कैम्ब्रिज, मास - सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: SRPT), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी जो दुर्लभ बीमारियों पर केंद्रित है, को ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) के प्रभावकारिता पूरक के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से प्राथमिकता समीक्षा पदनाम प्राप्त हुआ है। समीक्षा लक्ष्य की तारीख 21 जून, 2024 निर्धारित की गई है।
प्रभावकारिता अनुपूरक का उद्देश्य ELEVIDYS के लिए संकेत को व्यापक बनाना है, जिसमें DMD जीन में पुष्ट उत्परिवर्तन के साथ ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) रोगियों के उपचार को शामिल किया जाए, भले ही उम्र और एंबुलेशन स्थिति कुछ भी हो। इसके अतिरिक्त, पूरक ELEVIDYS को त्वरित अनुमोदन से पारंपरिक अनुमोदन में बदलने का प्रयास करता है।
सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स के अध्यक्ष और सीईओ डौग इनग्राम ने ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से प्रभावित लोगों के लिए समय पर इलाज के महत्वपूर्ण महत्व को स्वीकार करते हुए समीक्षा प्रक्रिया में तेजी लाने के लिए FDA के साथ मिलकर काम करने की कंपनी की प्रतिबद्धता व्यक्त की।
ELEVIDYS, एक जीन थेरेपी उत्पाद, वर्तमान में DMD के साथ 4 से 5 वर्ष की आयु के एंबुलेटरी बाल रोगियों के उपचार और DMD जीन में एक पुष्ट उत्परिवर्तन के लिए संकेतित है। यह एक एकल खुराक के अंतःशिरा आसव के रूप में दिया जाता है और एक जीन पेश करके कार्य करता है जो माइक्रो-डायस्ट्रोफिन के लिए कोड करता है, एक प्रोटीन जिसकी अनुपस्थिति डीएमडी का मूल कारण है।
ELEVIDYS के साथ इलाज किए गए रोगियों में देखी गई कंकाल की मांसपेशी में माइक्रो-डिस्ट्रोफिन की अभिव्यक्ति के आधार पर चिकित्सा को त्वरित स्वीकृति दी गई थी। EMBARK अध्ययन उपचार के नैदानिक लाभ को सत्यापित करने के लिए पोस्टमार्केटिंग पुष्टिकरण परीक्षण के रूप में कार्य कर रहा है।
FDA ने पुष्टि की है कि पूरक पर चर्चा करने के लिए सलाहकार समिति की बैठक आयोजित करने की उसकी योजना नहीं है। सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स का रोश के साथ एक सहयोग समझौता है, जो संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर ELEVIDYS के विनियामक अनुमोदन और वितरण के लिए जिम्मेदार है।
यह खबर सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस रिलीज बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: SRPT) ELEVIDYS के लिए प्रभावकारिता पूरक पर FDA के निर्णय का अनुमान लगाता है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। यहां InvestingPro की कुछ चुनिंदा जानकारियां दी गई हैं, जो कंपनी की मौजूदा स्थिति के बारे में अतिरिक्त संदर्भ प्रदान कर सकती हैं:
InvestingPro डेटा से पता चलता है कि सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स का बाजार पूंजीकरण 11.68 बिलियन अमेरिकी डॉलर है, जो कंपनी के बाजार मूल्यांकन को दर्शाता है। चुनौतियों के बावजूद, कंपनी ने पिछले बारह महीनों में Q3 2023 तक 26.13% की वृद्धि के साथ उल्लेखनीय राजस्व वृद्धि का प्रदर्शन किया है। इसे Q3 2023 में 44.1% की प्रभावशाली तिमाही राजस्व वृद्धि से और बल मिला है, जो बिक्री में मजबूत वृद्धि का संकेत देता है।
हालांकि, वित्तीय मेट्रिक्स चिंता के क्षेत्रों को भी प्रकट करते हैं। कंपनी का P/E अनुपात -15.87 है, और जब Q3 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित किया जाता है, तो यह और घटकर -25.99 हो जाता है। इससे पता चलता है कि वर्तमान में बाजार को निकट अवधि में शेयर की कीमत को कवर करने के लिए कमाई की उम्मीद नहीं है। इसके अतिरिक्त, सकल लाभ मार्जिन 7.09% पर अपेक्षाकृत कमजोर है, जो बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में लागत चुनौतियों या मूल्य निर्धारण के दबाव का संकेत हो सकता है।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि विश्लेषकों को इस साल सरेप्टा के लाभदायक होने का अनुमान नहीं है, जो देखे गए नकारात्मक P/E अनुपात के अनुरूप है। इसके अलावा, कंपनी का मूल्य/बुक मल्टीपल 15.28 के उच्च स्तर पर है, जो बताता है कि स्टॉक कंपनी के बुक वैल्यू के सापेक्ष प्रीमियम पर कारोबार कर रहा है। यह भविष्य के विकास या पेटेंट और मालिकाना प्रौद्योगिकियों जैसी अमूर्त संपत्तियों के मूल्य के लिए निवेशकों की उम्मीदों का प्रतिबिंब हो सकता है।
अधिक व्यापक विश्लेषण चाहने वाले निवेशकों के लिए, अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जिनमें कंपनी के ऋण स्तर, लिक्विडिटी और ऐतिहासिक रिटर्न की जानकारी शामिल है। इन जानकारियों तक पहुँचने और अधिक सूचित निवेश निर्णय लेने के लिए, InvestingPro की सदस्यता लेने पर विचार करें। वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट पाने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें। सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स के लिए 6 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं जो इसकी वित्तीय स्थिति और बाजार के प्रदर्शन की गहरी समझ प्रदान कर सकते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।