सैन डिएगो - कैप्रिकोर थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: CAPR), एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी, जिसका बाजार पूंजीकरण $627 मिलियन है, ने डेरामियोसेल के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को अपने बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) सबमिशन को पूरा करने की घोषणा की है, एक सेल थेरेपी जिसका उद्देश्य ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) कार्डियोमायोपैथी का इलाज करना है। यदि FDA अनुमोदन देता है, तो यह सबमिशन संभावित रूप से DMD के इस पहलू के लिए पहली स्वीकृत चिकित्सा का कारण बन सकता है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, पिछले छह महीनों में कंपनी के शेयर में लगभग 192% की वृद्धि हुई है, जो इस विकास के बारे में निवेशकों की बढ़ती आशावाद को दर्शाता है।
BLA व्यापक नैदानिक परीक्षणों का परिणाम है, जिसमें चरण 2 HOPE-2 और HOPE-2 ओपन लेबल एक्सटेंशन (OLE) अध्ययन शामिल हैं। इन परीक्षणों ने संकेत दिया है कि डेरामियोसेल डीएमडी से जुड़ी हृदय संबंधी जटिलताओं को प्रबंधित करने में मदद कर सकता है, जो एक आनुवंशिक विकार है जिसमें मांसपेशियों में अध: पतन और समय से पहले मृत्यु होती है। कंपनी ने FDA से प्राथमिकता समीक्षा का अनुरोध किया है, जो मानक 10-महीने की समीक्षा अवधि को छह महीने तक कम कर सकती है।
मकर के सीईओ, लिंडा मार्बन, पीएचडी, ने आवेदन की ताकत और जरूरतमंद मरीजों के लिए संभावित लाभों के बारे में आशावाद व्यक्त किया। थेरेपी को FDA और यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) दोनों से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है और यह अमेरिका में RMAT पदनाम और यूरोप में ATMP पदनाम द्वारा समर्थित है।
इस मील के पत्थर के हिस्से के रूप में, Capricor को अपने अमेरिकी व्यावसायीकरण और वितरण समझौते की शर्तों के तहत, इसके वितरण भागीदार, Nippon Shinyaku Co., Ltd. से $10 मिलियन का भुगतान प्राप्त करने के लिए तैयार है। इसके अलावा, चिकित्सा के दुर्लभ बाल रोग पदनाम के कारण FDA अनुमोदन मकर को प्राथमिकता समीक्षा वाउचर के लिए पात्र बना सकता है। जबकि कंपनी वर्तमान में अपनी बैलेंस शीट पर ऋण की तुलना में अधिक नकदी के साथ मजबूत तरलता बनाए रखती है, InvestingPro विश्लेषण पिछले बारह महीनों में -95% सकल लाभ मार्जिन और -$34.8 मिलियन के नकारात्मक EBITDA के साथ चुनौतीपूर्ण बुनियादी बातों का खुलासा करता है।
डेरामिओसेल (CAP-1002) में एलोजेनिक कार्डियोस्फियर-व्युत्पन्न कोशिकाएं (CDC) होती हैं, जिन्होंने नैदानिक अध्ययनों में इम्युनोमोडायलेटरी, एंटीफाइब्रोटिक और पुनर्योजी प्रभावों का प्रदर्शन किया है। 200 से अधिक रोगियों का इलाज सीडीसी से किया गया है, जो 100 से अधिक सहकर्मी-समीक्षित वैज्ञानिक प्रकाशनों का विषय भी है।
DMD अमेरिका में हर 3,500 पुरुष जन्मों में से लगभग एक को प्रभावित करता है, जिसकी अनुमानित रोगी आबादी 15,000-20,000 है। विकार से मांसपेशियों की क्षति और दिल की विफलता होती है, जो डीएमडी रोगियों में मृत्यु का प्रमुख कारण है। वर्तमान उपचार सीमित हैं, जिनका कोई इलाज उपलब्ध नहीं है।
यह खबर मकर थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
हाल ही की अन्य खबरों में, कंपनी के डेरामियोसेल HOPE-3 अध्ययन से जुड़े एक शोधकर्ता को भेजे गए FDA चेतावनी पत्र द्वारा बाजार में उतार-चढ़ाव के बावजूद, Capricor Therapeutics ने जोन्स ट्रेडिंग से अपनी बाय रेटिंग और $40.00 मूल्य लक्ष्य को बनाए रखा है। कंपनी को 2025 की दूसरी छमाही में संभावित FDA अनुमोदन के साथ, 2024 के अंत तक रोलिंग बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) सबमिशन पूरा करने का अनुमान है।
मकर ने निप्पॉन शिन्याकु के साथ अपने वितरण समझौते का भी विस्तार किया है, जो अब यूरोप को कवर कर रहा है, जिसमें 715 मिलियन डॉलर तक की संभावित बिक्री मील के पत्थर हैं। कंपनी ने 2024 की तीसरी तिमाही के लिए लगभग $12.6 मिलियन का शुद्ध घाटा दर्ज किया, लेकिन आगामी वाणिज्यिक लॉन्च और विनिर्माण विस्तार का समर्थन करते हुए, उसके पास लगभग $165 मिलियन का नकद शेष है।
अन्य विकासों में, यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) ने डेरामिओसेल को ऑर्फन ड्रग एंड एडवांस्ड थेरेपी मेडिसिनल प्रोडक्ट (ATMP) पदनाम से सम्मानित किया, जिससे यूरोप में इसके विकास और बाजार की विशिष्टता में तेजी आई। पाइपर सैंडलर ने अपनी ओवरवेट रेटिंग और मकर राशि के लिए $35.00 मूल्य लक्ष्य की पुष्टि की, जिसमें ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) कार्डियोमायोपैथी के इलाज में डेरामियोसेल की क्षमता पर प्रकाश डाला गया।
ये Capricor Therapeutics के हालिया विकासों में से हैं, जो कंपनी द्वारा की जा रही प्रगति और रणनीतिक कदमों को दर्शाते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।