कैम्ब्रिज, मास और मेनलो पार्क, कैलिफ़ोर्निया - इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: NTLA), जो अपनी CRISPR-आधारित जीन संपादन तकनीकों के लिए जानी जाती है, और एक आनुवंशिक दवा कंपनी, ReCode थेरेप्यूटिक्स ने सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) के लिए जीनोमिक दवाओं को विकसित करने के लिए एक साझेदारी की घोषणा की है। सहयोग का उद्देश्य CF के लिए जिम्मेदार CFTR जीन म्यूटेशन को लक्षित करने के लिए Intellia के जीन एडिटिंग प्लेटफॉर्म और ReCode के मालिकाना लिपिड नैनोपार्टिकल डिलीवरी सिस्टम का उपयोग करना है।
रणनीतिक गठबंधन सीएफ रोगियों के लिए सीमित या बिना किसी मौजूदा चिकित्सीय विकल्प के उपचार बनाने पर ध्यान केंद्रित करने के लिए तैयार है। इंटेलिया जीन एडिटिंग घटकों के डिजाइन का नेतृत्व करेगा, जबकि रेकोड कुछ कार्यक्रमों के लिए वैश्विक व्यावसायीकरण के साथ-साथ प्रीक्लिनिकल और क्लिनिकल विकास की देखरेख करेगा। कुछ कार्यक्रमों के लिए अमेरिकी व्यावसायीकरण का प्रभार लेने के विकल्प के साथ, इंटेलिया विकास और वाणिज्यिक मील के पत्थर के भुगतान और बिक्री पर रॉयल्टी के लिए पात्र है।
इंटेलिया के सीईओ, एमडी, जॉन लियोनार्ड ने सीएफ रोगियों के जीवन पर संभावित प्रभाव के लिए उत्साह व्यक्त किया, उनके CRISPR प्लेटफॉर्म की पहुंच को जिगर के लक्ष्यों से परे बढ़ाने के महत्व पर जोर दिया। रेकोड के सीईओ, शहनाज़ सुलेमान, एमडी, ने इस भावना को प्रतिध्वनित किया, जिसमें मरीजों को अगली पीढ़ी के जीन एडिटिंग थेरेप्यूटिक्स की डिलीवरी में तेजी लाने के लिए सहयोग की क्षमता पर प्रकाश डाला गया।
सीएफ एक जानलेवा आनुवंशिक विकार है जो फेफड़ों और अन्य अंगों में गाढ़ा बलगम के निर्माण से चिह्नित होता है, जिसके कारण श्वसन और पाचन संबंधी गंभीर समस्याएं हो सकती हैं। इंटेलिया के इन विवो कार्यक्रम शरीर के भीतर जीन को संपादित करने पर ध्यान केंद्रित करते हैं, जबकि उनके पूर्व विवो प्रयासों में कैंसर और ऑटोइम्यून बीमारी के उपचार के लिए शरीर के बाहर इंजीनियरिंग कोशिकाएं शामिल होती हैं।
ReCode का SORT लिपिड नैनोपार्टिकल प्लेटफॉर्म विशिष्ट अंगों और ऊतकों को आनुवंशिक दवाओं की सटीक डिलीवरी के लिए डिज़ाइन किया गया है। कंपनी अपनी पाइपलाइन को आगे बढ़ा रही है, जिसमें प्राथमिक सिलिअरी डिस्केनेसिया के लिए mRNA-आधारित उपचार और वर्तमान उपचारों के लिए अनुत्तरदायी CF रोगियों का एक सबसेट शामिल है।
यह सहयोग सीएफ के लिए जीन थेरेपी के विकास में एक महत्वपूर्ण कदम का प्रतिनिधित्व करता है, एक ऐसी स्थिति जिसमें अधिक प्रभावी उपचारों की गंभीर आवश्यकता होती है। साझेदारी की सफलता ReCode की डिलीवरी प्रणाली के साथ Intellia की जीन संपादन तकनीक के एकीकरण पर निर्भर करेगी, जिसका उद्देश्य CF समुदाय के लिए परिवर्तनकारी समाधान लाना है।
इस लेख में दी गई जानकारी एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।