एपेलिस फार्मास्युटिकल्स (एपीएलएस) ने चरण 3 वैलेंट अध्ययन से अनुकूल प्रारंभिक निष्कर्षों की घोषणा करने के बाद गुरुवार को प्रीमार्केट ट्रेडिंग में अपने स्टॉक मूल्य में 16.3% की वृद्धि देखी
।स्वीडिश बायोटेक्नोलॉजी फर्म सोबी के साथ साझेदारी में, अध्ययन ने C3 ग्लोमेरुलोपैथी (C3G) और प्राथमिक इम्यून कॉम्प्लेक्स मेम्ब्रेनोप्रोलिफेरेटिव ग्लोमेरुलोनेफ्राइटिस (IC-MPGN) के उपचार में दवा pegcetacoplan की प्रभावशीलता का आकलन किया, जो वर्तमान में अनुमोदित उपचार के बिना असामान्य और गंभीर किडनी विकार दोनों हैं।
VALIANT अध्ययन ने अपना मुख्य लक्ष्य हासिल किया, जिसमें प्लेसबो प्राप्त करने वालों की तुलना में पेगसेटाकोप्लान प्राप्त करने वाले रोगियों में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण 68% सुधार दिखाया गया।
दवा ने महत्वपूर्ण द्वितीयक लक्ष्यों पर महत्वपूर्ण सकारात्मक प्रभाव भी दिखाया, जिसमें प्रोटीनूरिया में कम से कम 50% की कमी और स्थिर किडनी फ़ंक्शन का रखरखाव शामिल है, जैसा कि अनुमानित ग्लोमेरुलर फिल्ट्रेशन रेट (ईजीएफआर) से संकेत मिलता है।
कंपनियों ने बताया कि अध्ययन के निष्कर्ष विभिन्न रोगी समूहों के बीच सुसंगत थे, जिनमें किशोरों और वयस्कों के साथ-साथ उनके मूल गुर्दे वाले व्यक्ति या प्रत्यारोपित गुर्दे वाले व्यक्ति शामिल थे।
“इन निष्कर्षों ने हमारी उच्च उम्मीदों को पार कर लिया। पेग्सेटाकोप्लान सी3जी और आईसी-एमपीजीएन के लिए प्रोटीनूरिया में इतनी बड़ी कमी प्रदर्शित करने वाली जांच के तहत पहली दवा है, जो रोग गतिविधि के विभिन्न संकेतकों के डेटा द्वारा समर्थित है,” एपेलिस के मुख्य विकास अधिकारी जेफरी ईसेले ने कहा। “PNH के लिए pegcetacoplan की मौजूदा मंजूरी के साथ, हम इन निष्कर्षों को FDA को प्रस्तुत करने और इन गंभीर किडनी विकारों से पीड़ित रोगियों को यह दवा उपलब्ध कराने के लिए तेजी से काम करने के लिए उत्सुक हैं
।”pegcetacoplan की सुरक्षा प्रोफ़ाइल अनुकूल थी, जिसके दुष्प्रभाव दवा प्राप्त करने वाले समूह और प्लेसबो प्राप्त करने वाले समूह के बीच समान थे।
इन उत्साहजनक निष्कर्षों के प्रकाश में, सोबी और एपेलिस 2025 की शुरुआत में संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में विनियामक अनुमोदन के लिए डेटा प्रस्तुत करने का इरादा रखते हैं। कंपनियां इस संभावित क्रांतिकारी उपचार को जल्द से जल्द बाजार में लाने के लिए प्रतिबद्ध हैं, जिससे इन गंभीर परिस्थितियों से पीड़ित रोगियों के लिए नई उम्मीद जगी
है।यह लेख AI की सहायता से बनाया और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अतिरिक्त जानकारी के लिए, कृपया हमारे नियम और शर्तें देखें.