FDA ने PepGen के DMD परीक्षण को रोक दिया; चल रहा अध्ययन जारी है

प्रकाशित 16/12/2024, 06:36 pm
PEPG
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बोस्टन - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, जिसका बाजार पूंजीकरण $153 मिलियन है, जो न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड उपचार विकसित करने पर केंद्रित है, को एक नियामक झटका लगा है क्योंकि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) उपचार के लिए अपने परीक्षण पर एक नैदानिक पकड़ रखी है। FDA का नोटिस CONNECT2-EDO51 क्लिनिकल ट्रायल के लिए कंपनी के इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) एप्लिकेशन से संबंधित है। समाचार ने कंपनी के स्टॉक को प्रभावित किया है, जिसमें पिछले छह महीनों में लगभग 73% की गिरावट आई है। InvestingPro डेटा से PepGen की वित्तीय स्थिति के बारे में कई महत्वपूर्ण जानकारी का पता चलता है, जिसमें ग्राहकों के लिए 12 अतिरिक्त ProTips उपलब्ध हैं।

CONNECT2-EDO51 पर नैदानिक पकड़ के बावजूद, कनाडा में PepGen का चल रहा CONNECT1-EDO51 परीक्षण अप्रभावित रहता है। यह परीक्षण, जो PGN-EDO51 का एक ओपन-लेबल, मल्टीपल आरोही खुराक अध्ययन है, ने 10 मिलीग्राम/किग्रा खुराक समूह के लिए नामांकन पूरा कर लिया है, जिसमें सभी प्रतिभागियों को कम से कम एक खुराक मिली है। कंपनी अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज की तुलना में अधिक नकदी के साथ एक मजबूत वित्तीय स्थिति बनाए रखती है, और इसका मौजूदा अनुपात 8.47 मजबूत अल्पकालिक तरलता को दर्शाता है।

PGN-EDO51 PepGen का चिकित्सीय उम्मीदवार है जिसका उद्देश्य डायस्ट्रोफिन ट्रांसक्रिप्ट के एक्सॉन 51 को छोड़ कर DMD का इलाज करना है, जो संभावित रूप से रोगियों में एक कार्यात्मक डायस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन को बहाल कर सकता है। यह दृष्टिकोण DMD रोगी आबादी के लगभग 13% को लक्षित करता है। FDA ने पहले PGN-EDO51 को अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग पदनाम दिए हैं।

PepGen में R & D के प्रमुख, MBA, पॉल स्ट्रेक ने कहा कि कंपनी FDA के साथ मिलकर काम करने की योजना बना रही है ताकि CONNECT2 ट्रायल के लिए IND के बारे में उनके सवालों को जल्द से जल्द हल किया जा सके।

CONNECT2 परीक्षण को 25 सप्ताह की अवधि में चरण 2 बहुराष्ट्रीय, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन के रूप में डिज़ाइन किया गया है और यूनाइटेड किंगडम में पहले से ही चल रहा है।

PepGen की मालिकाना एन्हांस्ड डिलीवरी ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (EDO) तकनीक इसकी चिकित्सीय रणनीति का मूल है, जिसका उद्देश्य ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड उपचारों के वितरण और प्रभावकारिता में सुधार करना है।

कंपनी ने आगाह किया है कि PGN-EDO51 अभी भी जांच के दायरे में है और इसे किसी भी देश में उपयोग के लिए मंजूरी नहीं दी गई है। FDA द्वारा नैदानिक पकड़ इंगित करती है कि संयुक्त राज्य अमेरिका में CONNECT2 परीक्षण के आगे बढ़ने से पहले ऐसे मुद्दे हैं जिन्हें संबोधित करने की आवश्यकता है। PepGen ने FDA के फैसले के विशिष्ट कारणों का खुलासा नहीं किया है, लेकिन 30 दिनों के भीतर एक आधिकारिक नैदानिक होल्ड लेटर प्राप्त होगा। InvestingPro विश्लेषण के अनुसार, विश्लेषकों ने $6 से $26 तक के मूल्य लक्ष्यों के साथ तेजी का दृष्टिकोण बनाए रखा है, जो संभावित लाभ का सुझाव देता है। वर्तमान में InvestingPro के उचित मूल्य मूल्यांकन के आधार पर स्टॉक का मूल्यांकन नहीं किया गया है।

यह लेख PepGen Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

हाल की अन्य खबरों में, PepGen Inc., BofA सिक्योरिटीज द्वारा आउटलुक एडजस्टमेंट का विषय रहा है, जिसने ट्रायल में देरी और प्रतिस्पर्धा के कारण अपने स्टॉक लक्ष्य को कम कर दिया। समायोजन PepGen के चरण 2 नैदानिक परीक्षण में पात्रता मानदंड में परिवर्तन का अनुसरण करता है, जिसे CONNECT1-EDO51 के रूप में जाना जाता है, जो PGN-EDO51 का मूल्यांकन करता है, जो ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक संभावित उपचार है। PepGen ने 10mg/kg खुराक पर डेटा जारी करने के लिए अपनी समयरेखा को भी समायोजित किया, जो अब 2025 के अंत तक अपेक्षित है। इन समायोजनों के बावजूद, बोफा सिक्योरिटीज स्टॉक पर तटस्थ रुख बनाए हुए है।

कॉर्पोरेट गवर्नेंस में, PepGen ने बोर्ड के निदेशक क्रिस्टोफर एश्टन की सेवानिवृत्ति की घोषणा की, जो सितंबर 2024 से प्रभावी है। इससे बोर्ड का आकार सात से छह निदेशकों तक कम हो जाएगा। अन्य परिवर्तनों में एक अधिकारी अपवाद संशोधन की मंजूरी, दो नए वर्ग II निदेशकों का चुनाव, और वित्तीय वर्ष के अंत में स्वतंत्र पंजीकृत सार्वजनिक लेखा फर्म के रूप में KPMG LLP का अनुसमर्थन शामिल है।

कार्यकारी मोर्चे पर, PepGen ने डॉ. मिशेल मेलियन को मुख्य चिकित्सा अधिकारी और डॉ. हेले पार्कर को वरिष्ठ उपाध्यक्ष, वैश्विक नियामक मामलों के रूप में नियुक्त किया। कंपनी ने PGN-EDO51 के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन से अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग पदनाम भी प्राप्त किए। ये PepGen के हालिया घटनाक्रमों में से हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

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