सोलेनो थेरेप्यूटिक्स, इंक (“सोलेनो”) (SLNO), दुर्लभ बीमारियों के लिए नए उपचार के विकास में विशेषज्ञता वाली कंपनी, ने आज बताया कि उसने आधिकारिक तौर पर अपनी दवा, DCCR (डायज़ोक्साइड) के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अनुमोदन का अनुरोध किया है कोलीन) एक विस्तारित-रिलीज़ टैबलेट के रूप में। यह दवा चार साल और उससे अधिक उम्र के व्यक्तियों के लिए है, जिन्हें प्रेडर-विली सिंड्रोम (PWS) है और अत्यधिक और लगातार भूख का अनुभव करते हैं,
जिसे हाइपरफैगिया कहा जाता है। सोलेनो थेरेप्यूटिक्सके सीईओ, एमडी, अनीश भटनागर ने कहा, “एफडीए द्वारा डीसीसीआर दवा के अनुमोदन का अनुरोध न केवल सोलेनो के लिए बल्कि पीडब्ल्यूएस से प्रभावित व्यक्तियों के लिए भी एक महत्वपूर्ण घटना है।” “इस सबमिशन के साथ, हम पीडब्ल्यूएस से पीड़ित लोगों के लिए एक नया इलाज शुरू करने के अपने उद्देश्य की ओर आगे बढ़ रहे हैं, जो खतरनाक अतिभक्षण व्यवहार और इस गंभीर और असामान्य विकार के अन्य महत्वपूर्ण तत्वों को लक्षित करता है। हम उनकी परीक्षा प्रक्रिया के दौरान FDA के साथ सहयोग करने के लिए उत्सुक हैं। हम सोलेनो टीम, शोधकर्ताओं, नैदानिक अध्ययन साइटों, रोगी वकालत समूहों और विशेष रूप से पीडब्ल्यूएस वाले व्यक्तियों और उनके परिवारों को अपना हार्दिक धन्यवाद व्यक्त करते हैं जिन्होंने हमारे डीसीसीआर विकास कार्यक्रम को पूरा करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाई
।”DCCR को ब्रेकथ्रू थेरेपी का दर्जा दिया गया है और इसे अमेरिका में फास्ट ट्रैक पर रखा गया है, साथ ही इसे अमेरिका और यूरोपीय संघ दोनों में PWS के लिए एक अनाथ दवा के रूप में नामित किया गया है। FDA के पास यह तय करने के लिए 60-दिन की अवधि है कि न्यू ड्रग एप्लिकेशन पूरी समीक्षा के लिए तैयार है या नहीं। सोलेनो ने आवेदन के लिए प्राथमिकता समीक्षा का अनुरोध किया है, जो यदि दी जाती है, तो आवेदन स्वीकार किए जाने के बाद एफडीए की समीक्षा के लिए छह महीने की लक्ष्य अवधि
होगी।PWS
के बारे में प्रेडर-विली सिंड्रोम एसोसिएशन यूएसए के अनुसार, PWS एक ऐसी स्थिति है जो हर 15,000 नवजात शिशुओं में से एक को प्रभावित करती है। इस विकार की सबसे विशिष्ट विशेषता हाइपरफैगिया है, जो भूख की तीव्र, निरंतर अनुभूति होती है, जिसके कारण भोजन पर निरंतर ध्यान केंद्रित किया जाता है और इसका सेवन करने की अत्यधिक इच्छा होती है, जो पीडब्ल्यूएस से पीड़ित लोगों और उनके परिवारों के जीवन की गुणवत्ता को काफी कम कर देती है। PWS के अन्य लक्षणों में व्यवहार संबंधी समस्याएं, बौद्धिक अक्षमता, मांसपेशियों की ताकत में कमी, औसत से कम ऊंचाई (यदि वृद्धि हार्मोन के साथ इलाज नहीं किया जाता है), शरीर में वसा में वृद्धि, विकास में देरी और अधूरा यौन विकास शामिल हैं। हाइपरफैगिया जानलेवा स्थितियों (जैसे पेट का टूटना या घुटना) का कारण बन सकता है और समय के साथ, मधुमेह, मोटापा और हृदय रोग जैसी अतिरिक्त स्वास्थ्य समस्याओं का कारण बन सकता है। फाउंडेशन फॉर प्रेडर-विली रिसर्च के एक विश्वव्यापी सर्वेक्षण में, 96.5% प्रतिभागियों (जो माता-पिता और देखभाल करने वाले थे) ने हाइपरफैगिया की पहचान की और 92.9% ने शरीर की संरचना को सबसे महत्वपूर्ण या बहुत महत्वपूर्ण लक्षण के रूप में पहचाना, जिसे वे नई दवा के साथ प्रबंधित करने की उम्मीद करते हैं। वर्तमान में, इस स्थिति के अत्यधिक खाने/भूख, चयापचय, संज्ञानात्मक कार्य या व्यवहार संबंधी पहलुओं के लिए कोई स्वीकृत उपचार
DCCR (डायज़ोक्साइड कोलाइन) एक्सटेंडेड-रिलीज़ टैबलेट के बारे में
DCCR दवा का एक अनूठा, पेटेंट किया हुआ विस्तारित-रिलीज़ रूप है जिसमें डायज़ोक्साइड कोलीन, डायज़ोक्साइड का एक क्रिस्टलीकृत नमक रूप होता है, और इसे दिन में एक बार लिया जाता है। मूल यौगिक, डायज़ोक्साइड, कई वर्षों से कुछ दुर्लभ स्थितियों वाले रोगियों की सीमित संख्या के लिए निर्धारित किया गया है, जिनमें नवजात शिशु, शिशु, बच्चे और वयस्क शामिल हैं, लेकिन इसे पीडब्ल्यूएस उपचार के लिए अनुमोदित नहीं किया गया है। सोलेनो ने पीडब्ल्यूएस वाले व्यक्तियों में डायज़ोक्साइड, डायज़ोक्साइड कोलीन और डीसीसीआर के उपयोग के लिए व्यापक पेटेंट अधिकार बनाए और सुरक्षित किए हैं। DCCR का विकास स्वस्थ स्वयंसेवकों में पांच चरण 1 नैदानिक परीक्षणों और तीन चरण 2 नैदानिक परीक्षणों के परिणामों द्वारा समर्थित है, जिनमें से एक में PWS वाले व्यक्ति शामिल हैं। PWS चरण 3 के नैदानिक परीक्षणों में, DCCR हाइपरफैगिया, PWS के प्राथमिक लक्षण, साथ ही अन्य लक्षणों जैसे कि आक्रामक/विनाशकारी व्यवहार, शरीर में वसा और विभिन्न चयापचय संकेतकों के प्रबंधन में प्रभावी दिखाई दिया। डायज़ोक्साइड कोलाइन को अमेरिका और यूरोपीय संघ में पीडब्ल्यूएस उपचार के लिए अनाथ दवा का दर्जा दिया गया है, और अमेरिका में फास्ट ट्रैक और ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त हुए हैं,
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