सांगामो ने हीमोफिलिया जीन थेरेपी के अधिकारों को पुनः प्राप्त किया

रिचमंड, कैलिफ़ोर्निया। - सांगामो थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: SGMO), $492 मिलियन के बाजार पूंजीकरण के साथ एक जीनोमिक मेडिसिन कंपनी, ने आज फाइजर इंक के बाद हीमोफिलिया ए के लिए जीन थेरेपी उम्मीदवार, जिरोक्टोकोजीन फिटेलपरवोवेक के लिए विकास और व्यावसायीकरण अधिकारों के आगामी पुन: अधिग्रहण की घोषणा की। उनके सहयोग को समाप्त करने का निर्णय। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, कंपनी ने पिछले छह महीनों में 614% रिटर्न के साथ उल्लेखनीय स्टॉक प्रदर्शन देखा है, हालांकि उसे कैश बर्न की चुनौतियों का सामना करना पड़ रहा है। सांगामो सकारात्मक चरण 3 परीक्षण परिणामों के बाद कार्यक्रम को आगे बढ़ाने के लिए नए साथी की तलाश करने सहित सभी उपलब्ध विकल्पों पर विचार करेगा।

जुलाई 2024 में पूरा हुआ AFFINE परीक्षण, अपने प्राथमिक और प्रमुख द्वितीयक उद्देश्यों को पूरा करता है, जो मामूली गंभीर से गंभीर हीमोफिलिया ए वाले रोगियों में मानक प्रोफिलैक्सिस की तुलना में चिकित्सा की प्रभावकारिता का प्रदर्शन करता है, इन परिणामों के बावजूद, फाइजर विनियामक सबमिशन या व्यावसायीकरण के साथ आगे नहीं बढ़ेगा, जिससे संगमो को 21 अप्रैल, 2025 से प्रभावी कार्यक्रम पर नियंत्रण हासिल करने के लिए प्रेरित किया जाएगा। InvestingPro विश्लेषण से पता चलता है कि कंपनी 1.35 के मौजूदा अनुपात को बनाए रखते हुए मध्यम ऋण स्तर के साथ काम करती है, जो कार्यक्रम को स्वतंत्र रूप से आगे बढ़ाने की उसकी क्षमता को प्रभावित कर सकती है। सब्सक्राइबर प्लेटफॉर्म पर 12 अतिरिक्त ProTIPS और व्यापक वित्तीय मैट्रिक्स का उपयोग कर सकते हैं। कंपनी ने निराशा व्यक्त की लेकिन आशाजनक उपचार के लिए आगे का रास्ता तलाशने के लिए प्रतिबद्ध है।

सांगामो के सीईओ सैंडी मैक्रे ने जीवन बदलने वाले उपचार के रूप में चिकित्सा की क्षमता और अपनी जीनोमिक दवा पाइपलाइन को आगे बढ़ाने के लिए कंपनी के समर्पण पर जोर दिया। जबकि कंपनी का शेयर अपने InvestingPro फेयर वैल्यू के पास ट्रेड करता है, निवेशकों को ध्यान देना चाहिए कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है, पिछले बारह महीनों में राजस्व 74% गिरकर $52.29 मिलियन हो गया है। विस्तृत जानकारी और विशेषज्ञ विश्लेषण के लिए, InvestingPro पर उपलब्ध व्यापक प्रो रिसर्च रिपोर्ट तक पहुँचने पर विचार करें, जिसमें इसे और 1,400+ अन्य अमेरिकी इक्विटी शामिल हैं। सांगामो की चल रही परियोजनाओं में एक न्यूरोलॉजी-केंद्रित पाइपलाइन और एक फैब्री जीन थेरेपी कार्यक्रम शामिल है, जिसमें 2025 की दूसरी छमाही में संभावित बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन जमा करने का अनुमान है।

संक्रमण के हिस्से के रूप में, AFFINE परीक्षण में सभी प्रतिभागियों की निगरानी जारी रहेगी। परीक्षण के सकारात्मक परिणामों ने उपचार के बाद वार्षिक रक्तस्राव दर में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी दिखाई, जिसमें जिरोक्टोकोजीन फिटेलपरवोवेक को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता है।

कंपनी ने अपने न्यूरोलॉजी जीनोमिक मेडिसिन पाइपलाइन के ड्राइवर के रूप में अपने फैब्री जीन थेरेपी कार्यक्रम के लिए उन्नत चर्चाओं के साथ-साथ जेनेटेक और एस्टेलस के साथ अपनी साझेदारी पर भी प्रकाश डाला। इडियोपैथिक स्मॉल फाइबर न्यूरोपैथी के लिए ST-503 के चरण 1/2 अध्ययन के लिए नामांकन 2025 के मध्य में शुरू होने की उम्मीद है, और एक प्रियन रोग कार्यक्रम के लिए नैदानिक परीक्षण प्राधिकरण सबमिशन की योजना Q4 2025 के लिए बनाई गई है, जो अतिरिक्त धन हासिल करने पर निर्भर है।

सांगामो थेरेप्यूटिक्स गंभीर न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए जीनोमिक दवाओं को विकसित करने पर केंद्रित है, जिनमें सीमित या कोई उपचार विकल्प नहीं है। कंपनी के दृष्टिकोण में जिंक फिंगर एपिजेनेटिक रेगुलेटर और एक कैप्सिड डिस्कवरी प्लेटफॉर्म शामिल है, जो संभावित रूप से न्यूरोलॉजिकल विकारों को दूर करने और डिलीवरी क्षमताओं का विस्तार करने के लिए है।

यह समाचार एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है और सांगामो की वर्तमान अपेक्षाओं और उसके जीन थेरेपी उम्मीदवार और चल रही परियोजनाओं के भविष्य के लिए योजनाओं को दर्शाता है।

हाल की अन्य खबरों में, सांगामो थेरेप्यूटिक्स ने एस्टेलस फार्मा के साथ $20 मिलियन का लाइसेंसिंग समझौता किया, जिससे एस्टेलस को न्यूरोलॉजिकल रोगों में जीन थेरेपी अनुप्रयोगों के लिए सांगामो की STAC-BBB कैप्सिड तकनीक के लिए एक विशेष विश्वव्यापी लाइसेंस प्रदान किया गया। सांगामो द्वारा विकसित इस तकनीक का उद्देश्य न्यूरोलॉजिकल विकारों के इलाज से जुड़ी चुनौतियों का समाधान करना है। यह सौदा संभावित रूप से संगमो को 1.3 बिलियन डॉलर तक का माइलस्टोन भुगतान और सहयोग के माध्यम से विकसित उत्पादों की शुद्ध बिक्री पर टियर रॉयल्टी दिला सकता है।

इसके अतिरिक्त, सांगामो ने हीमोफिलिया के लिए अपने जीन थेरेपी कार्यक्रम को बंद करने के रोश के फैसले के बाद शेयरों में उछाल का अनुभव किया। सांगामो वर्तमान में उसी स्थिति को लक्षित करने वाली प्रतिस्पर्धी जीन थेरेपी पर फाइजर के साथ सहयोग कर रहा है।

इसके अलावा, ट्रुइस्ट सिक्योरिटीज ने 2025 की शुरुआत में फेज़ 3 हेमोफिलिया ए जीन थेरेपी के लिए संभावित बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (BLA) और मार्केटिंग ऑथराइज़ेशन एप्लीकेशन (MAA) फाइलिंग जैसे कई प्रमुख विकासों पर प्रकाश डालते हुए सांगामो के स्टॉक को होल्ड टू बाय से अपग्रेड किया। उन्होंने 2025 की पहली छमाही में फैब्री रोग के इलाज के लिए अपेक्षित पूर्ण डेटा का भी उल्लेख किया, जिससे संभावित रूप से उपचार को आगे बढ़ाने के लिए सांगामो एक आकर्षक भागीदार बन गया।

अंत में, अपनी तीसरी तिमाही 2024 की कमाई कॉल के दौरान, सांगामो ने अपने जीन थेरेपी कार्यक्रमों में महत्वपूर्ण प्रगति की सूचना दी, जिसमें उनके फैब्री रोग कार्यक्रम में प्रगति और हीमोफिलिया ए उपचार पर फाइजर के साथ सहयोग शामिल है। वे कई BLA सबमिशन की तैयारी कर रहे हैं और जेनेंटेक से $50 मिलियन का माइलस्टोन भुगतान प्राप्त किया है, जो एक मजबूत वित्तीय स्थिति का संकेत देता है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।