CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ने RP-A501 के अपने चरण 1 अध्ययन से दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता परिणाम प्रस्तुत किए हैं, जो डैनन रोग के रोगियों में आशाजनक परिणाम दिखाते हैं। अध्ययन के निष्कर्ष, जो बताते हैं कि RP-A501 आमतौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता है और हृदय रोग के लक्षणों को कम करने में प्रभावी होता है, को अमेरिकन हार्ट एसोसिएशन (AHA) वैज्ञानिक सत्र 2024 में साझा किया गया और द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ़ मेडिसिन में प्रकाशित किया गया।
खोजी जीन थेरेपी उत्पाद, RP-A501, का उद्देश्य डैनन रोग का इलाज करना है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो हृदय संबंधी गंभीर समस्याओं का कारण बनता है। चरण 1 परीक्षण में पुरुष रोगियों को शामिल किया गया, जिन्हें क्षणिक इम्युनोमोडायलेटरी आहार के साथ RP-A501 की कम या उच्च खुराक मिली। परिणामों से पता चला कि सभी मूल्यांकन योग्य रोगियों ने कार्डिएक LAMP2 प्रोटीन अभिव्यक्ति और 12 महीनों में कम से कम 10% के बाएं वेंट्रिकुलर (LV) मास इंडेक्स में कमी का प्रदर्शन किया, जिसके प्रभाव 54 महीनों तक बने रहे।
विशेष रूप से, इलाज किए गए पहले रोगी ने पांच साल की बायोप्सी पर दिल में मजबूत प्रोटीन अभिव्यक्ति दिखाई। इसके अतिरिक्त, सभी मूल्यांकन योग्य रोगियों ने दिल की विफलता के वर्गीकरण और जीवन की गुणवत्ता में सुधार का अनुभव किया, साथ ही उपचार के बाद 24 से 54 महीनों की अवधि में कार्डियक बायोमार्कर में महत्वपूर्ण कमी आई।
RP-A501 चरण 1 परीक्षण के प्राथमिक अन्वेषक बैरी एच ग्रीनबर्ग, एमडी ने कई नैदानिक मापदंडों में लगातार और मजबूत सुधारों का उल्लेख किया। उन्होंने डैनन रोग से संबंधित कार्डियोमायोपैथी में सुधार का प्रदर्शन करने वाले अन्य उपचारों की कमी पर जोर दिया और हृदय प्रत्यारोपण के लिए एक आशाजनक विकल्प के रूप में RP-A501 की क्षमता पर प्रकाश डाला, जो उपचारात्मक नहीं है और इसमें महत्वपूर्ण जोखिम हैं।
कंपनी की योजना 2025 में एक चिकित्सा सम्मेलन में दीर्घकालिक अनुवर्ती आकलन पर एक औपचारिक अपडेट प्रदान करने की है। आज, रॉकेट फार्मास्युटिकल्स इन परिणामों पर आगे चर्चा करने के लिए एक निवेशक वेबिनार की मेजबानी करेगा।
RP-A501 को डैनन रोग के लिए एक संभावित वन-टाइम जीन थेरेपी के रूप में विकसित किया जा रहा है, जिसमें LAMP2 जीन में उत्परिवर्तन होता है, जिससे दिल की विफलता होती है और पुरुष रोगियों में जल्दी मृत्यु हो जाती है। वर्तमान में, उपचार का एकमात्र विकल्प कार्डियक ट्रांसप्लांटेशन है, जो इस रोगी आबादी में पर्याप्त चिकित्सा आवश्यकता को रेखांकित करता है।
रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म है जो दुर्लभ विकारों के लिए आनुवंशिक उपचार विकसित करने पर केंद्रित है। इसकी पाइपलाइन में कई बीमारियों के उपचार शामिल हैं, जिसमें हृदय और हेमेटोलॉजी स्थितियों पर विशेष ध्यान दिया जाता है। कंपनी का मानना है कि इसके जीन थेरेपी दृष्टिकोण में जटिल और दुर्लभ बीमारियों के रोगियों के लिए दीर्घकालिक लाभ देने की क्षमता है।
यह लेख रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, रॉकेट फार्मास्युटिकल्स ने अपने नैदानिक परीक्षणों और बोर्ड नियुक्तियों में महत्वपूर्ण विकास देखा है। बायोटेक फर्म ने डैनन रोग के इलाज के लिए विकसित दवा उम्मीदवार RP-A501 के अपने निर्णायक चरण 2 परीक्षण के लिए रोगी नामांकन पूरा कर लिया है। Canaccord Genuity और Morgan Stanley दोनों द्वारा पुष्टि की गई यह प्रमुख मील का पत्थर, 2025 के अंत तक अपेक्षित अध्ययन परिणामों के लिए एक स्पष्ट समयरेखा निर्धारित करता है।
कंपनी ने अपने निदेशक मंडल में डॉ. मिकेल डोलस्टेन का भी स्वागत किया है, जिसे उद्योग विश्लेषकों ने सकारात्मक रूप से स्वीकार किया है। इसके अलावा, रॉकेट फार्मास्युटिकल्स ने फैंकोनी एनीमिया के इलाज के लिए RP-L102 के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन के साथ एक रोलिंग बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन शुरू किया है।
Canaccord Genuity और Morgan Stanley ने रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स पर अपना सकारात्मक दृष्टिकोण बनाए रखा है, जिसमें Canaccord Genuity ने बाय रेटिंग और $38.00 का मूल्य लक्ष्य दोहराया है, और मॉर्गन स्टेनली ने ओवरवेट रेटिंग और $45.00 का मूल्य लक्ष्य बनाए रखा है। KRESLADI™ के लिए अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन के संबंध में FDA से एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र प्राप्त करने के बावजूद, एक जीन थेरेपी जिसे गंभीर ल्यूकोसाइट आसंजन कमी-I के इलाज के लिए डिज़ाइन किया गया है, Canaccord Genuity आशावादी बनी हुई है कि मुद्दों का समाधान हो जाएगा।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: RCKT) डैनन रोग के लिए अपनी आशाजनक जीन थेरेपी को आगे बढ़ाता है, निवेशकों को InvestingPro से कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए।
कंपनी का बाजार पूंजीकरण 1.24 बिलियन डॉलर है, जो बाजार की क्षमता के मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है। हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि Q3 2023 तक पिछले बारह महीनों में -$273.79 मिलियन की समायोजित परिचालन आय के साथ RCKT अभी तक लाभदायक नहीं है। यह एक InvestingPro टिप के साथ मेल खाता है जो दर्शाता है कि विश्लेषकों को यह अनुमान नहीं है कि कंपनी इस साल लाभदायक होगी।
आशाजनक नैदानिक परिणामों के बावजूद, RCKT के स्टॉक को हाल ही में चुनौतियों का सामना करना पड़ा है। एक InvestingPro टिप से पता चलता है कि स्टॉक ने पिछले सप्ताह के मुकाबले बड़ी हिट ली है, जिसमें 1-सप्ताह की कीमत का कुल रिटर्न -17.08% है। यह अल्पकालिक अस्थिरता उन निवेशकों के लिए अवसर पेश कर सकती है जो कंपनी की दीर्घकालिक क्षमता में विश्वास करते हैं।
सकारात्मक बात यह है कि एक और InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि 8 विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को ऊपर की ओर संशोधित किया है। यह कंपनी की पाइपलाइन और वित्तीय संभावनाओं में बढ़ते विश्वास का सुझाव दे सकता है। इसके अतिरिक्त, RCKT अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखता है, जो कुछ वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकता है क्योंकि यह अपने जीन थेरेपी उपचारों को विकसित करना जारी रखता है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, InvestingPro RCKT के लिए 11 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति की गहरी समझ प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।