WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ने आज घोषणा की कि Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) के लिए उसके बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा दाखिल करने और प्राथमिकता समीक्षा प्रदान करने के लिए स्वीकार कर लिया गया है।
अपस्टाज़ा एरोमैटिक एल-एमिनो एसिड डिकारबॉक्साइलेज़ (AADC) की कमी के उपचार के लिए एक जीन थेरेपी उम्मीदवार है, जिसके लिए PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 13 नवंबर, 2024 निर्धारित की गई है।
मैथ्यू बी क्लेन, एमडी, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, ने थेरेपी के संभावित लाभों का समर्थन करने वाले डेटा का हवाला देते हुए विकास के बारे में आशावाद व्यक्त किया। अपस्टाज़ा, जो एक बार की जीन रिप्लेसमेंट थेरेपी है, को एएडीसी की कमी के गंभीर फेनोटाइप वाले 18 महीने और उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए डिज़ाइन किया गया है, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार जो जीवन के पहले महीनों से बच्चों को महत्वपूर्ण रूप से प्रभावित करता है और आमतौर पर गंभीर विकलांगता का परिणाम होता है।
थेरेपी एक कार्यशील डीडीसी जीन को सीधे मस्तिष्क के पुटामेन में पहुंचाकर काम करती है, जिसका उद्देश्य अंतर्निहित आनुवंशिक दोष को ठीक करना और डोपामाइन उत्पादन को बहाल करना है। नैदानिक परीक्षणों और दयालु उपयोग कार्यक्रमों से पता चला है कि अपस्टाज़ा से परिवर्तनकारी न्यूरोलॉजिकल सुधार हो सकते हैं। पहले रोगी ने 2010 में चिकित्सा प्राप्त की, और रिपोर्ट किए गए सामान्य दुष्प्रभावों में प्रारंभिक अनिद्रा, चिड़चिड़ापन और डिस्केनेसिया शामिल हैं।
अपस्टाज़ा के प्रशासन में एक स्टीरियोटैक्टिक सर्जिकल प्रक्रिया शामिल है, जो विशिष्ट केंद्रों में योग्य न्यूरोसर्जन द्वारा की जाती है। AADC की कमी से प्रभावित बच्चों को अक्सर जानलेवा जटिलताओं का प्रबंधन करने के लिए निरंतर उपचार और हस्तक्षेप की आवश्यकता होती है।
PTC थेरेप्यूटिक्स एक वैश्विक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों के लिए दवाओं के विकास और व्यावसायीकरण पर केंद्रित है। अपस्टाज़ा के लिए बीएलए की स्वीकृति एएडीसी की कमी वाले रोगियों के लिए उपचार के विकल्पों में संभावित प्रगति का प्रतीक है।
यह खबर PTC Therapeutics, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार, Upstaza के लिए FDA अनुमोदन की प्रतीक्षा करने के महत्वपूर्ण चरण को नेविगेट करता है, कंपनी का वित्तीय परिदृश्य निवेशकों के देखने के लिए एक महत्वपूर्ण मीट्रिक है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, PTCT के पास वर्तमान में $2.43 बिलियन का बाजार पूंजीकरण है, जो कंपनी के आकार और बाजार मूल्य का बोध कराता है। आशावादी नैदानिक परिणामों के बावजूद, विश्लेषकों ने कुछ चिंताओं को उजागर किया है। एक InvestingPro टिप से पता चलता है कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है, जो व्यापक बायोफार्मास्युटिकल परिदृश्य में बाजार की अनिश्चितताओं या चुनौतियों को दर्शा सकता है।
एक अन्य InvestingPro टिप बताती है कि विश्लेषकों को इस साल कंपनी के मुनाफे की उम्मीद नहीं है, जिसकी पुष्टि -4.15 के नकारात्मक P/E अनुपात से होती है, जो बताता है कि कमाई वर्तमान में नकारात्मक है। Q1 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए नकारात्मक समायोजित P/E अनुपात द्वारा इस पर और बल दिया गया है, जो -6.35 पर है। फिर भी, कंपनी ने पिछले महीने में 19.98% मूल्य के कुल रिटर्न के साथ मजबूत रिटर्न का प्रदर्शन किया है, जो कंपनी की लंबी अवधि की संभावनाओं में निवेशकों के विश्वास का संकेत दे सकता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।