ट्रांसलारना की संभावित बाजार प्रविष्टि के महत्व को रेखांकित करता है
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro PTC थेरेप्यूटिक्स के लिए 11 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति के बारे में गहन जानकारी प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।