कोरल गैबल्स, फ्ला। - न्यूरोलॉजी जर्नल में प्रकाशित सैंथेरा फार्मास्युटिकल्स के हालिया अध्ययन में वामोरोलोन के लिए सहायक दीर्घकालिक प्रभावकारिता और सुरक्षा डेटा का पता चलता है, जो एक दुर्लभ और प्रगतिशील न्यूरोमस्कुलर विकार ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए एक उपचार है। VISION-DMD अध्ययन, एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो, और प्रेडनिसोन-नियंत्रित परीक्षण, जिसमें 11 देशों में 33 साइटों पर DMD के साथ चार से सात वर्ष से कम आयु के लड़के शामिल थे।
कैटलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: CPRX), जिसके पास AGAMREE® (वामोरोलोन) के लिए विशेष उत्तरी अमेरिकी व्यावसायीकरण अधिकार हैं, ने साझा किया कि 48-सप्ताह के उपचार के परिणाम पहले प्रकाशित 24-सप्ताह के निष्कर्षों के साथ संरेखित होते हैं, जो दर्शाता है कि वामोरोलोन आमतौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता है।
अध्ययन में डीएमडी के साथ 121 प्रतिभागियों को शामिल किया गया, जिसमें दिखाया गया कि 6 मिलीग्राम/किलोग्राम/डी की खुराक पर वामोरोलोन ने 48 सप्ताह में सभी मोटर परिणामों में सुधार बनाए रखा, जिसमें लापरवाह वेग से खड़े होने के लिए प्राथमिक परिणाम समय भी शामिल है। क्रॉसओवर समूह, जो प्रेडनिसोन या प्लेसबो से वामोरोलोन में परिवर्तित हुए, ने तेजी से सुधार दिखाया और प्रेडनिसोन से प्रेरित दुष्प्रभावों का उलटफेर दिखाया, जैसे कि रुका हुआ विकास और हड्डी के टर्नओवर बायोमार्कर में गिरावट। इसके अतिरिक्त, 24 सप्ताह के उपचार के बाद बॉडी मास इंडेक्स (बीएमआई) में वृद्धि देखी गई, जो तब स्थिर हो गई।
AGAMREE® ओरल सस्पेंशन 40 mg/ml को 26 अक्टूबर, 2023 तक संयुक्त राज्य अमेरिका में DMD के उपचार के लिए FDA की मंजूरी मिल गई है। इसे अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग पदनाम भी दिया गया है, जो सात साल की अनाथ दवा की विशिष्टता प्रदान करता है। दवा का अनोखा तरीका, जो ग्लूकोकॉर्टिकॉइड और मिनरलोकॉर्टिकॉइड रिसेप्टर्स पर काम करता है, डीएमडी रोगियों के लिए पारंपरिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड का एक प्रभावी विकल्प प्रदान कर सकता है।
अमेरिका में लगभग 11,000 से 13,000 मरीज डीएमडी से पीड़ित हैं, जिनमें से लगभग 70% वर्तमान में कॉर्टिकोस्टेरॉइड उपचार के अधीन हैं। बेहतर सहनशील साइड इफेक्ट प्रोफाइल के साथ तुलनीय प्रभावकारिता प्रदान करने की वामोरोलोन की क्षमता इस रोगी आबादी के लिए महत्वपूर्ण हो सकती है।
इस लेख में दी गई जानकारी एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि कैटलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: CPRX) ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपने आशाजनक उपचार के साथ सुर्खियां बटोरता है, निवेशक और उद्योग पर नजर रखने वाले कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन को उत्सुकता से देख रहे हैं। InvestingPro का नवीनतम डेटा कंपनी के मूल्यांकन और लाभप्रदता का एक स्नैपशॉट प्रदान करता है, जो निरंतर विकास और निवेश के अवसरों के लिए इसकी क्षमता के बारे में जानकारी प्रदान कर सकता है।
InvestingPro डेटा कैटेलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स के लिए एक मजबूत राजस्व वृद्धि का संकेत देता है, जिसमें Q3 2023 तक पिछले बारह महीनों में राजस्व में 81.69% की उल्लेखनीय वृद्धि हुई है। यह 59.06% के मजबूत सकल लाभ मार्जिन से पूरित है, जो कंपनी की अपनी शीर्ष पंक्ति का विस्तार करते हुए लागतों को प्रभावी ढंग से प्रबंधित करने की क्षमता को दर्शाता है। बाजार ने इन वित्तीय स्थितियों पर प्रतिक्रिया दी है, कंपनी का बाजार पूंजीकरण 1620 मिलियन अमेरिकी डॉलर तक पहुंच गया है, जिससे निवेशकों को अपने व्यापार मॉडल और विकास पथ में विश्वास का पता चलता है।
InvestingPro टिप्स कैटलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स के विश्लेषकों के कई सकारात्मक पूर्वानुमानों को उजागर करते हैं। विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में वृद्धि का अनुमान है, जो AGAMREE® के लिए कंपनी के हालिया FDA अनुमोदन के अनुरूप है। इसके अतिरिक्त, पिछले बारह महीनों में लाभप्रदता के ट्रैक रिकॉर्ड के साथ, कंपनी के इस वर्ष लाभदायक होने की उम्मीद है। इन जानकारियों से पता चलता है कि कैटलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स न केवल डीएमडी उपचार बाजार में अपनी उपस्थिति बढ़ा रहा है, बल्कि लाभप्रदता और शेयरधारक मूल्य सुनिश्चित करने के लिए अपने वित्तीय कार्यों का प्रबंधन भी कर रहा है।
कैटलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स में निवेश करने पर विचार करने वालों के लिए, अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो गहन विश्लेषण और विशेषज्ञ दृष्टिकोण प्रदान करते हैं। कूपन कोड PRONEWS24 के उपयोग के साथ, निवेशक वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त कर सकते हैं, कैटलिस्ट फार्मास्यूटिकल्स के लिए कुल 10 InvestingPro टिप्स तक पहुंच को अनलॉक कर सकते हैं, जिसमें आय संशोधन, ऋण स्तर और संपत्ति पर रिटर्न पर अंतर्दृष्टि शामिल है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।