सैन डिएगो - न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: NBIX), InvestingPro के अनुसार एक उत्कृष्ट वित्तीय स्वास्थ्य रेटिंग वाली $13.66 बिलियन की बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने आज क्लासिक जन्मजात अधिवृक्क हाइपरप्लासिया (CAH) के रोगियों के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में CRENESSITY™ (crinecerfont) की व्यावसायिक उपलब्धता की घोषणा की। यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) द्वारा अनुमोदित मौखिक दवा को ग्लुकोकोर्टिकोइड्स के साथ इस्तेमाल करने के लिए डिज़ाइन किया गया है ताकि वयस्कों और चार साल और उससे अधिक उम्र के बच्चों में एण्ड्रोजन के स्तर को बेहतर ढंग से नियंत्रित किया जा सके।
क्रेनेसिटी, एक प्रथम श्रेणी के कॉर्टिकोट्रोपिन-रिलीज़िंग फैक्टर टाइप 1 रिसेप्टर (CRF1) विरोधी, का उद्देश्य पारंपरिक रूप से CAH रोगियों द्वारा आवश्यक ग्लुकोकोर्टिकोइड्स की उच्च खुराक को कम करना है, जिससे संभावित रूप से उनके एण्ड्रोजन स्तरों में सुधार होता है। FDA की स्वीकृति Cahtalyst™ बाल चिकित्सा और वयस्क अध्ययनों द्वारा समर्थित थी, जो क्लासिक CAH के लिए अब तक के सबसे बड़े नैदानिक परीक्षण कार्यक्रम हैं।
काइल डब्ल्यू गानो, पीएचडी, न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज के सीईओ, ने व्यापक सहायता कार्यक्रम के माध्यम से मरीजों की क्रेनेसिटी तक पहुंच का समर्थन करने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता पर जोर दिया। इस कार्यक्रम में बीमा प्रक्रियाओं और वित्तीय सहायता विकल्पों को नेविगेट करने में मदद करने के लिए एक समर्पित केयर कोऑर्डिनेटर शामिल है, इस उम्मीद के साथ कि 90% रोगियों के पास $12 या उससे कम का मासिक कोपे होगा।
यह दवा विशेष रूप से पैंथरेक्स रेयर के माध्यम से उपलब्ध है, जो एक विशेष फार्मेसी है जिसमें सहायता के लिए चौबीसों घंटे सीएएच-प्रशिक्षित फार्मासिस्ट उपलब्ध हैं। क्रेनेसिटी कैप्सूल और ओरल सॉल्यूशन के रूप में आती है, जिसमें रोगी की उम्र और वजन के अनुरूप खुराक दी जाती है।
प्रेस विज्ञप्ति में कहा गया है कि सीएएच एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति है जो अधिवृक्क स्टेरॉयड हार्मोन उत्पादन को प्रभावित करती है, अगर अनुपचारित छोड़ दिया जाए तो गंभीर संभावित जटिलताएं होती हैं। पारंपरिक उपचार में ग्लुकोकोर्टिकोइड्स की उच्च खुराक शामिल होती है, जिससे महत्वपूर्ण दुष्प्रभाव हो सकते हैं।
न्यूरोसाइंस केंद्रित बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज के पास एफडीए-अनुमोदित उपचारों का एक पोर्टफोलियो है और मध्य से देर से चरण के नैदानिक विकास यौगिकों की एक पाइपलाइन है।
यह खबर न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा क्रेनेसिटी की मंजूरी के बाद ध्यान आकर्षित कर रहा है, जो जन्मजात अधिवृक्क हाइपरप्लासिया (सीएएच) के लिए एक नया उपचार है। इस दवा की स्वीकृति, जो अतिरिक्त एड्रेनोकोर्टिकोट्रोपिक हार्मोन (ACTH) और एड्रेनल एंड्रोजन उत्पादन को सीधे लक्षित करने और कम करने वाली पहली दवा है, को CAH से प्रभावित लोगों के लिए एक महत्वपूर्ण प्रगति के रूप में देखा गया है। इसके बावजूद, बीएमओ कैपिटल के इवान डेविड सीगरमैन सहित विश्लेषकों ने विभिन्न चुनौतियों के कारण धीरे-धीरे वाणिज्यिक लॉन्च की उम्मीद की है।
इन विकासों के जवाब में, गोल्डमैन सैक्स और एचसी वेनराइट सहित कई फर्मों ने न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज पर अपनी बाय रेटिंग बनाए रखी है। गोल्डमैन सैक्स ने कंपनी के शेयरों के लिए अपने मूल्य लक्ष्य को भी समायोजित किया, इसे $177 से बढ़ाकर $182 कर दिया। इसके विपरीत, बीएमओ कैपिटल ने दवा को अपनाने के लिए शुरुआती बाधाओं का हवाला देते हुए $121.00 के स्थिर मूल्य लक्ष्य के साथ अपनी मार्केट परफॉर्म रेटिंग बनाए रखी।
पाइपर सैंडलर ने 160.00 डॉलर के मूल्य लक्ष्य के साथ न्यूरोक्राइन बायोसाइंसेज पर अपनी ओवरवेट रेटिंग की पुष्टि की, जो बाल चिकित्सा एंडोक्रिनोलॉजिस्ट के एक सर्वेक्षण पर आधारित है, जो विशेष रूप से बाल चिकित्सा और किशोर रोगियों के बीच नई स्वीकृत दवा की महत्वपूर्ण मांग को दर्शाता है। ये हालिया घटनाक्रम न्यूरोलॉजिकल और एंडोक्राइन से संबंधित बीमारियों और विकारों के लिए प्रभावी उपचार विकसित करने के लिए कंपनी की निरंतर प्रतिबद्धता को उजागर करते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।