गुरुवार को, न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE) को विलियम ब्लेयर से आउटपरफॉर्म रेटिंग मिली, जिसका मूल्य लक्ष्य $61.00 निर्धारित किया गया था। कवरेज की शुरुआत, एक दुर्लभ आनुवंशिक न्यूरोलॉजिकल विकार, रिट सिंड्रोम के इलाज के लिए न्यूरोजीन के प्रमुख जीन थेरेपी उम्मीदवार, NGN-401 की क्षमता पर आधारित है।
विलियम ब्लेयर के विश्लेषण से पता चलता है कि NGN-401, जिसमें एक पूर्ण लंबाई वाली मानव MECP2 ट्रांसजीन और न्यूरोजीन की मालिकाना सटीक तकनीक शामिल है, विनियमित और सुसंगत जीन अभिव्यक्ति प्रदान कर सकती है। इस दृष्टिकोण का उद्देश्य जीन ओवरएक्प्रेशन के जोखिम और इससे जुड़ी विषाक्तता को कम करना है।
NGN-401 वर्तमान में एक चरण I/II परीक्षण के दौर से गुजर रहा है, जो विशेष रूप से इसकी प्रत्यक्ष प्रशासन पद्धति के लिए उल्लेखनीय है जो मस्तिष्क में जैव-वितरण को बढ़ा सकता है, जिससे संभावित रूप से नैदानिक परिणामों में सुधार हो सकता है।
फर्म यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) के फैसले पर प्रकाश डालती है, जिसमें न्यूरोजीन को सामान्य वयस्क खुराक अध्ययनों को दरकिनार करते हुए सीधे बाल चिकित्सा रोगियों को नामांकित करके अपने नैदानिक परीक्षण में तेजी लाने की अनुमति दी जाती है। इस कदम को NGN-401 के प्रीक्लिनिकल सुरक्षा डेटा की ताकत के प्रमाण के रूप में देखा जाता है।
बाल रोगियों का जल्दी इलाज करना फायदेमंद माना जाता है क्योंकि उन्हें अधिकतम चिकित्सीय लाभ मिलने की संभावना अधिक होती है, जिससे कंपनी के लिए एक मजबूत डेटासेट बन सकता है।
2024 की चौथी तिमाही में अपेक्षित NGN-401 के चरण I/II परीक्षण के शुरुआती आंकड़ों के बारे में प्रत्याशा को न्यूरोजीन के स्टॉक के लिए संभावित प्रमुख उत्प्रेरक के रूप में पहचाना जाता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।