मियामी - एवेन्यू थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: ATXI), न्यूरोलॉजिक रोग उपचारों में विशेषज्ञता वाली कंपनी, ने AJ201 के अपने चरण 1b/2a नैदानिक परीक्षण के लिए रोगी नामांकन पूरा करने की घोषणा की है, जो स्पाइनल और बल्बर मस्कुलर एट्रोफी (SBMA) को लक्षित करने वाला एक दवा उम्मीदवार है, जिसे कैनेडी रोग भी कहा जाता है। अध्ययन के टॉपलाइन डेटा 2024 की दूसरी तिमाही में अपेक्षित हैं।
परीक्षण में AJ201 की सुरक्षा और सहनशीलता का आकलन करने के लिए 25 रोगियों को नामांकित किया गया है, जिसमें प्रतिभागियों को बेतरतीब ढंग से 600 मिलीग्राम/दिन या प्लेसबो की खुराक पर दवा दी जाती है। अध्ययन का प्राथमिक समापन बिंदु सुरक्षा है, जिसमें द्वितीयक समापन बिंदु बायोमार्कर पर ध्यान केंद्रित करते हैं जो दवा की प्रभावशीलता का संकेत दे सकते हैं।
एसबीएमए एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो मांसपेशियों को बर्बाद करने और कमजोरी का कारण बनता है, विशेष रूप से अंगों और बल्बर क्षेत्र में, जिसमें चबाने, बोलने और निगलने जैसे कार्यों के लिए जिम्मेदार मांसपेशियां शामिल हैं। वर्तमान में, SBMA के लिए कोई FDA या यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी द्वारा अनुमोदित उपचार नहीं हैं, जो उपचारों की महत्वपूर्ण अपूर्ण आवश्यकता को उजागर करते हैं।
AJ201 को एक नई, प्रथम श्रेणी की संपत्ति के रूप में वर्णित किया गया है, जिसे SBMA सहित कई पॉलीग्लुटामाइन (PolyQ) रोगों के लिए FDA द्वारा अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है। दवा को असामान्य एण्ड्रोजन रिसेप्टर प्रोटीन को ख़राब करने और ऑक्सीडेटिव तनाव से बचाने के लिए सेलुलर मार्गों को प्रोत्साहित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
एवेन्यू थेरेप्यूटिक्स, जिसका मुख्यालय मियामी, FL में है, अन्य परिसंपत्तियों पर भी काम कर रहा है, जिसमें केंद्रीय तंत्रिका तंत्र रोगों के लिए BAER-101 और पोस्टऑपरेटिव दर्द प्रबंधन के लिए IV ट्रामाडोल शामिल हैं। कंपनी की स्थापना फोर्ट्रेस बायोटेक, इंक (NASDAQ: FBIO) द्वारा की गई थी।
यह खबर एवेन्यू थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
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