🟢 बाजार ऊपर हैं। हमारे 120K+ समुदाय का प्रत्येक सदस्य जानता है कि इसके बारे में क्या करना है। आप भी जान सकते हैं।40% की छूट क्लेम करें

गोवोरेस्टैट ने SORD डेफिसिएंसी ट्रायल में वादा दिखाया

संपादकEmilio Ghigini
प्रकाशित 15/02/2024, 05:44 pm
APLT
-

न्यूयॉर्क - एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: APLT) ने गोवोरेस्टैट के लिए अपने चरण 3 INSPIRE परीक्षण से सकारात्मक अंतरिम परिणामों की सूचना दी, जो SORD की कमी, एक दुर्लभ वंशानुगत न्यूरोपैथी के इलाज में महत्वपूर्ण लाभ दर्शाता है। परीक्षण ने अपने प्राथमिक समापन बिंदुओं को पूरा किया, जिसमें सोर्बिटोल स्तरों और नैदानिक परिणामों के बीच सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सहसंबंध और प्लेसबो की तुलना में गोवोरेस्टैट उपचार के साथ सोर्बिटोल में महत्वपूर्ण कमी शामिल है।

12-महीने के अंतरिम विश्लेषण से सोर्बिटोल के स्तर और समग्र नैदानिक परिणाम उपायों (p=0.05) के बीच एक उल्लेखनीय सहसंबंध का पता चला, साथ ही 12 महीने की अवधि (p<0.001) में गोवोरेस्टैट के साथ इलाज किए गए रोगियों में सोर्बिटोल के स्तर में निरंतर कमी आई। इसके अतिरिक्त, उपचार ने सीएमटी हेल्थ इंडेक्स (सीएमटी-एचआई) पर अत्यधिक महत्वपूर्ण प्रभाव दिखाया, जो रोगी-रिपोर्ट किया गया परिणाम उपाय है, जिसमें निचले अंगों के कार्य, गतिशीलता, थकान, दर्द, संवेदी कार्य और ऊपरी अंग कार्य (पी = 0.01) में सुधार देखा गया है।

गोवोरेस्टैट, एक एल्डोज़ रिडक्टेज़ इनहिबिटर, को एसओआरडी डेफिसिएंसी के रोगियों में सोर्बिटोल के स्तर को कम करने के लिए दिखाया गया है, एक ऐसी स्थिति जिसमें सोरबिटोल डिहाइड्रोजनेज जीन में उत्परिवर्तन होता है, जिससे विषाक्त सोर्बिटोल संचय होता है। इस संचय के परिणामस्वरूप मोटर न्यूरॉन का अध: पतन होता है और गतिशीलता और गतिशीलता में कमी आती है।

गोवोरेस्टैट की सुरक्षा प्रोफ़ाइल की तुलना प्लेसबो से की जा सकती थी, जिसमें सक्रिय और प्लेसबो-उपचारित समूहों के बीच इसी तरह की प्रतिकूल घटनाओं की रिपोर्ट की गई थी। परिणाम रोग की गंभीरता और प्रगति के प्रमुख कारक के रूप में सोर्बिटोल का समर्थन करते हैं।

अंतरिम आंकड़ों के आधार पर, एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स ने संभावित अनुमोदन पर चर्चा करने के लिए यूएस एफडीए के न्यूरोलॉजी डिवीजन के साथ पूर्व-एनडीए बैठक का अनुरोध करने की योजना बनाई है। बिना किसी मौजूदा उपचार के दुर्लभ बीमारियों को दूर करने की कंपनी की प्रतिबद्धता को गोवोरेस्टैट की बीमारी की प्रगति को धीमा करने और रोगी की भलाई में सुधार करने की क्षमता से रेखांकित किया गया है।

INSPIRE परीक्षण के अंतिम नैदानिक परिणामों का मूल्यांकन 24 महीनों में किया जाएगा, जिसमें 10-मीटर वॉक रन टेस्ट प्राथमिक नैदानिक प्रभावकारिता समापन बिंदु के रूप में होगा। एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स अंतरिम विश्लेषण और SORD की कमी के लिए उपचार की संभावनाओं पर चर्चा करने के लिए एक कॉन्फ्रेंस कॉल और वेबकास्ट की मेजबानी करेगा।

यह लेख एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

नवीनतम टिप्पणियाँ

हमारा ऐप इंस्टॉल करें
जोखिम प्रकटीकरण: वित्तीय उपकरण एवं/या क्रिप्टो करेंसी में ट्रेडिंग में आपके निवेश की राशि के कुछ, या सभी को खोने का जोखिम शामिल है, और सभी निवेशकों के लिए उपयुक्त नहीं हो सकता है। क्रिप्टो करेंसी की कीमत काफी अस्थिर होती है एवं वित्तीय, नियामक या राजनैतिक घटनाओं जैसे बाहरी कारकों से प्रभावित हो सकती है। मार्जिन पर ट्रेडिंग से वित्तीय जोखिम में वृद्धि होती है।
वित्तीय उपकरण या क्रिप्टो करेंसी में ट्रेड करने का निर्णय लेने से पहले आपको वित्तीय बाज़ारों में ट्रेडिंग से जुड़े जोखिमों एवं खर्चों की पूरी जानकारी होनी चाहिए, आपको अपने निवेश लक्ष्यों, अनुभव के स्तर एवं जोखिम के परिमाण पर सावधानी से विचार करना चाहिए, एवं जहां आवश्यकता हो वहाँ पेशेवर सलाह लेनी चाहिए।
फ्यूज़न मीडिया आपको याद दिलाना चाहता है कि इस वेबसाइट में मौजूद डेटा पूर्ण रूप से रियल टाइम एवं सटीक नहीं है। वेबसाइट पर मौजूद डेटा और मूल्य पूर्ण रूप से किसी बाज़ार या एक्सचेंज द्वारा नहीं दिए गए हैं, बल्कि बाज़ार निर्माताओं द्वारा भी दिए गए हो सकते हैं, एवं अतः कीमतों का सटीक ना होना एवं किसी भी बाज़ार में असल कीमत से भिन्न होने का अर्थ है कि कीमतें परिचायक हैं एवं ट्रेडिंग उद्देश्यों के लिए उपयुक्त नहीं है। फ्यूज़न मीडिया एवं इस वेबसाइट में दिए गए डेटा का कोई भी प्रदाता आपकी ट्रेडिंग के फलस्वरूप हुए नुकसान या हानि, अथवा इस वेबसाइट में दी गयी जानकारी पर आपके विश्वास के लिए किसी भी प्रकार से उत्तरदायी नहीं होगा।
फ्यूज़न मीडिया एवं/या डेटा प्रदाता की स्पष्ट पूर्व लिखित अनुमति के बिना इस वेबसाइट में मौजूद डेटा का प्रयोग, संचय, पुनरुत्पादन, प्रदर्शन, संशोधन, प्रेषण या वितरण करना निषिद्ध है। सभी बौद्धिक संपत्ति अधिकार प्रदाताओं एवं/या इस वेबसाइट में मौजूद डेटा प्रदान करने वाले एक्सचेंज द्वारा आरक्षित हैं।
फ्यूज़न मीडिया को विज्ञापनों या विज्ञापनदाताओं के साथ हुई आपकी बातचीत के आधार पर वेबसाइट पर आने वाले विज्ञापनों के लिए मुआवज़ा दिया जा सकता है।
इस समझौते का अंग्रेजी संस्करण मुख्य संस्करण है, जो अंग्रेजी संस्करण और हिंदी संस्करण के बीच विसंगति होने पर प्रभावी होता है।
© 2007-2024 - फ्यूजन मीडिया लिमिटेड सर्वाधिकार सुरक्षित