कैम्ब्रिज, मास। - इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: NTLA), जो CRISPR-आधारित जीन संपादन उपचारों में अग्रणी है, ने NTLA-2002 के लिए एक महत्वपूर्ण चरण 3 परीक्षण शुरू किया है, जो वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) के लिए एक संभावित एकल-खुराक उपचार है, कंपनी ने आज घोषणा की। यह जांच चिकित्सा इस दुर्लभ और संभावित जानलेवा स्थिति के लिए जिम्मेदार जीन को लक्षित करने और निष्क्रिय करने के लिए इन विवो CRISPR जीन एडिटिंग का उपयोग करती है।
HAELO नाम का परीक्षण, एक वैश्विक, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन है जो टाइप I या टाइप II HAE वाले 60 वयस्क रोगियों में NTLA-2002 की प्रभावकारिता और सुरक्षा का आकलन करेगा। प्रतिभागियों को 2:1 रैंडमाइजेशन के साथ थेरेपी या प्लेसबो का एक 50 मिलीग्राम इन्फ्यूजन मिलेगा। प्लेसबो समूह के लोगों के पास 28 सप्ताह के बाद NTLA-2002 पर स्विच करने का विकल्प होगा। सफलता का प्राथमिक उपाय सप्ताह 5 से सप्ताह 28 तक HAE हमलों की संख्या में परिवर्तन होगा।
यह चरण 3 अध्ययन पहले चरण 1/2 परीक्षणों के आशाजनक परिणामों का अनुसरण करता है, जिसमें हमले की दर में महत्वपूर्ण कमी और कैलिकेरिन के स्तर में निरंतर कमी देखी गई, जो HAE में शामिल एक प्रमुख प्रोटीन है। चरण 2 भाग से विस्तृत निष्कर्ष इस महीने के अंत में अमेरिकन कॉलेज ऑफ एलर्जी, अस्थमा और इम्यूनोलॉजी की वार्षिक वैज्ञानिक बैठक में प्रस्तुत किए जाने की उम्मीद है।
NTLA-2002, नोबेल-पुरस्कार विजेता CRISPR/Cas9 तकनीक पर आधारित है, जिसका उद्देश्य प्रीकैलिकेरिन को एन्कोड करने वाले KLKB1 जीन को अक्षम करके HAE के लिए पहला एकमुश्त उपचार होना है। थेरेपी को कई विनियामक पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिनमें FDA द्वारा ऑर्फ़न ड्रग और RMAT पदनाम शामिल हैं, जो इसके विकास और समीक्षा में तेजी ला सकते हैं।
HAE की विशेषता गंभीर, अप्रत्याशित सूजन संबंधी हमले हैं, जो दुर्बल करने वाले और जानलेवा हो सकते हैं। वर्तमान उपचारों के लिए आम तौर पर बार-बार प्रशासन की आवश्यकता होती है और यह हमलों को पूरी तरह से रोक नहीं सकते हैं। NTLA-2002 की एकल खुराक के बाद पूर्ण प्रतिक्रिया देने की क्षमता रोगी की देखभाल को बदल सकती है।
इंटेलिया परिवर्तनकारी जीन संपादन उपचार बनाने के लिए अपने CRISPR प्लेटफॉर्म का लाभ उठाने के लिए प्रतिबद्ध है। HAELO ट्रायल की शुरुआत HAE के साथ रहने वाले लोगों की ज़रूरतों को पूरा करने के लिए कंपनी के प्रयासों में एक महत्वपूर्ण कदम है।
यह रिपोर्ट Intellia Therapeutics, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
हाल की अन्य खबरों में, इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स ने अपने नैदानिक कार्यक्रमों में महत्वपूर्ण प्रगति की सूचना दी है। जैव प्रौद्योगिकी कंपनी ने अपने वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) उपचार, NTLA-2002 के लिए दूसरे चरण के अध्ययन को सफलतापूर्वक पूरा किया और NTLA-3001 के लिए पहला मानव अध्ययन शुरू करने के लिए विनियामक अनुमोदन प्राप्त किया, जिसका उद्देश्य अल्फा -1 एंटीट्रिप्सिन डेफिसिएंसी (AATD) से जुड़े फेफड़ों की बीमारी का इलाज करना है। मूल्य लक्ष्य को समायोजित करने के बावजूद, RBC कैपिटल मार्केट्स ने Intellia के स्टॉक पर एक आउटपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखी।
ये घटनाक्रम इंटेलिया द्वारा एक मजबूत वित्तीय स्थिति की घोषणा का अनुसरण करते हैं, जिसमें 939.9 मिलियन डॉलर के नकद भंडार की सूचना दी गई है, जिसके 2026 के अंत में परिचालन को निधि देने की उम्मीद है। इसके अलावा, कंपनी 2024 की दूसरी छमाही में HAE के लिए एक महत्वपूर्ण चरण III परीक्षण शुरू करने के लिए तैयार है और 35 वैश्विक साइटों पर ट्रांसथायरेटिन अमाइलॉइड कार्डियोमायोपैथी (TTR-CM) के लिए एक महत्वपूर्ण परीक्षण शुरू किया है।
इसके अलावा, RBC Capital के विश्लेषक ने इन विवो जीन एडिटिंग क्षेत्र में Intellia की मजबूत स्थिति और CRISPR थेरेप्यूटिक्स की तुलना में अनुचित मूल्यांकन छूट पर प्रकाश डाला। ये हालिया घटनाक्रम अपने जीन संपादन उपचारों को आगे बढ़ाने के लिए इंटेलिया की प्रतिबद्धता और इसके महत्वाकांक्षी नैदानिक कार्यक्रमों का समर्थन करने के लिए इसकी मजबूत वित्तीय स्थिति को दर्शाते हैं।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) NTLA-2002 के लिए अपने निर्णायक चरण 3 के परीक्षण की शुरुआत कर रहा है, निवेशकों को कुछ प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स और InvestingPro की अंतर्दृष्टि पर विचार करना चाहिए। कंपनी का बाजार पूंजीकरण 1.83 बिलियन डॉलर है, जो इसकी अभिनव CRISPR आधारित जीन एडिटिंग पाइपलाइन के बाजार के मूल्यांकन को दर्शाता है।
InvestingPro डेटा से पता चलता है कि Q2 2024 तक पिछले बारह महीनों के लिए Intellia का राजस्व $45.97 मिलियन था, जिसमें इसी अवधि में -13.33% की राजस्व वृद्धि में गिरावट आई थी। राजस्व वृद्धि में यह गिरावट एक InvestingPro टिप के अनुरूप है, जो दर्शाता है कि कंपनी “नकदी के माध्यम से तेज़ी से जल रही है”, जो कि नए उपचारों के विकास के चरण में बायोटेक फर्मों के लिए असामान्य नहीं है।
एक अन्य प्रासंगिक InvestingPro टिप में कहा गया है कि Intellia “अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखती है”, जो नए लॉन्च किए गए HAELO अध्ययन सहित अपने चल रहे नैदानिक परीक्षणों का समर्थन करने के लिए एक ठोस वित्तीय आधार का सुझाव देती है। यह वित्तीय सहायता महत्वपूर्ण हो सकती है क्योंकि कंपनी NTLA-2002 के महंगे लेट-स्टेज विकास के माध्यम से आगे बढ़ रही है।
शेयर का हालिया प्रदर्शन चुनौतीपूर्ण रहा है, जिसमें InvestingPro डेटा में एक सप्ताह की कीमत का कुल रिटर्न -12.46% और साल-दर-साल -41.0% का रिटर्न दिखाया गया है। एक InvestingPro टिप इस बात पर प्रकाश डालती है कि स्टॉक “अपने 52-सप्ताह के निचले स्तर के करीब कारोबार कर रहा है”, जो उन निवेशकों के लिए एक अवसर पेश कर सकता है जो Intellia की CRISPR तकनीक की दीर्घकालिक क्षमता और HAE के इलाज में इसके अनुप्रयोग में विश्वास करते हैं।
यह ध्यान देने योग्य है कि InvestingPro Intellia Therapeutics के लिए 12 अतिरिक्त सुझाव प्रदान करता है, जो कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की स्थिति में गहराई से गोता लगाने के इच्छुक निवेशकों के लिए अधिक व्यापक विश्लेषण प्रदान करता है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।