कैम्ब्रिज, एमए - एगियोस फार्मास्युटिकल्स ने गैर-ट्रांसफ्यूजन-निर्भर थैलेसीमिया रोगियों के इलाज में पाइरुकिंड (मितापिवैट) की प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने वाले अपने ENERGIZE परीक्षण से सकारात्मक परिणामों की सूचना दी है। दवा कंपनी ने आज घोषणा की कि उसकी मौखिक दवा ने हीमोग्लोबिन प्रतिक्रिया दर में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण वृद्धि का प्रदर्शन किया, जिसमें 42.3% रोगियों ने प्लेसबो समूह के लिए सिर्फ 1.6% के विपरीत प्रतिक्रिया दिखाई।
सफल परीक्षण परिणामों ने एगियोस के स्टॉक में प्रीमार्केट उछाल को बढ़ावा दिया क्योंकि निवेशकों ने पाइरुकिंड की क्षमता पर प्रतिक्रिया व्यक्त की, जो पहले से ही संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में एक अन्य रक्त विकार के लिए स्वीकृत है। ENERGIZE अध्ययन में रोगी-रिपोर्ट की गई थकान में सुधार पर भी प्रकाश डाला गया, जैसा कि FACIT-थकान स्कोर और औसत हीमोग्लोबिन स्तरों द्वारा मापा जाता है, जो बीमारी से प्रभावित लोगों के लिए जीवन की गुणवत्ता में वृद्धि को दर्शाता है।
हालांकि, अनुकूल प्रभावकारिता डेटा के बीच, सुरक्षा चिंताओं पर ध्यान दिया गया। चार प्रतिभागियों ने प्रतिकूल घटनाओं के कारण इलाज बंद कर दिया, जिससे दवा के उपयोग के लिए सतर्क दृष्टिकोण की आवश्यकता का संकेत मिलता है। इसके बावजूद, Agios Pyrukynd के भविष्य के बारे में आशावादी है और इस साल के अंत तक विपणन अनुमोदन प्राप्त करने की योजना बना रहा है।
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