मोंटपेलियर, फ्रांस - श्रवण हानि के उपचार में विशेषज्ञता वाली बायोटेक कंपनी सेंसोरियन को अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार SENS-501 के लिए फ्रांस में चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लिए विनियामक अनुमोदन प्राप्त हुआ है। ऑडियोजीन नामक परीक्षण को 6 से 31 महीने की आयु के बच्चों में SENS-501 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो OTOF जीन म्यूटेशन के कारण गंभीर से गहन श्रवण हानि से पीड़ित हैं।
अनुमोदन व्यापक प्रीक्लिनिकल अध्ययन और जीन थेरेपी दवा उत्पाद के सफल निर्माण के बाद होता है। परीक्षण का उद्देश्य बचपन में इष्टतम श्रवण प्रणाली प्लास्टिसिटी का लाभ उठाना है ताकि प्रभावित बच्चों को सामान्य भाषण और भाषा कौशल विकसित करने में मदद मिल सके। खुराक वृद्धि समूह के लिए प्राथमिक समापन बिंदु सुरक्षा है, जबकि खुराक विस्तार समूह के लिए प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु श्रवण ब्रेनस्टेम प्रतिक्रिया है।
सेंसोरियन के सीईओ नवल ओज़रेन ने व्यक्त किया कि अनुमोदन एक महत्वपूर्ण मील के पत्थर का प्रतिनिधित्व करता है, जो सेंसोरियन को सुनवाई हानि के लिए जीन थेरेपी में अग्रणी के रूप में स्थान देता है। ओटीओएफ जीन म्यूटेशन के कारण होने वाले जन्मजात बहरेपन के लिए कोई अनुमोदित उपचारात्मक उपचार नहीं होने के कारण, यह विकास एक महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करता है।
अध्ययन के समन्वयक अन्वेषक प्रोफेसर नताली लॉन्डन ने सिंगल-इंजेक्शन जीन थैरेपी के प्रशासन के लिए उन्नत अस्पताल के बुनियादी ढांचे और कुशल स्वास्थ्य देखभाल टीमों की आवश्यकता को ध्यान में रखते हुए SENS-501 के संभावित प्रभाव पर प्रकाश डाला।
SENS-501 को पहले FDA और EMA दोनों द्वारा अनाथ दवा पदनाम दिया गया है और Q4 2022 में FDA से दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम प्राप्त किया है। जीन थेरेपी इंस्टीट्यूट पाश्चर के साथ सेंसोरियन के सहयोग का परिणाम है, जो 2019 में शुरू हुआ था, और यह फ्रेंच नेशनल रिसर्च एजेंसी द्वारा समर्थित RHU AUDINNOVE प्रोजेक्ट का हिस्सा है।
सेंसोरियन ने 2024 की दूसरी छमाही में परीक्षण में पहले रोगी को शामिल करने की घोषणा करने की योजना बनाई है। यह लेख सेंसोरियन के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।