इमिक्स बायोफार्मा ने एएल अमाइलॉइडोसिस के लिए मजबूत सीएआर-टी थेरेपी परिणामों की रिपोर्ट की

लॉस एंजेल्स - इमिक्स बायोफार्मा, इंक (NASDAQ: IMMX), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, जिसका बाजार पूंजीकरण लगभग $70 मिलियन है, ने अपने CAR-T थेरेपी NXC-201 के लिए अपडेटेड फेज 1/2 क्लिनिकल डेटा की घोषणा की, जिसमें रिलैप्स/रिफ्रैक्टरी अल अमाइलॉइडोसिस रोगियों में 75% पूर्ण प्रतिक्रिया दर दिखाई दे रही है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी 3.47 के मौजूदा अनुपात के साथ एक मजबूत लिक्विडिटी स्थिति बनाए रखती है, जो मजबूत अल्पकालिक वित्तीय स्थिरता को दर्शाती है। 66 वीं अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी की वार्षिक बैठक में प्रस्तुत आंकड़ों ने 31.5 महीने की प्रतिक्रिया की सर्वोत्तम उत्तरदाता अवधि का संकेत दिया, जो 9 दिसंबर, 2024 तक चल रही है।

अध्ययन में 16 रोगियों को शामिल किया गया था, जो पूर्व चिकित्सा की चार पंक्तियों के एक औसत के लिए रिलैप्स हो गए थे या दुर्दम्य थे। इन रोगियों को CAR+T कोशिकाओं की अलग-अलग खुराक मिली, जिनमें से अधिकांश को सबसे अधिक खुराक मिली। सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा ने 75% की पूर्ण प्रतिक्रिया दर के साथ 94% की समग्र प्रतिक्रिया दर का खुलासा किया। हालांकि नैदानिक परिणाम आशाजनक हैं, InvestingPro विश्लेषण से पता चलता है कि कंपनी वर्तमान में तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है, हालांकि यह अपनी बैलेंस शीट पर ऋण की तुलना में अधिक नकदी रखती है। InvestingPro ग्राहकों के पास IMMX के वित्तीय स्वास्थ्य के बारे में 8 अतिरिक्त महत्वपूर्ण जानकारियां हैं। इसके अतिरिक्त, मूल्यांकन योग्य रोगियों में 62% की अंग प्रतिक्रिया दर देखी गई। विशेष रूप से, इम्यून इफ़ेक्टर सेल से जुड़े न्यूरोटॉक्सिसिटी सिंड्रोम (ICANS) के कोई मामले नहीं थे, और साइटोकिन रिलीज़ सिंड्रोम (CRS) की औसत अवधि दो दिन थी।

इल्या रचमैन, एमडी, पीएचडी, इमिक्स बायोफार्मा के सीईओ, ने पूर्ण उत्तरदाताओं के उच्च प्रतिशत और थेरेपी की सहनशीलता प्रोफ़ाइल के बारे में आशावाद व्यक्त किया, जिसमें रिलैप्स/रिफ्रैक्टरी एएल अमाइलॉइडोसिस वाले रोगियों के लिए महत्व पर जोर दिया गया, जो वर्तमान में एफडीए-अनुमोदित दवाओं के बिना एक स्थिति है।

कंपनी अमेरिकी रोगियों के लिए इस चिकित्सा को आगे बढ़ाने के लिए उत्सुक है, जैसा कि सीएफओ गेब्रियल मॉरिस ने कहा है। NXC-201 थेरेपी को US FDA और EU EMA द्वारा AL Amyloidosis में अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है।

अल अमाइलॉइडोसिस एक दुर्लभ बीमारी है जो असामान्य प्लाज्मा कोशिकाओं द्वारा उत्पादित मिसफोल्डेड अमाइलॉइड प्रोटीन के कारण होती है, जिससे अंग क्षति और उच्च मृत्यु दर होती है। अमेरिका में रिलैप्स/रिफ्रैक्टरी एएल अमाइलॉइडोसिस का अनुमानित प्रचलन बढ़ रहा है, जिसका बाजार 2025 तक $6 बिलियन तक पहुंचने की उम्मीद है। बाजार के महत्वपूर्ण अवसर के बावजूद, IMMX के शेयरों में -63% साल-दर-साल रिटर्न देखा गया है, हालांकि विश्लेषकों ने $7 का मूल्य लक्ष्य बनाए रखा है, जो मौजूदा $2.33 ट्रेडिंग मूल्य से संभावित उछाल का सुझाव देता है।

यह रिपोर्ट इमिक्स बायोफार्मा, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है, कंपनी के दूरंदेशी बयान NXC-201 के संभावित लाभों और प्रत्याशित नैदानिक परीक्षणों को उजागर करते हैं। हालांकि, ये कथन भविष्य के प्रदर्शन की गारंटी नहीं हैं और जोखिम और अनिश्चितताओं के अधीन हैं।

हाल की अन्य खबरों में, इमिक्स बायोफार्मा ने अपने नैदानिक परीक्षणों, विशेष रूप से NEXICART-2 परीक्षण में महत्वपूर्ण प्रगति की है। एचसी वेनराइट ने इम्मिक्स के लिए बाय रेटिंग बनाए रखी है, जिसमें ट्रायल की प्रगति और NXC-201, एक CAR-T सेल थेरेपी की क्षमता पर प्रकाश डाला गया है। पहले समूह के सफल समापन के बाद, NEXICART-2 परीक्षण 450M NXC-201 CAR+T कोशिकाओं पर खुराक के साथ एक नए चरण में आगे बढ़ गया है।

इसके साथ ही, इमिक्स बायोफार्मा ने तीन नए नैदानिक परीक्षण स्थलों को शामिल करने के लिए CAR-T थेरेपी NXC-201 के अपने अमेरिकी चरण 1b/2 अध्ययन का विस्तार किया है। विस्तार एक हालिया विकास है, जो पूर्व अमेरिकी अध्ययन NEXICART-1 के आशाजनक परिणामों पर आधारित है।

एक अन्य महत्वपूर्ण विकास यह है कि डॉ. रेमंड कोमेंज़ो, जो एक प्रसिद्ध एएल अमाइलॉइडोसिस विशेषज्ञ हैं, को अपनी सहायक कंपनी नेक्ससेला के वैज्ञानिक सलाहकार बोर्ड में शामिल किया गया है। इससे एएल अमाइलॉइडोसिस के लिए कंपनी के उन्नत उपचारों के विकास को बढ़ावा मिलने की उम्मीद है।

इसके अलावा, इमिक्स बायोफार्मा ने क्रो एलएलपी को अपना नया ऑडिटर नियुक्त किया है, और एनएक्ससी-201 के लिए यूरोपीय आयोग से एक अनाथ दवा पदनाम प्राप्त किया है। कंपनी अपने तीसरे चरण के खोजी उत्पाद, RenovoGem™ के साथ भी प्रगति कर रही है। ये घटनाक्रम बायोफार्मास्युटिकल उद्योग में इमिक्स बायोफार्मा के चल रहे प्रयासों को रेखांकित करते हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।