पासाडेना, कैलिफ़ोर्निया। - एरोहेड फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: ARWR) ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को प्लोज़ासिरन के लिए एक नया ड्रग एप्लीकेशन (NDA) प्रस्तुत किया है, जो पारिवारिक काइलोमाइक्रोनेमिया सिंड्रोम (FCS) के लिए डिज़ाइन किया गया उपचार है। इस आनुवंशिक विकार से ट्राइग्लिसराइड का स्तर बहुत अधिक हो जाता है और तीव्र अग्नाशयशोथ का खतरा बढ़ जाता है, जिसमें कोई मौजूदा एफडीए-अनुमोदित उपचार नहीं है।
आवेदन चरण 3 PALISADE अध्ययन पर आधारित है, जो अपने प्राथमिक समापन बिंदु और प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदुओं को पूरा करता है, ट्राइग्लिसराइड्स में महत्वपूर्ण कमी और तीव्र अग्नाशयशोथ के जोखिम को दर्शाता है। एरोहेड के मालिकाना लक्षित RNAi अणु (TriM™) प्लेटफ़ॉर्म का उपयोग करके विकसित प्लोज़ासिरन का उद्देश्य ट्राइग्लिसराइड चयापचय के प्रमुख नियामक अपोलिपोप्रोटीन C-III को कम करना है।
एरोहेड के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, क्रिस एंज़लोन, पीएचडी, ने 15 से अधिक वर्षों के नवाचार के परिणामस्वरूप इस सबमिशन के महत्व पर जोर दिया। मुख्य चिकित्सा वैज्ञानिक ब्रूस गिवेन, एमडी, ने एफसीएस रोगियों के लिए एक प्रभावी उपचार की तत्काल आवश्यकता पर प्रकाश डाला, जो अक्सर बीमारी की गंभीरता के कारण जीवन की खराब गुणवत्ता का अनुभव करते हैं।
कंपनी की योजना 2025 में अन्य बाजारों में प्लॉज़सिरन के लिए अनुमोदन प्राप्त करने की है। दवा को पहले ही FDA द्वारा ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम, अनाथ दवा पदनाम और फास्ट ट्रैक पदनाम प्राप्त हो चुका है, जो एक अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करने की इसकी क्षमता को दर्शाता है।
एरोहेड ने एफसीएस के साथ रहने वाले कुछ व्यक्तियों के लिए व्यावसायिक रूप से उपलब्ध होने से पहले संभावित रूप से प्लोज़सिरन प्राप्त करने के लिए एक विस्तारित पहुंच कार्यक्रम (ईएपी) भी स्थापित किया है, जो जांच दवाओं तक रोगी की पहुंच के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता को रेखांकित करता है।
PALISADE से प्रभावकारिता और सुरक्षा परिणाम प्रमुख चिकित्सा सम्मेलनों में प्रस्तुत किए गए और प्रमुख चिकित्सा पत्रिकाओं में प्रकाशित किए गए, जो वैज्ञानिक और चिकित्सा समुदायों में निष्कर्षों के महत्व को दर्शाते हैं।
एरोहेड फार्मास्यूटिकल्स असाध्य रोगों के लिए आरएनएआई-आधारित चिकित्सा विज्ञान विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करता है, जो विशिष्ट जीनों को शांत करने के लिए कोशिकाओं में स्वाभाविक रूप से होने वाले तंत्र का लाभ उठाता है। यह प्रेस रिलीज़ स्टेटमेंट इस लेख के लिए जानकारी के स्रोत के रूप में कार्य करता है।
हाल की अन्य खबरों में, एरोहेड फार्मास्युटिकल्स ने अपनी वित्तीय वर्ष 2024 की तीसरी तिमाही में $170.8 मिलियन का शुद्ध घाटा दर्ज किया, जबकि नकद और निवेश कुल $436.7 मिलियन थे। कंपनी ने अपने पाइपलाइन विकास का समर्थन करने के लिए सिक्स्थ स्ट्रीट से $400 मिलियन का ऋण प्राप्त किया है। फर्म के हालिया अनुसंधान एवं विकास वेबिनार ने इसके केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (CNS) -लक्षित RNA हस्तक्षेप (RNAi) कार्यक्रमों की प्रगति को रेखांकित किया। विशेष रूप से, एरोहेड ने 2025 की पहली तिमाही में स्पिनोसेरेबेलर एटैक्सिया 2 (SCA2) रोगियों के लिए डिज़ाइन किए गए CNS-लक्षित siRNA, ARO-ATXN2 के चरण 1 नैदानिक विकास को शुरू करने की योजना बनाई है।
इसके अलावा, एरोहेड ने अगली पीढ़ी का सीएनएस-लक्षित प्लेटफॉर्म पेश किया है, जो चमड़े के नीचे के इंजेक्शन को सक्षम बनाता है, और कंपनी का लक्ष्य 2025 की दूसरी छमाही में अल्जाइमर रोग के लिए विकसित किए जा रहे एक नए siRNA ARO-MAPT के लिए क्लिनिकल ट्रायल एप्लीकेशन फाइल करना है। विश्लेषकों ने कंपनी के स्टॉक पर विभिन्न रेटिंग बनाए रखी हैं, जिसमें एचसी वेनराइट और टीडी कोवेन ने बाय रेटिंग दोहराई है, जबकि गोल्डमैन सैक्स, सिटी और पाइपर सैंडलर ने क्रमशः अपनी न्यूट्रल, न्यूट्रल और ओवरवेट रेटिंग बनाए रखी है। रोगी के परिणामों को बेहतर बनाने के लिए एरोहेड के चल रहे प्रयासों में ये हालिया घटनाक्रम हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि एरोहेड फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: ARWR) प्लॉज़सिरन के लिए अपने NDA सबमिशन के साथ एक महत्वपूर्ण कदम आगे बढ़ाता है, निवेशकों को कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और InvestingPro की अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए।
कंपनी का बाजार पूंजीकरण $2.31 बिलियन है, जो इसकी पाइपलाइन क्षमता के लिए निवेशकों की उम्मीदों को दर्शाता है। हालांकि, InvestingPro डेटा से पता चलता है कि Q3 2024 तक पिछले बारह महीनों के लिए एरोहेड का राजस्व सिर्फ $19.65 मिलियन था, इसी अवधि में 92.33% की चौंका देने वाली राजस्व गिरावट के साथ। यह स्पष्ट कंट्रास्ट भविष्य में दवा अनुमोदन और व्यावसायीकरण पर कंपनी की मौजूदा निर्भरता को उजागर करता है।
एक InvestingPro टिप इंगित करता है कि एरोहेड “नकदी के माध्यम से जल्दी जल रहा है”, जो दवा विकास के अंतिम चरण में बायोटेक कंपनियों के लिए असामान्य नहीं है। यह कैश बर्न रेट कंपनी के वित्तीय भविष्य के लिए प्लॉज़सिरन एनडीए के महत्व को रेखांकित करता है।
एक अन्य प्रासंगिक InvestingPro टिप में कहा गया है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी। यह प्लॉज़सिरन के संभावित अनुमोदन और भविष्य के व्यावसायीकरण पर लेख के फोकस के अनुरूप है, क्योंकि कंपनी अपने अभिनव उपचारों को बाजार में लाने में भारी निवेश करती है।
यह ध्यान देने योग्य है कि हालिया चुनौतियों के बावजूद, जिसमें पिछले सप्ताह की तुलना में 15.48% मूल्य में गिरावट शामिल है, एरोहेड तरलता के मामले में एक मजबूत स्थिति बनाए हुए है। एक InvestingPro टिप बताती है कि कंपनी की तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कुछ वित्तीय लचीलापन प्रदान करती है क्योंकि यह विनियामक अनुमोदन प्रक्रिया को नेविगेट करती है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro 8 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है जो एरोहेड के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति में मूल्यवान अंतर्दृष्टि प्रदान कर सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।