वर्टेक्स सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचार परीक्षणों में प्रगति की रिपोर्ट करता है

बोस्टन - वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड (NASDAQ: VRTX) ने आज अपने नवीनतम नैदानिक परीक्षण परिणामों की घोषणा की, जिसमें सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) के इलाज में इसके vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor आहार, जिसे वैंज़ा ट्रिपल के रूप में जाना जाता है, की सफलता पर प्रकाश डाला गया है। चरण 3 परीक्षण, जिसमें 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के प्रतिभागियों को शामिल किया गया था, ने सभी प्राथमिक और प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदुओं को पूरा किया, जो फेफड़ों के कार्य में सुधार करने में वर्तमान उपचार TRIKAFTA® के प्रति गैर-हीनता और पसीने के क्लोराइड के स्तर को कम करने में श्रेष्ठता को प्रदर्शित करता है, जो CFTR प्रोटीन फ़ंक्शन का एक मार्कर है।

कंपनी ने खुलासा किया कि वनज़ा ट्रिपल को आम तौर पर सभी तीन अध्ययनों में खूब सराहा गया था, जिसमें त्रिकाफ्ता की तुलना में सुरक्षा प्रोफाइल की तुलना की जा सकती थी। 6 से 11 वर्ष की आयु के बच्चों से जुड़े एक अलग अध्ययन में निष्कर्ष विशेष रूप से आशाजनक थे, जो रोग की प्रगति को रोकने के लिए शुरुआती उपचार की संभावना को दर्शाता है।

वर्टेक्स ने 2024 के मध्य तक 6 वर्ष और उससे अधिक आयु के CF रोगियों के लिए वैंज़ा ट्रिपल के लिए विश्व स्तर पर विनियामक अनुमोदन फाइलिंग जमा करने की योजना बनाई है और इस प्रक्रिया को तेज करने के लिए अमेरिका में प्राथमिकता समीक्षा वाउचर का उपयोग करने का इरादा रखता है।

चरण 3 कार्यक्रम में दो 52-सप्ताह के परीक्षण, SKYLINE 102 और SKYLINE 103 शामिल थे, जिसमें कम से कम एक F508del म्यूटेशन या ट्रिपल कॉम्बिनेशन CFTR मॉड्यूलेटर के लिए रिस्पॉन्सिव म्यूटेशन वाले रोगियों में वन्ज़ा ट्रिपल की तुलना TRIKAFTA से की गई थी। परीक्षणों ने फेफड़ों के कार्य में सुधार में गैर-हीनता और पसीने के क्लोराइड के स्तर को कम करने में श्रेष्ठता का प्रदर्शन किया। इसके अतिरिक्त, एक एकल अध्ययन, RIDGELINE 105, ने छोटे बच्चों में वैन्ज़ा ट्रिपल की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया, जिसमें 95% सीएफ के लिए नैदानिक सीमा से नीचे पसीने के क्लोराइड स्तर को प्राप्त किया गया।

वर्टेक्स की घोषणा एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है और उम्मीद है कि आगामी चिकित्सा बैठकों में पूरा डेटा सेट पेश किया जाएगा। वनज़ा ट्रिपल, जिसमें करेक्टर और एक पोटेंशिएटर शामिल हैं, का उद्देश्य सेल की सतह पर CFTR प्रोटीन चैनल की मात्रा और कार्य को बढ़ाना है, जो CF के अंतर्निहित कारण को संबोधित करता है।

सिस्टिक फाइब्रोसिस एक आनुवांशिक बीमारी है जो दुनिया भर में 92,000 से अधिक लोगों को प्रभावित करती है, जिसमें दोषपूर्ण CFTR प्रोटीन के कारण मल्टी-ऑर्गन डिसफंक्शन होता है। रोगियों के लिए मृत्यु की औसत आयु 30 वर्ष है, लेकिन उपचार की प्रगति से जीवित रहने के अनुमानों में सुधार हो रहा है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: VRTX) अपने अभूतपूर्व सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचारों के साथ आगे बढ़ता है, कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन एक आकर्षक तस्वीर पेश करता है। 110.52 बिलियन डॉलर के मजबूत बाजार पूंजीकरण और 31.82 के मूल्य-से-कमाई (पी/ई) अनुपात के साथ, वर्टेक्स जैव प्रौद्योगिकी उद्योग में एक प्रमुख खिलाड़ी के रूप में सामने आता है। कंपनी का P/E अनुपात, जिसे Q3 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित किया गया है, 28.18 पर है, जो एक महत्वपूर्ण मूल्यांकन प्रीमियम को दर्शाता है जिसे निवेशक इसकी वृद्धि संभावनाओं के लिए भुगतान करने को तैयार हैं।

निवेशकों को ध्यान देना चाहिए कि वर्टेक्स की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों को पार कर जाती है, और इसकी बैलेंस शीट पर ऋण की तुलना में अधिक नकदी है, जो एक मजबूत वित्तीय स्थिति को रेखांकित करती है। यह महत्वपूर्ण है क्योंकि कंपनी दवा विकास और विनियामक अनुमोदन की महंगी प्रक्रिया को नेविगेट करती है। इसके अतिरिक्त, वर्टेक्स का कारोबार अपने 52-सप्ताह के उच्च स्तर के करीब, इस शिखर के 94.71% की कीमत के साथ, अपनी क्षमता में बाजार के विश्वास का संकेत देता है, खासकर जब विश्लेषकों ने इस वर्ष लाभप्रदता की भविष्यवाणी की है, जो पिछले बारह महीनों में इसके लाभदायक प्रदर्शन से जारी है।

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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।