लेक्सो थेरेप्यूटिक्स, इंक (नैस्डैक: LXEO) के लिए FDA त्वरित अनुमोदन प्राप्त किया, जो विरासत में मिली हृदय स्थितियों और APOE4 जीन से जुड़ी अल्जाइमर रोग के लिए आनुवंशिक चिकित्सा के नैदानिक विकास में विशेषज्ञता वाली कंपनी है, ने आज घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने LX2006 को फास्ट ट्रैक का दर्जा दिया है। AAVRH.10HFXN तकनीक पर आधारित इस जीन थेरेपी उम्मीदवार का उद्देश्य फ्रेडरेइच के गतिभंग से जुड़े हृदय रोग का इलाज करना है। LX2006 को फ्रैटैक्सिन प्रोटीन के उत्पादन को बढ़ाने और हृदय की मांसपेशियों की कोशिकाओं में माइटोकॉन्ड्रिया के कार्य को बेहतर बनाने के लिए फ्रैटैक्सिन जीन का एक स्वस्थ संस्करण पेश करने के लिए डिज़ाइन
किया गया है।फास्ट ट्रैक एक कार्यक्रम है जिसे विकास में तेजी लाने और गंभीर स्वास्थ्य स्थितियों का प्रबंधन करने और चिकित्सा उपचार में अंतर को भरने के लिए डिज़ाइन की गई नई दवाओं की समीक्षा प्रक्रिया को तेज करने के लिए स्थापित किया गया है। यह दर्जा देने का FDA का निर्णय उपलब्ध प्रीक्लिनिकल साक्ष्य पर आधारित है। चल रहा SUNRISE-FA अध्ययन, 52 सप्ताह के लिए कई साइटों पर किया गया एक चरण 1/2 परीक्षण, एक ओपन-लेबल और खुराक-वृद्धि अध्ययन है, जिसका उद्देश्य फ्रेडरिक के गतिभंग के कारण होने वाले हृदय रोग वाले व्यक्तियों में LX2006 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावशीलता का आकलन करना
है।“हृदय रोग फ्रेडरिक के गतिभंग वाले व्यक्तियों में मृत्यु का प्राथमिक कारण है, और वर्तमान में उपचार के लिए अधिकृत कोई उपचार नहीं है। LX2006 के लिए FDA की फास्ट ट्रैक स्थिति इस अक्षम बीमारी के हृदय संबंधी परिणामों को कम करने के लिए प्रभावी चिकित्सीय विकल्पों की तत्काल आवश्यकता पर प्रकाश डालती है,” लेक्सो थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी आर नोलन टाउनसेंड ने कहा। “हम आशावादी हैं कि फास्ट ट्रैक पदनाम, LX2006 के लिए पहले से प्रदत्त दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग और अनाथ दवा की स्थिति के साथ, अधिक कुशल विनियामक चर्चाओं को बढ़ावा देगा और संभावित रूप से इस चिकित्सा को सक्षम करेगा जो रोगियों के जीवन को बढ़ा सकता है ताकि उन्हें और तेज़ी से पहुंचाया जा सके
।”LX2006 को एक एकल अंतःशिरा आसव के माध्यम से कम से कम दो खुराक-वृद्धि समूहों में प्रतिभागियों को दिया जाता है, जिसमें तीसरे समूह को जोड़ने की संभावना होती है। प्रारंभिक परीक्षण वर्ष के बाद, प्रतिभागियों की दीर्घकालिक सुरक्षा और चिकित्सा की स्थायी प्रभावशीलता पर अतिरिक्त चार वर्षों तक नजर रखी जाएगी, जिससे LX2006 उपचार प्राप्त करने के बाद कुल पांच साल का डेटा प्रदान
किया जाएगा।इस लेख को आर्टिफिशियल इंटेलिजेंस की सहायता से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई है। अधिक जानकारी के लिए, कृपया हमारे नियम और शर्तें देखें.