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FDA ने सिस्टिक फाइब्रोसिस दवा त्रिकाफ्ता के लिए अनुमोदन का विस्तार किया

प्रकाशित 21/12/2024, 02:11 am
VRTX
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यह अनुमोदन वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के लिए आनुवंशिक रोगों के उपचार को विकसित करने के उनके चल रहे प्रयासों में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। कंपनी के पोर्टफोलियो में सिस्टिक फाइब्रोसिस, सिकल सेल रोग, और ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट बीटा थैलेसेमिया के उपचार शामिल हैं। जबकि पिछले सप्ताह शेयर में 14.47% की गिरावट आई है, विश्लेषक मूल्य लक्ष्य $325 से $602 तक के लक्ष्य के साथ संभावित उछाल का सुझाव देते हैं। InvestingPro की विस्तृत शोध रिपोर्ट के माध्यम से Vertex (NASDAQ:VRTX) Pharmaceuticals के बारे में व्यापक विश्लेषण और 13 अतिरिक्त महत्वपूर्ण जानकारी प्राप्त करें, जो 1,400 से अधिक अमेरिकी शेयरों के लिए उपलब्ध है। जबकि पिछले सप्ताह शेयर में 14.47% की गिरावट आई है, विश्लेषक मूल्य लक्ष्य $325 से $602 तक के लक्ष्य के साथ संभावित उछाल का सुझाव देते हैं। InvestingPro की विस्तृत शोध रिपोर्ट के माध्यम से Vertex Pharmaceuticals के बारे में व्यापक विश्लेषण और 13 अतिरिक्त महत्वपूर्ण जानकारी प्राप्त करें, जो 1,400 से अधिक अमेरिकी शेयरों के लिए उपलब्ध है।

TRIKAFTA, elexacaftor, tezacaftor, और ivacaftor का एक संयोजन है, जिसे सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टेंस रेगुलेटर (CFTR) जीन म्यूटेशन के कारण होने वाले दोषपूर्ण प्रोटीन के कार्य को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किया गया है। FDA की मंजूरी में क्लिनिकल या इन विट्रो डेटा के आधार पर कम से कम एक F508del म्यूटेशन या TRIKAFTA के लिए उत्तरदायी म्यूटेशन वाले मरीज़ शामिल हैं। दवा के लेबल में अब 94 अतिरिक्त गैर-F508DEL CFTR म्यूटेशन शामिल हैं।

यह अनुमोदन वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के लिए आनुवंशिक रोगों के उपचार को विकसित करने के उनके चल रहे प्रयासों में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। कंपनी के पोर्टफोलियो में सिस्टिक फाइब्रोसिस, सिकल सेल रोग, और ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट बीटा थैलेसेमिया के उपचार शामिल हैं। जबकि पिछले सप्ताह शेयर में 14.47% की गिरावट आई है, विश्लेषक मूल्य लक्ष्य $325 से $602 तक के लक्ष्य के साथ संभावित उछाल का सुझाव देते हैं। InvestingPro की विस्तृत शोध रिपोर्ट के माध्यम से Vertex Pharmaceuticals के बारे में व्यापक विश्लेषण और 13 अतिरिक्त महत्वपूर्ण जानकारी प्राप्त करें, जो 1,400 से अधिक अमेरिकी शेयरों के लिए उपलब्ध है।

सिस्टिक फाइब्रोसिस एक दुर्लभ, प्रगतिशील बीमारी है जो दुनिया भर में 92,000 से अधिक लोगों को प्रभावित करती है, जिससे फेफड़ों में गंभीर संक्रमण होता है और उनकी उम्र कम हो जाती है। अधिकांश रोगियों में कम से कम एक F508del म्यूटेशन होता है। TRIKAFTA के तंत्र का उद्देश्य दोषपूर्ण CFTR प्रोटीन को ठीक करना, कोशिकाओं में नमक और पानी के प्रवाह में सुधार करना और लक्षणों को कम करना है।

FDA ने TRIKAFTA की सुरक्षा जानकारी को भी अपडेट किया है, जिसमें जिगर की चोट और जिगर की विफलता के जोखिम के बारे में एक बॉक्सिंग चेतावनी शामिल है। चेतावनी जिगर की क्षति की रिपोर्टों के बाद होती है, जिसमें कुछ मामलों में प्रत्यारोपण की आवश्यकता होती है या जिसके परिणामस्वरूप मृत्यु हो जाती है। मरीजों को TRIKAFTA के साथ इलाज से पहले और उसके दौरान लिवर फंक्शन टेस्ट कराने की सलाह दी जाती है।

यह अनुमोदन वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के लिए आनुवंशिक रोगों के उपचार को विकसित करने के उनके चल रहे प्रयासों में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। कंपनी के पोर्टफोलियो में सिस्टिक फाइब्रोसिस, सिकल सेल रोग, और ट्रांसफ्यूजन-डिपेंडेंट बीटा थैलेसेमिया के उपचार शामिल हैं।

इस लेख में दी गई जानकारी वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

हाल ही की अन्य खबरों में, वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स एक गैर-ओपिओइड दर्द की दवा, सुज़ेट्रिजिन के लिए चरण 2 परीक्षण परिणामों के बाद कई विश्लेषक आकलनों का फोकस रहा है। महत्वपूर्ण दर्द में कमी के बावजूद, दवा ने प्लेसबो से बेहतर प्रदर्शन नहीं किया, जिससे विश्लेषकों ने कई तरह की प्रतिक्रियाएं दीं। ओपेनहाइमर ने वर्टेक्स की स्टॉक रेटिंग को आउटपरफॉर्म से डाउनग्रेड कर दिया, जबकि बर्नस्टीन सॉकजेन ग्रुप ने अपने मूल्य लक्ष्य को $506.00 से घटाकर $441.00 कर दिया, लेकिन मार्केट परफॉर्म रेटिंग बनाए रखी। इस बीच, गोल्डमैन सैक्स और बोफा सिक्योरिटीज ने क्रमशः $602.00 और $522.00 के मूल्य लक्ष्य के साथ बाय रेटिंग बनाए रखी। एवरकोर ISI के पास आउटपरफॉर्म रेटिंग और $515.00 का लक्ष्य था। बीएमओ कैपिटल मार्केट्स ने अपने लक्ष्य को घटाकर $520 कर दिया, लेकिन सकारात्मक बना रहा, जिससे 2025 में सुज़ेट्रिजिन राजस्व $145 मिलियन तक पहुंचने का अनुमान है, जो 97 मिलियन डॉलर के आम सहमति अनुमान को पार कर गया है। ये हालिया घटनाक्रम तब सामने आए हैं जब पिछले बारह महीनों में राजस्व में 10% की वृद्धि के साथ, वर्टेक्स ने ठोस वित्तीय स्वास्थ्य का प्रदर्शन जारी रखा है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

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