Regeneron ने DB-OTO अध्ययन की घोषणा की 24 सप्ताह के बाद गंभीर आनुवंशिक श्रवण हानि वाले बच्चे में महत्वपूर्ण श्रवण बहाली दिखाता है

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN) ने आज घोषणा की कि इसकी प्रायोगिक जीन थेरेपी DB-OTO ने 24 सप्ताह के भीतर 11 महीने की उम्र में इलाज किए गए बच्चे में सामान्य स्तर पर सुनवाई बहाल कर दी है। एक दूसरा बच्चा, जिसे 4 साल की उम्र में इलाज मिला था, ने 6 सप्ताह के मूल्यांकन में शुरुआती सुनवाई में सुधार दिखाया। दोनों बच्चों में ओटोफेरलिन जीन में उत्परिवर्तन से गंभीर वंशानुगत बहरापन था। 11 महीने का बच्चा वंशानुगत बहरेपन के लिए जीन थेरेपी से गुजरने वाले विश्व स्तर पर सबसे कम उम्र के लोगों में से एक है। ये निष्कर्ष चल रहे चरण 1/2 CHORD परीक्षण से आए हैं, जो शिशुओं और बच्चों की भर्ती कर रहा है। अध्ययन का विवरण अमेरिकन सोसाइटी ऑफ़ जीन एंड सेल थेरेपी (ASGCT) की वार्षिक बैठक में एक बोली जाने वाली रिपोर्ट में साझा किया गया था

ओटोलरींगोलॉजी - हेड एंड नेक सर्जरी विभाग के प्रमुख लॉरेंस आर लुस्टिग ने कहा, “गंभीर वंशानुगत बहरेपन वाले बच्चों को ध्वनियों की एक पूरी श्रृंखला प्रदान करने का मौका कुछ ऐसा है जिसकी मुझे अपने करियर में गवाह होने की उम्मीद नहीं थी।” “ओटोफेरलिन से संबंधित बहरेपन के लिए संभावित चिकित्सा के रूप में डीबी-ओटीओ के आशाजनक परिणाम उल्लेखनीय हैं, और हम व्यक्तिगत विकास पर इसके प्रभावों को देखने का अनुमान लगाते हैं, खासकर क्योंकि शुरुआती उपचार से भाषण विकास के बेहतर परिणाम मिलते हैं। DB-OTO CHORD परीक्षण के साथ अब अमेरिका और यूरोप भर के स्थानों में प्रतिभागियों को स्वीकार किया जा रहा है, हम जीन थेरेपी अनुसंधान में एक नए अध्याय की शुरुआत कर रहे हैं, जिसका उद्देश्य ऐसे उपचार विकसित करना है जो गंभीर वंशानुगत बहरेपन के अंतर्निहित कारणों से निपटते

अध्ययन में, दोनों बच्चों को एक कान में डीबी-ओटीओ के एक बार के इंजेक्शन मिले। इस्तेमाल की जाने वाली शल्यचिकित्सा पद्धति कर्णावत प्रत्यारोपण के समान है और युवा शिशुओं के लिए उपयुक्त है। शुद्ध स्वर ऑडियोमेट्री (PTA) और श्रवण ब्रेनस्टेम प्रतिक्रिया (ABR) का उपयोग करके श्रवण सुधार को मापा गया। पीटीए को श्रवण विशेषज्ञों द्वारा सबसे विश्वसनीय श्रवण परीक्षण के रूप में मान्यता दी जाती है, जो अलग-अलग लाउडनेस स्तरों (डेसीबल या डीबी में मापी गई) पर ध्वनियों के प्रति व्यवहारिक प्रतिक्रियाओं द्वारा निर्धारित किया जाता है। एबीआर विभिन्न डीबी स्तरों पर ध्वनियों की प्रतिक्रिया में ब्रेनस्टेम की विद्युत गतिविधि को रिकॉर्ड करके इन व्यवहारिक प्रतिक्रियाओं की पुष्टि करता

प्रारंभ में, दोनों प्रतिभागियों ने सबसे तेज ध्वनियों (≥100 डीबी) पर कोई व्यवहारिक (पीटीए) या इलेक्ट्रोफिजियोलॉजिकल (एबीआर) प्रतिक्रिया नहीं दिखाई। डीबी-ओटीओ उपचार के बाद, दोनों बच्चों ने 4 सप्ताह में पहली प्रभावशीलता जांच में श्रवण प्रतिक्रियाओं का प्रदर्शन किया

24 सप्ताह के मूल्यांकन में, परीक्षण में इलाज किया गया पहला बच्चा 16 महीने का था और प्रदर्शित किया गया था:

• आवश्यक भाषण आवृत्तियों में सामान्य स्तर तक सुनने की बहाली, शुरुआती बिंदु से 84 डीबी के औसत सुधार के साथ और एक आवृत्ति माप 10 डीबी सुनवाई स्तर प्रति पीटीए दिखा रहा है। सभी परीक्षण की गई आवृत्तियों में शुरुआती बिंदु से 80 डीबी का औसत सुधार देखा गया
।
• सकारात्मक ABR रीडिंग, 45 dB पर सबसे अधिक प्रतिक्रियाशील आवृत्ति के साथ।

6 सप्ताह और 4 वर्ष की आयु में मूल्यांकन किए गए दूसरे बच्चे ने एक ही चरण में पहले बच्चे के साथ तुलनीय परिणाम दिखाए, जिनमें शामिल हैं:

• तेज ध्वनियों की प्रतिक्रियाओं के साथ प्रारंभिक श्रवण सुधार, आवश्यक भाषण आवृत्तियों में नोट किया गया, शुरुआती बिंदु से 19 डीबी की औसत वृद्धि के साथ और एक आवृत्ति माप प्रति पीटीए 80 डीबी श्रवण स्तर दिखाते हुए। सभी परीक्षण आवृत्तियों में शुरुआती बिंदु से 16 डीबी का औसत सुधार देखा गया
।
• सकारात्मक ABR रीडिंग, 75 dB पर सबसे अधिक प्रतिक्रियाशील आवृत्ति के साथ।

शल्य चिकित्सा पद्धति (प्रशासन और ऑपरेशन के बाद) और डीबी-ओटीओ दोनों को अच्छी तरह से प्राप्त किया गया था, जिसमें उपचार के बाद कोई संबंधित नकारात्मक घटना या गंभीर नकारात्मक घटना नहीं थी।

DB-OTO को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन द्वारा अनाथ औषधि, दुर्लभ बाल रोग, और फास्ट ट्रैक पदनाम और यूरोपीय दवा एजेंसी द्वारा अनाथ दवा पदनाम प्रदान किया गया है। ओटोफेरलिन से संबंधित श्रवण हानि के लिए DB-OTO के उपयोग की अभी भी जांच की जा रही है, और इसकी सुरक्षा और प्रभावशीलता किसी भी नियामक निकाय द्वारा निर्धारित नहीं

ओटोफ़ेरलिन से संबंधित श्रवण हानि के बारे में जन्म के समय बहरापन एक महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता है जो अमेरिका में प्रति 1,000 नवजात शिशुओं में लगभग 1.7 को प्रभावित करती है, जबकि इनमें से लगभग आधे मामले आनुवांशिक होते हैं, ओटोफ़ेरलिन से संबंधित बहरापन अत्यंत दुर्लभ है। यह स्थिति ओटोफेरलिन जीन में उत्परिवर्तन के परिणामस्वरूप होती है, जो ओटीओएफ प्रोटीन के उत्पादन को बाधित करती है, जो आंतरिक कान की संवेदी कोशिकाओं के लिए श्रवण तंत्रिका के साथ संचार करने के लिए महत्वपूर्ण है। जबकि श्रवण यंत्र और कर्णावत प्रत्यारोपण श्रवण हानि के विभिन्न स्तरों वाले व्यक्तियों के लिए ध्वनि धारणा को बढ़ा सकते हैं, वे वर्तमान में पूर्ण ध्वनि सीमा को पुन: उत्पन्न नहीं करते हैं

कॉर्ड ट्रायल के बारे में कॉर्ड ट्रायल (NCT# 05788536) ओटोफर्लिन म्यूटेशन वाले शिशुओं, बच्चों और किशोरों में DB-OTO की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावशीलता का आकलन करने के लिए एक चरण 1/2 प्रथम-इन-ह्यूमन, मल्टी-साइट, ओपन-लेबल अध्ययन है।

परीक्षण वर्तमान में अमेरिका, यूनाइटेड किंगडम और स्पेन (18 वर्ष से कम; अमेरिका में उम्र के हिसाब से कंपित) में प्रतिभागियों को नामांकित कर रहा है। CHORD का संचालन दो भागों में किया जाता है। प्रारंभिक खुराक-वृद्धि समूह (भाग ए) में, व्यक्तियों को एक कान में डीबी-ओटीओ का एक बार का इंट्राकोक्लियर इंजेक्शन मिलेगा। विस्तार समूह (भाग बी) में, विषयों को भाग ए से चुनी गई खुराक पर दोनों कानों में डीबी-ओटीओ के एक बार के इंट्राकोक्लियर इंजेक्शन मिलेंगे

, परीक्षण के बारे में अधिक जानकारी, जिसमें प्रतिभागी भर्ती भी शामिल है,

Regeneron का CHORD परीक्षण इसका उद्घाटन क्लिनिकल-स्टेज श्रवण कार्यक्रम है। DB-OTO के साथ, AAV.103 को GJB2 से संबंधित श्रवण हानि वाले व्यक्तियों के लिए भी खोजा जा रहा है

Regeneron (REGN) के बारे में एक प्रमुख जैव प्रौद्योगिकी फर्म है जो गंभीर बीमारियों के लिए परिवर्तनकारी उपचारों का निर्माण, विकास और विपणन करती है। चिकित्सक-वैज्ञानिकों द्वारा स्थापित और संचालित, विज्ञान को दवा में बदलने की कंपनी की निरंतर क्षमता के कारण कई अनुमोदित उपचार और उत्पाद उम्मीदवार विकसित हुए हैं, जो मुख्य रूप से हमारी प्रयोगशालाओं से उत्पन्न हुए हैं। हमारे उपचार और पाइपलाइन का उद्देश्य आंखों की स्थिति, एलर्जी और सूजन संबंधी बीमारियों, कैंसर, हृदय और चयापचय संबंधी विकार, न्यूरोलॉजिकल स्थितियों, रक्त विकार, संक्रामक रोगों और दुर्लभ बीमारियों वाले रोगियों की सहायता

Regeneron वैज्ञानिक खोज को आगे बढ़ा रहा है और VelociSuite® जैसी मालिकाना तकनीकों का उपयोग करके दवा के विकास को गति दे रहा है, जो अनुकूलित पूरी तरह से मानव एंटीबॉडी और द्विविशिष्ट एंटीबॉडी के नए वर्गों का उत्पादन करता है। हम Regeneron Genetics Center® और अत्याधुनिक जेनेटिक मेडिसिन प्लेटफ़ॉर्म से डेटा-संचालित अंतर्दृष्टि के साथ दवा की अगली लहर का नेतृत्व कर रहे हैं, जिससे हम संभावित बीमारी के इलाज या इलाज के लिए नए लक्ष्यों और दृष्टिकोणों की पहचान

अधिक जानकारी के लिए, कृपया www.regeneron.com पर जाएं या लिंक्डइन, इंस्टाग्राम, फेसबुक, या एक्स फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट और डिजिटल मीडिया के उपयोग पर रेजेनरॉन का अनुसरण करें

इस प्रेस विज्ञप्ति में भविष्य की घटनाओं और रेजेनरॉन फार्मास्यूटिकल्स, इंक (“रेजेनरॉन” या “कंपनी”) के भविष्य के प्रदर्शन से संबंधित फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट शामिल हैं, और वास्तविक घटनाएं या परिणाम काफी भिन्न हो सकते हैं। “पूर्वानुमान,” “उम्मीद,” “इरादा,” “योजना,” “विश्वास,” “तलाश,” “अनुमान,” और इसी तरह के भावों जैसे शब्दों का उद्देश्य ऐसे दूरंदेशी बयानों की पहचान करना है, हालांकि सभी दूरंदेशी बयानों में ये पहचानने वाले शब्द नहीं होते हैं। ये कथन चिंता का विषय हैं, और इन जोखिमों और अनिश्चितताओं में, दूसरों के अलावा, रेजेनरॉन के उत्पादों और रेजेनरॉन के उत्पाद उम्मीदवारों की प्रकृति, समय, और संभावित सफलता और चिकित्सीय अनुप्रयोग और अनुसंधान और नैदानिक कार्यक्रम शामिल हैं जो अब चल रहे हैं या योजनाबद्ध हैं। इसमें इस प्रेस विज्ञप्ति में चर्चा की गई प्रायोगिक जीन थेरेपी डीबी-ओटीओ, साथ ही इस प्रेस विज्ञप्ति में संदर्भित श्रवण हानि और अन्य चिकित्सीय क्षेत्रों के लिए रेजेनरॉन के अन्य आनुवंशिक चिकित्सा कार्यक्रम शामिल हैं; रेजेनरॉन के उत्पाद उम्मीदवारों के संभावित विनियामक अनुमोदन और वाणिज्यिक लॉन्च की संभावना और समय और रेजेनरॉन के उत्पादों के लिए नए संकेत; और रेजेनरॉन द्वारा संचालित अनुसंधान और विकास कार्यक्रमों के परिणामों को किस हद तक दोहराया जा सकता है और आगे बढ़ाया जा सकता है नैदानिक परीक्षणों के लिए उत्पाद उम्मीदवारों की उन्नति, चिकित्सीय अनुप्रयोग, या विनियामक अनुमोदन। अन्य कारकों में Regeneron के उत्पादों और Regeneron के उत्पाद उम्मीदवारों के विनियामक अनुमोदन पर अध्ययन का प्रभाव शामिल है; आपूर्ति श्रृंखलाओं का प्रबंधन करने के लिए Regeneron की क्षमता; रोगियों में Regeneron के उत्पादों और Regeneron के उत्पाद उम्मीदवारों के प्रशासन से उत्पन्न सुरक्षा मुद्दे; और विनियामक और प्रशासनिक सरकारी अधिकारियों द्वारा निर्धारण जो Regeneron के उत्पादों और Regeneron को विकसित करने या उनका व्यवसायीकरण जारी रखने के लिए Regeneron की क्षमता में देरी या प्रतिबंधित कर सकते हैं के उत्पाद उम्मीदवार। इन और अन्य भौतिक जोखिमों का अधिक संपूर्ण विवरण अमेरिकी प्रतिभूति और विनिमय आयोग के साथ रेजेनरॉन की फाइलिंग में पाया जा सकता है। कोई भी फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट प्रबंधन की वर्तमान मान्यताओं और निर्णय के आधार पर बनाया जाता है, और पाठक को आगाह किया जाता है कि वह रेजेनरॉन द्वारा दिए गए किसी भी फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट पर भरोसा न करें। Regeneron किसी भी वित्तीय प्रक्षेपण या मार्गदर्शन सहित किसी भी फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट को अपडेट करने के लिए कोई दायित्व नहीं लेता है, चाहे वह नई जानकारी, भविष्य की घटनाओं, या अन्यथा के परिणामस्वरूप हो

Regeneron कंपनी के बारे में महत्वपूर्ण जानकारी प्रकाशित करने के लिए अपनी मीडिया और निवेशक संबंध वेबसाइट और सोशल मीडिया आउटलेट का उपयोग करता है, जिसमें ऐसी जानकारी भी शामिल है जिसे निवेशकों के लिए महत्वपूर्ण माना जा सकता है। Regeneron के बारे में वित्तीय और अन्य जानकारी नियमित रूप से पोस्ट की जाती है और Regeneron की मीडिया और निवेशक संबंध वेबसाइट और इसके LinkedIn पेज पर उपलब्ध है

स्रोत: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम और शर्तें देखें