Ionis Pharmaceuticals ने HAE Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: {{13982|IONS}}), Inc. (NASDAQ: IONS) के रोगनिरोधी उपचार के लिए डोनिडालोर्सन के लिए नई दवा आवेदन की FDA स्वीकृति की घोषणा की (NASDAQ: {13982|IONS}}), Inc. (NASDAQ: IONS) ने आज घोषणा की कि अमेरिकी

12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के वयस्क और बाल रोगियों में वंशानुगत एंजियोएडेमा (HAE) के हमलों को रोकने के लिए प्रोफिलैक्सिस के लिए एक खोजी आरएनए-लक्षित दवा, डोनिडालोर्सन के लिए नई दवा आवेदन (एनडीए) की समीक्षा के लिए स्वीकार कर लिया है। FDA ने प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (PDUFA) के तहत 21 अगस्त, 2025 की कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। FDA आवेदन निर्णायक चरण 3 OASIS-HAE और OASISplus (ओपन लेबल एक्सटेंशन (OLE) और स्विच) अध्ययनों के साथ-साथ चल रहे चरण 2 OLE अध्ययन में मासिक और द्वि-मासिक खुराक के साथ सकारात्मक परिणामों पर आधारित था

HAE एक दुर्लभ और संभावित जानलेवा आनुवंशिक स्थिति है जिसमें हाथ, पैर, जननांग, पेट, चेहरे और/या गले सहित शरीर के विभिन्न हिस्सों में गंभीर सूजन (एंजियोएडेमा) के बार-बार हमले होते हैं। डोनिडालोर्सन को प्रीकैलिकेरिन (PKK) के उत्पादन को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो HAE हमलों

“वर्तमान में उपलब्ध उपचारों के बावजूद, HAE के साथ रहने वाले कई लोग दर्दनाक और संभावित रूप से जानलेवा सफलता के हमलों का अनुभव करना जारी रखते हैं। चरण 3 OASIS-HAE और OASISplus अध्ययनों से नैदानिक प्रमाणों की समग्रता के साथ-साथ हमारे चरण 2 OLE अध्ययन से नए तीन साल के परिणामों के आधार पर, हम मानते हैं कि डोनिडालोर्सन में HAE के साथ रहने वाले लोगों के लिए रोगनिरोधी उपचार प्रतिमान को आगे बढ़ाने की क्षमता है,” ब्रेट मोनिया, पीएचडी, इओनिस के मुख्य कार्यकारी अधिकारी ने कहा। “हमारे डोनिडालोर्सन एनडीए की एफडीए की स्वीकृति के साथ, हम अनुमोदन मानते हुए अगले साल अपने दूसरे स्वतंत्र लॉन्च के लिए तैयार हैं, जो हमें गंभीर बीमारियों के रोगियों के लिए दवाओं की एक स्थिर ताल लाने के अपने लक्ष्य को जारी रखने की अनुमति देगा

FDA ने पहले 2023 में डोनिडालोर्सन ऑर्फ़न ड्रग पदनाम दिया था। ओत्सुका, जिसके पास यूरोप और एशिया प्रशांत क्षेत्र में डोनिडालोर्सन के व्यवसायीकरण के विशेष अधिकार हैं, इस साल यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) को मार्केटिंग ऑथराइजेशन एप्लीकेशन (MAA) जमा करने की तैयारी कर रही है

आयोनिस ने हाल ही में 2024 अमेरिकन कॉलेज ऑफ़ एलर्जी, अस्थमा और इम्यूनोलॉजी (ACAAI) की वार्षिक वैज्ञानिक बैठक में चरण 3 और चरण 2 OLE अध्ययनों से नए परिणाम प्रस्तुत किए, जो दर्शाता है कि डोनिडालोर्सन ने HAE हमलों में महत्वपूर्ण और निरंतर कटौती की, कुल मिलाकर चल रहे चरण 2 OLE अध्ययन में बेसलाइन से HAE हमले की दर में 96% की निरंतर औसत कमी तीन साल तक बनी

सभी तीन अध्ययनों में, डोनिडालोर्सन को अच्छी तरह से सहन किया गया था, जिसमें डोनिडालोर्सन से संबंधित कोई गंभीर उपचार-आकस्मिक प्रतिकूल घटना (टीईएई) नहीं थी। अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं (एई) गंभीरता में हल्की या मध्यम थीं, और इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाएं सबसे आम एई थीं

डोनिडालोर्सन ACAAI ई-पोस्टर प्रस्तुतियों को Ionis की वेबसाइट पर पाया जा सकता है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।