ZUG, स्विट्जरलैंड और बोस्टन - CRISPR थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: CRSP), $4.3 बिलियन के बाजार पूंजीकरण के साथ जीन-आधारित दवा में अग्रणी, ने CD19-पॉजिटिव बी-सेल दुर्दमताओं के लिए CTX112™ के अपने चल रहे चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण में महत्वपूर्ण प्रगति की सूचना दी। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से ज्यादा नकदी के साथ एक मजबूत वित्तीय स्थिति बनाए रखती है। कंपनी ने घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने रिलैप्स्ड या रिफ्रैक्टरी फॉलिक्युलर लिंफोमा और मार्जिनल ज़ोन लिंफोमा के इलाज के लिए CTX112 को रीजेनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT) पदनाम दिया है।
2024 अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी की वार्षिक बैठक में प्रस्तुत परीक्षण डेटा से पता चला है कि CTX112, एक एलोजेनिक कार टी सेल थेरेपी, कई पूर्व उपचारों से गुजर चुके रोगियों में पूर्ण छूट देने में अच्छी तरह से सहन और प्रभावी थी। अध्ययन में 12 विषय शामिल थे, जिनकी खुराक 30 x 106 से 600 x 106 CAR+ T कोशिकाओं तक थी। परिणामों ने सभी खुराक स्तरों पर 67% वस्तुनिष्ठ प्रतिक्रिया दर और 50% पूर्ण प्रतिक्रिया दर का संकेत दिया।
सुरक्षा प्रोफाइल आशाजनक थे और ग्रेड ≥3 संक्रमण या ग्राफ्ट बनाम होस्ट रोग (जीवीएचडी) के कोई रिपोर्ट किए गए मामले नहीं थे। साइटोकाइन रिलीज सिंड्रोम (CRS) और इम्यून इफ़ेक्टर सेल से जुड़े न्यूरोटॉक्सिसिटी सिंड्रोम (ICANS) के सभी देखे गए मामले प्रबंधनीय और निम्न श्रेणी के थे। InvestingPro विश्लेषण से पता चलता है कि 12 विश्लेषकों ने हाल ही में अपनी कमाई की उम्मीदों को ऊपर की ओर संशोधित किया है, जो कंपनी के नैदानिक कार्यक्रमों में बढ़ते आत्मविश्वास का सुझाव देता है। InvestingPro की व्यापक शोध रिपोर्ट के साथ अधिक जानकारी प्राप्त करें, जो 1,400 से अधिक अमेरिकी शेयरों के लिए उपलब्ध है।
FDA द्वारा RMAT पदनाम पुनर्योजी चिकित्सा उपचारों के विकास और समीक्षा में तेजी लाने के लिए एक कार्यक्रम का हिस्सा है, जो गंभीर स्थितियों के लिए अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने की क्षमता दिखाते हैं। यह स्थिति FDA के साथ अधिक बार बातचीत करने और त्वरित अनुमोदन की संभावना की अनुमति देती है।
CTX112 का मूल्यांकन सिस्टमिक ल्यूपस एरिथेमेटोसस (SLE) के लिए चरण 1 नैदानिक परीक्षण में भी किया जा रहा है, जिसमें भविष्य में अतिरिक्त ऑटोइम्यून संकेतों में विस्तार की संभावना है। कंपनी को 2025 के मध्य में अपने ऑन्कोलॉजी और ऑटोइम्यून कार्यक्रमों पर एक व्यापक अपडेट प्रदान करने की उम्मीद है।
CRISPR थेरेप्यूटिक्स ने पहले 2023 में पहली CRISPR- आधारित चिकित्सा की मंजूरी के साथ एक मील का पत्थर हासिल किया है और विभिन्न रोगों के उपचार विकसित करने के साधन के रूप में जीन संपादन की खोज जारी है। कंपनी ने पिछले बारह महीनों में $202.8 मिलियन का राजस्व दर्ज किया, जिसमें 21.64 के मौजूदा अनुपात में उल्लेखनीय रूप से मजबूत तरलता स्थिति दिखाई देती है। शेयर के 1.63 के बीटा को देखते हुए, निवेशकों को व्यापक बाजार की तुलना में इसकी उच्च अस्थिरता पर ध्यान देना चाहिए। InvestingPro फेयर वैल्यू विश्लेषण के आधार पर, वर्तमान में स्टॉक का काफी मूल्यांकन किया गया है। नवीनतम निष्कर्ष CTX112 की ऑफ-द-शेल्फ कार टी थेरेपी विकल्प के रूप में क्षमता का समर्थन करते हैं और महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं वाले रोगियों के लिए नवीन उपचारों के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता को उजागर करते हैं।
रिपोर्ट की गई जानकारी CRISPR थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, CRISPR थेरेप्यूटिक्स ने कई महत्वपूर्ण विकासों का अनुभव किया है। टीडी कोवेन ने हाल के प्रदर्शन और नैदानिक आंकड़ों के आधार पर कंपनी पर अपनी सेल रेटिंग बनाए रखी है, जबकि ओपेनहाइमर और लीरिंक पार्टनर्स ने क्रमशः $95.00 और $67.00 के मूल्य लक्ष्य के साथ अपनी आउटपरफॉर्म रेटिंग दोहराई है। CRISPR थेरेप्यूटिक्स की तीसरी तिमाही के वित्तीय परिणामों ने $110.1 मिलियन के परिचालन खर्च और $1.94 बिलियन की नकद स्थिति का खुलासा किया।
कंपनी, वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स के सहयोग से, जीन-एडिटिंग थेरेपी कैसगेवी के लॉन्च के साथ प्रगति करना जारी रखती है, जिसमें रोगी की व्यस्तता में वृद्धि देखी गई है। इसके बावजूद, तीसरी तिमाही के दौरान एक मरीज में कैसगेवी के जलसेक से कोई राजस्व उत्पन्न नहीं हुआ। हालांकि, नीधम ने कैसगेवी के लिए अपने बिक्री अनुमानों को संशोधित किया, वित्तीय वर्ष 2024 के लिए $17 मिलियन का पूर्वानुमान लगाया, जो शुरू में अपेक्षित $43 मिलियन से कम है।
CRISPR थेरेप्यूटिक्स अपनी इन विवो, इम्यूनो-ऑन्कोलॉजी और ऑटोइम्यून पाइपलाइनों के साथ भी प्रगति कर रहा है, जिसमें CTX131 और CTX112 पहले चरण के अध्ययन में प्रवेश कर रहे हैं। CTX112 के लिए कंपनी के ASH सार ने 67% समग्र प्रतिक्रिया दर और नौ रोगियों के बीच 44% पूर्ण प्रतिक्रिया दर की सूचना दी। हाल के घटनाक्रम रोगी की संख्या बढ़ाने और जीन संपादन उपचारों के प्रतिस्पर्धी क्षेत्र में इसके नैदानिक डेटा को और अलग करने पर ध्यान केंद्रित करते हैं।
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