पिट्सबर्ग - क्रिस्टल बायोटेक, इंक (NASDAQ: KRYS), $5.3 बिलियन के बाजार पूंजीकरण और 92.5% के प्रभावशाली सकल लाभ मार्जिन के साथ एक वाणिज्यिक-स्तरीय जैव प्रौद्योगिकी कंपनी, ने आज अपने जीन थेरेपी उत्पाद, beremagene geperpavec-svdt (B-VEC) के लिए नियामक प्रक्रिया पर एक अद्यतन की घोषणा की, जिसका उद्देश्य डिस्ट्रोफिक एपिडरडरर के उपचार के लिए है मोलिसिस बुलोसा (DEB)। यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने पिछले गुरुवार के लिए निर्धारित मौखिक स्पष्टीकरण को रद्द कर दिया है और इसके बजाय कंपनी से बकाया मुद्दों के बारे में लिखित प्रतिक्रियाओं का अनुरोध किया है।
क्रिस्टल बायोटेक के अनुसार, B-VEC की पूर्ण स्वीकृति के संबंध में EMA की ओर से कोई बड़ी आपत्ति नहीं है। कंपनी मार्केटिंग के बाद के शेष मुद्दों को हल करने की अपनी क्षमता पर भरोसा रखती है और मानती है कि ईएमए के साथ इस अतिरिक्त आदान-प्रदान से डीईबी से पीड़ित रोगियों को फायदा होगा। CHMP की राय अब 2025 की पहली तिमाही में प्रत्याशित है, जर्मनी के लिए कंपनी की लॉन्च टाइमलाइन अभी भी 2025 की दूसरी तिमाही के लिए ट्रैक पर है।
DEB एक दुर्लभ और गंभीर आनुवंशिक विकार है जिसके कारण त्वचा बेहद नाजुक हो जाती है जो मामूली घर्षण या आघात से फफोले और फट सकती है। B-VEC एक गैर-आक्रामक, पुन: उपयोग करने योग्य जीन थेरेपी है जिसे आणविक स्तर पर DEB के इलाज के लिए COL7A1 जीन की प्रतियां देने के लिए डिज़ाइन किया गया है। थेरेपी को मई 2023 में यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) द्वारा अनुमोदित किया गया था और इसे संयुक्त राज्य अमेरिका में VYJUVEK® नाम से बेचा जाता है।
क्रिस्टल बायोटेक उच्च चिकित्सा आवश्यकताओं वाली बीमारियों के लिए आनुवंशिक दवाओं के विकास और व्यावसायीकरण पर केंद्रित है। कंपनी का पहला व्यावसायिक उत्पाद, VYJUVEK®, पहला रिडोज़ेबल जीन थेरेपी है और DEB के लिए पहला FDA-अनुमोदित उपचार है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी 7.97 के मौजूदा अनुपात के साथ मजबूत वित्तीय स्थिति बनाए रखती है और पिछले बारह महीनों में 2,700% से अधिक की उल्लेखनीय राजस्व वृद्धि हासिल की है।
यह अपडेट क्रिस्टल बायोटेक, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है, ईएमए की समीक्षा समयरेखा और यूरोपीय संघ में वाणिज्यिक लॉन्च के बारे में कंपनी के दूरंदेशी बयान विनियामक समीक्षा और विपणन अनुमोदन सहित विभिन्न कारकों के अधीन हैं। InvestingPro विश्लेषण से पता चलता है कि स्टॉक ने 49.3% का मजबूत साल-दर-साल रिटर्न दिया है, जिसमें व्यापक प्रो रिसर्च रिपोर्ट में अतिरिक्त जानकारी उपलब्ध है, जो इस और 1,400+ अन्य अमेरिकी शेयरों का गहन विश्लेषण प्रदान करता है।
हाल ही की अन्य खबरों में, जीन थेरेपी कंपनी क्रिस्टल बायोटेक ने Q3 2024 के लिए मजबूत परिणाम बताए। कंपनी ने प्रति शेयर आय में उल्लेखनीय वृद्धि देखी, जो दूसरी तिमाही में $0.54 से बढ़कर $0.95 हो गई, और इसके प्रमुख उत्पाद, VYJUVEK से पर्याप्त राजस्व वृद्धि देखी, जिसने Q3 में $83.8 मिलियन का शुद्ध राजस्व उत्पन्न किया। ये हालिया घटनाक्रम सफल व्यावसायिक रणनीतियों के कारण हैं, जिसमें रोगी और चिकित्सक के अनुभव पर एक मजबूत फोकस शामिल है।
क्रिस्टल बायोटेक ने यूरोप और जापान में अपनी विस्तार योजनाओं और इसकी नैदानिक पाइपलाइन में प्रगति के बारे में अपडेट भी प्रदान किए। कंपनी यूरोप में CHMP की राय और जापान में 2025 लॉन्च की तैयारी कर रही है, जिसमें 2025 में दोनों क्षेत्रों में B-VEC को व्यावसायिक रूप से लॉन्च करने की योजना है। इसके अतिरिक्त, कंपनी को 2024 के अंत तक अपनी क्लिनिकल पाइपलाइन में कई उत्पादों से अंतरिम डेटा रीडआउट की उम्मीद है।
वित्त के संदर्भ में, कंपनी ने Q3 2024 के अंत में $374 मिलियन नकद और निवेश के साथ एक मजबूत स्थिति दर्ज की। हालांकि, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि नैदानिक और विनिर्माण लागत में वृद्धि के कारण अनुसंधान और विकास खर्च बढ़कर $13.5 मिलियन हो गया है। इसके बावजूद, कंपनी को 2025 की शुरुआत में पेरिफेजेन सेटलमेंट से संबंधित $300 मिलियन के मील के पत्थर के भुगतान तक पहुंचने का अनुमान है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।