Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) ने आज घोषणा की कि संयुक्त राज्य अमेरिका की स्वास्थ्य नियामक एजेंसी, खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने Ataxia-Telangiectasia (A-T) वाले व्यक्तियों के उपचार के लिए अपने EryDex सिस्टम के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम को मंजूरी दे दी है। एरिडेक्स सिस्टम में दवा डेक्सामाथासोन सोडियम फॉस्फेट (डीएसपी) शामिल है, जो क्विंस की अनूठी ऑटोलॉगस इंट्रासेल्युलर ड्रग एनकैप्सुलेशन (एआईडीई) तकनीक का उपयोग करके रोगी की अपनी लाल रक्त कोशिकाओं के भीतर संलग्न होती है। डीएसपी एक कॉर्टिकोस्टेरॉइड है जिसे सूजन को कम करने और इसके संभावित दुष्प्रभावों के लिए पहचाना जाता है जो इसकी खुराक को सीमित कर सकते हैं, जैसे कि अधिवृक्क ग्रंथि दमन। EryDex सिस्टम का उद्देश्य लंबे समय तक कॉर्टिकोस्टेरॉइड के उपयोग से जुड़े गंभीर दुष्प्रभावों को कम करने या समाप्त करने के दौरान कॉर्टिकोस्टेरॉइड के चिकित्सीय प्रभावों को वितरित
करना है।EryDex सिस्टम के लिए FDA का फास्ट ट्रैक पदनाम A-T, एक गंभीर और संभावित घातक स्थिति वाले व्यक्तियों में चिकित्सा उपचार की तत्काल और महत्वपूर्ण आवश्यकता को पूरा करने की क्षमता पर आधारित है। यह पदनाम क्विंस के लिए एक महत्वपूर्ण नियामक उपलब्धि है। वर्तमान में, किसी भी अंतरराष्ट्रीय बाजार में इस दुर्लभ बचपन की बीमारी के लिए आधिकारिक तौर पर किसी भी उपचार को मंजूरी नहीं दी गई है।
A-T एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जिसकी विशेषता प्रगतिशील न्यूरोलॉजिकल गिरावट और एक कमजोर प्रतिरक्षा प्रणाली है, जो ऑटोसोमल रिसेसिव तरीके से विरासत में मिली है, जिसमें संयुक्त राज्य अमेरिका, यूनाइटेड किंगडम और चार प्रमुख यूरोपीय संघ के देशों में अनुमानित 10,000 रोगियों की संख्या है। EryDex सिस्टम (NCT02770807) के पहले चरण 3 के अध्ययन के निष्कर्षों ने प्रभावशीलता और सुरक्षा में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं। Quince वर्तमान में A-T वाले व्यक्तियों पर EryDex सिस्टम के न्यूरोलॉजिकल प्रभाव का आकलन करने के लिए अपने विश्वव्यापी चरण 3 NEAT क्लिनिकल परीक्षण (NCT06193200) के लिए प्रतिभागियों की भर्ती कर रहा है। परीक्षण का उद्देश्य छह से नौ वर्ष की आयु के लगभग 86 रोगियों (विश्लेषण के लिए प्राथमिक समूह) और 10 वर्ष और उससे अधिक आयु के लगभग 20 रोगियों को शामिल करना है। यह महत्वपूर्ण चरण 3 नैदानिक परीक्षण FDA के साथ एक विशेष प्रोटोकॉल मूल्यांकन (SPA) समझौते के अनुसार किया जा रहा
है।क्विंस के मुख्य कार्यकारी अधिकारी और मुख्य चिकित्सा अधिकारी, डॉ डिर्क थाय ने कहा, “एरिडेक्स सिस्टम के लिए फास्ट ट्रैक स्टेटस प्राप्त करना ए-टी वाले व्यक्तियों के लिए लाभकारी उपचार खोजने की हमारी प्रतिबद्धता में एक और महत्वपूर्ण कदम है। हमने अपना महत्वपूर्ण चरण 3 NEAT नैदानिक परीक्षण शुरू कर दिया है, जो संयुक्त राज्य अमेरिका, यूनाइटेड किंगडम और यूरोपीय संघ में हो रहा है।
”यह लेख आर्टिफिशियल इंटेलिजेंस की सहायता से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए, कृपया हमारे नियम और शर्तें देखें.