न्यूयार्क - न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE) ने NGN-401 के अपने चल रहे चरण 1/2 परीक्षण से सकारात्मक अंतरिम नैदानिक डेटा की घोषणा की है, जो एक जीन थेरेपी है जिसका उद्देश्य बाल रोगियों में रिट सिंड्रोम का इलाज करना है। उपचार ने प्रतिभागियों में अनुकूल सुरक्षा और सार्थक सुधार दिखाया, जो कौशल और विकासात्मक मील के पत्थर में संभावित लाभ का सुझाव देता है।
परीक्षण के कम खुराक वाले समूह, जिसमें चार महिला बाल रोगी शामिल थे, ने रेट सिंड्रोम के विभिन्न आकलनों में लगातार सुधार दिखाया। विशेष रूप से, सभी प्रतिभागियों ने क्लिनिकल ग्लोबल इंप्रेशन-इम्प्रूवमेंट स्केल पर महत्वपूर्ण नैदानिक सुधार का संकेत देने वाला स्कोर हासिल किया। इसके अतिरिक्त, रेट सिंड्रोम बिहेवियर प्रश्नावली में सुधार बेसलाइन से 28 से 52 प्रतिशत तक था, और प्रतिभागियों ने रोग के मुख्य नैदानिक डोमेन में कौशल हासिल किया।
उपचार से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं बताई गई है, और अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं स्टेरॉयड के प्रति उत्तरदायी थीं। हालांकि, उच्च खुराक वाले प्रतिभागी में एडेनो से जुड़े वायरस जीन थेरेपी के ज्ञात जोखिमों के अनुरूप हाल ही में एक गंभीर प्रतिकूल घटना देखी गई।
न्यूरोजीन ने परीक्षण में एक किशोर/वयस्क समूह भी शुरू किया है और भविष्य के पंजीकरण परीक्षण और संभावित उत्पाद लॉन्च के लिए विनिर्माण आवश्यकताओं पर FDA के साथ गठबंधन किया है।
कंपनी की योजना 2024 की चौथी तिमाही में कम खुराक वाले बाल चिकित्सा समूह के लिए नामांकन पूरा करने की है और 2025 की पहली छमाही में रजिस्ट्रेशनल ट्रायल डिज़ाइन पर एक अपडेट प्रदान करेगी। 2025 की दूसरी छमाही में अतिरिक्त अंतरिम डेटा अपेक्षित है।
इसके विपरीत, न्यूरोजीन ने खुलासा किया कि वह CLN5 बैटन रोग के लिए अपने NGN-101 जीन थेरेपी कार्यक्रम को आगे बढ़ाने की योजना नहीं बना रहा है, क्योंकि FDA ने इसके रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस थेरेपी एप्लिकेशन को अस्वीकार कर दिया था।
आज, NGN-401 नैदानिक परीक्षण के अंतरिम डेटा पर चर्चा करने के लिए न्यूरोजीन एक निवेशक/विश्लेषक वेबकास्ट की मेजबानी करेगा।
NGN-401 एक जांच चिकित्सा है जो जीन ओवरएक्प्रेशन से विषाक्तता से बचने के लिए न्यूरोजीन की मालिकाना सटीक ट्रांसजीन विनियमन तकनीक का उपयोग करके MECP2 जीन को वितरित करती है, जिसे रेट सिंड्रोम में फंसाया जाता है।
यह लेख न्यूरोजीन इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, न्यूरोजीन इंक ने ओवरसब्सक्राइब्ड पाइप फाइनेंसिंग में लगभग $200 मिलियन हासिल किए हैं। आरटीडब्ल्यू इन्वेस्टमेंट्स और कैसडिन कैपिटल जैसी प्रमुख हेल्थकेयर निवेश फर्मों को शामिल करने वाले इस वित्तपोषण से 2027 की दूसरी छमाही में न्यूरोजीन के वित्तीय रनवे का विस्तार होने की उम्मीद है। इन निधियों का उद्देश्य अन्य कॉर्पोरेट उद्देश्यों के साथ, रिट सिंड्रोम के लिए उनकी जीन थेरेपी, NGN-401 के अध्ययन के लिए नामांकन पूरा करने में सहायता करना है।
कंपनी ने 2024 की दूसरी तिमाही के लिए $18.5 मिलियन का शुद्ध घाटा दर्ज किया, जिसमें अनुसंधान और विकास खर्च 15.7 मिलियन डॉलर था। न्यूरोजीन के जीन थेरेपी उम्मीदवार, NGN-401 को FDA से रीजनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी पदनाम प्राप्त हुआ है, जिससे अनुमोदन प्रक्रिया में तेजी आने का अनुमान है।
विश्लेषक रेटिंग के संदर्भ में, बीएमओ कैपिटल और विलियम ब्लेयर दोनों ने न्यूरोजीन शेयरों पर आउटपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखी, जबकि एचसी वेनराइट ने बाय रेटिंग बनाए रखते हुए शेयर मूल्य लक्ष्य को $51 से $49 तक समायोजित किया। निवेशक अपने NGN-401 अध्ययन की कम खुराक वाले समूह से आगामी चरण 1/2 नैदानिक डेटा और 2025 की पहली तिमाही में एक अपडेट को करीब से देख रहे हैं, जिसमें अंतरिम चरण 1/2 नैदानिक डेटा और CLN5 बैटन रोग के उपचार में NGN-101 के लिए एक नियामक अपडेट शामिल होगा। ये हाल के घटनाक्रम हैं जो संभावित रूप से कंपनी के प्रक्षेपवक्र को प्रभावित कर सकते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE) अपने रिट सिंड्रोम जीन थेरेपी के लिए सकारात्मक अंतरिम नैदानिक डेटा की रिपोर्ट करता है, निवेशकों को कंपनी की वित्तीय स्थिति और बाजार के प्रदर्शन में दिलचस्पी हो सकती है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, Neurogene का बाजार पूंजीकरण $934.76 मिलियन है, जो कंपनी की क्षमता के बाजार के मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है।
पिछले वर्ष की तुलना में 351.72% मूल्य कुल रिटर्न और साल-दर-साल 251.96% रिटर्न के साथ शेयर ने उल्लेखनीय प्रदर्शन दिखाया है। यह मजबूत गति सकारात्मक नैदानिक परीक्षण परिणामों के साथ मेल खाती है और न्यूरोजीन की जीन थेरेपी पाइपलाइन में निवेशकों के बढ़ते विश्वास का संकेत दे सकती है।
हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि न्यूरोजीन वर्तमान में 264.67 के पी/ई अनुपात के साथ उच्च अर्निंग मल्टीपल पर कारोबार कर रहा है। इससे पता चलता है कि निवेशक भविष्य की महत्वपूर्ण विकास अपेक्षाओं में मूल्य निर्धारण कर रहे हैं, जो आशाजनक NGN-401 परीक्षण परिणामों से प्रभावित हो सकते हैं।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि न्यूरोजीन अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है, जो कंपनी के नैदानिक कार्यक्रमों को आगे बढ़ाने के साथ-साथ वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकता है। इसके अतिरिक्त, तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो संभावित रूप से चल रहे परीक्षणों और संभावित उत्पाद लॉन्च से जुड़ी परिचालन लागतों के खिलाफ बफर की पेशकश करती है।
यह ध्यान देने योग्य है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी, जो कि दवा विकास के नैदानिक चरण में बायोटेक फर्मों के लिए असामान्य नहीं है। अपने प्रमुख उम्मीदवार, NGN-401 को आगे बढ़ाने पर कंपनी का ध्यान और CLN5 बैटन रोग के लिए NGN-101 कार्यक्रम को आगे नहीं बढ़ाने का निर्णय, इसके निकट-अवधि के वित्तीय दृष्टिकोण को प्रभावित कर सकता है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro न्यूरोजीन के लिए 17 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।