पालो ऑल्टो - ब्रिजबायो फार्मा इंक (NASDAQ: BBIO), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी जो आनुवांशिक रोगों और कैंसर में विशेषज्ञता रखती है, ने आज घोषणा की कि उसके लाइसेंसिंग पार्टनर, एलेक्सियन, जो एस्ट्राजेनेका दुर्लभ रोग का एक हिस्सा है, ने प्रायोगिक दवा एकोरामिडिस के लिए जापान में चरण 3 परीक्षण से सकारात्मक परिणाम बताए हैं। परीक्षण ट्रांसथायरेटिन-मध्यस्थ अमाइलॉइड कार्डियोमायोपैथी (एटीटीआर-सीएम) के रोगियों पर केंद्रित था, जो हृदय में असामान्य प्रोटीन जमा होने की विशेषता वाली स्थिति है।
अध्ययन, जो ओपन-लेबल और सिंगल-आर्म था, ने प्रदर्शित किया कि 30 महीने की उपचार अवधि में एकोरामिडिस को अच्छी तरह से सहन किया गया था, जिसमें कोई मृत्यु नहीं हुई थी। ये निष्कर्ष ग्लोबल एट्रिब्यूट-सीएम चरण 3 परीक्षण के निष्कर्षों के अनुरूप हैं, जहां एकोरामिडिस ने जीवित रहने की दर और हृदय संबंधी अस्पताल में भर्ती होने पर महत्वपूर्ण प्रभाव दिखाया।
जापान परीक्षण में मरीजों का मूल्यांकन विभिन्न उपायों पर किया गया, जिसमें छह मिनट का वॉक टेस्ट और कैनसस सिटी कार्डियोमायोपैथी प्रश्नावली समग्र सारांश स्कोर शामिल है, जो जीवन की गुणवत्ता का आकलन करता है। इस अध्ययन के डेटा को आगामी चिकित्सा बैठक में प्रस्तुत किया जाएगा और इसका उद्देश्य जापान के स्वास्थ्य प्राधिकरण को विनियामक सबमिशन का समर्थन करना है।
एकोरामिडिस एक खोजी, मौखिक छोटा अणु है जिसे रक्त में परिवहन प्रोटीन ट्रान्सथायरेटिन (टीटीआर) को स्थिर करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। टीटीआर को स्थिर करके, एकोरामिडिस का उद्देश्य अमाइलॉइड फाइब्रिल के गठन को रोकना है, जो एटीटीआर-सीएम की प्रगति के लिए जिम्मेदार हैं।
यह खबर एक प्रेस रिलीज स्टेटमेंट पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ: BBIO) एकोरामिडिस के विकास में प्रगति कर रहा है, निवेशकों के लिए कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन पर नज़र रखना महत्वपूर्ण है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, BridgeBio का बाजार पूंजीकरण $5.79 बिलियन है, जो बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में महत्वपूर्ण उपस्थिति को दर्शाता है। आशाजनक नैदानिक परीक्षण परिणामों के बावजूद, विश्लेषकों ने इस साल बिक्री में गिरावट की उम्मीद के साथ चिंताओं को उजागर किया है और उसी समय सीमा के भीतर कोई लाभप्रदता अपेक्षित नहीं है। यह Q1 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए कंपनी के -9.65 के नकारात्मक P/E अनुपात में परिलक्षित होता है, जो इसके सामने आने वाली चुनौतियों को रेखांकित करता है।
उज्जवल पक्ष पर, InvestingPro Tips से पता चलता है कि BridgeBio के पास पिछले बारह महीनों के लिए 73.54% का मजबूत सकल लाभ मार्जिन है, यह सुझाव देता है कि यह बिक्री के सापेक्ष बेचे जाने वाले सामानों की लागत को प्रभावी ढंग से नियंत्रित करता है। इसके अतिरिक्त, कंपनी की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो इसके संचालन और अनुसंधान पहलों में वित्तीय लचीलापन प्रदान कर सकती है। 199.55% के उल्लेखनीय एक साल के कुल रिटर्न के साथ, निवेशकों ने महत्वपूर्ण लाभ देखा है, हालांकि शेयर ने पिछले महीने -17.65% के कुल रिटर्न के साथ खराब प्रदर्शन किया है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।