कैम्ब्रिज, मास। - बायोजेन इंक (NASDAQ: BIIB) ने एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) के उपचार में एक महत्वपूर्ण विकास की घोषणा की, क्योंकि यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (CHMP) ने अपनी दवा QALSODY® (टोफ़र्सन) के लिए विपणन प्राधिकरण की सिफारिश की थी। यह सिफारिश विशेष रूप से सुपरऑक्साइड डिसम्यूटेज 1 (SOD1) जीन में उत्परिवर्तन से जुड़े ALS वाले वयस्क रोगियों के उपचार के लिए है।
CHMP की सकारात्मक राय QALSODY को यूरोपीय संघ में पहली चिकित्सा बनने की दिशा में एक कदम है, जो ALS के आनुवंशिक कारण को लक्षित करती है, जिसे मोटर न्यूरॉन रोग (MND) भी कहा जाता है। यह सिफारिश नैदानिक परीक्षणों से प्राप्त साक्ष्यों की समग्रता पर आधारित है, जिसमें चरण 3 VALOR अध्ययन भी शामिल है, जिसमें उपचारित रोगियों में प्लाज्मा न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन (nFL) में 60% की कमी का प्रदर्शन किया गया, जो न्यूरोनल चोट को कम करने का संकेत देता है।
ALSODY के विकास को ALS के लिए नैदानिक परीक्षणों में बायोमार्कर के रूप में न्यूरोफिलामेंट के उपयोग को अग्रणी बनाने में इसकी भूमिका के लिए जाना जाता है। SOD1 प्रोटीन उत्पादन को कम करने के लिए डिज़ाइन की गई दवा, एक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO) को पहले ही उसी संकेत के लिए अमेरिका में त्वरित स्वीकृति दे दी गई है।
अलसोडी-उपचारित प्रतिभागियों में बताए गए सबसे आम दुष्प्रभाव दर्द, थकान, बुखार, जोड़ों में दर्द, मांसपेशियों में दर्द और मस्तिष्कमेरु द्रव में सफेद रक्त कोशिकाओं और प्रोटीन के स्तर में वृद्धि थी। मायलाइटिस, रेडिकुलिटिस, पैपिल्डेमा, ऊंचा इंट्राक्रैनियल दबाव और एसेप्टिक मेनिन्जाइटिस जैसी गंभीर न्यूरोलॉजिक घटनाएं भी बताई गई हैं।
असाधारण परिस्थितियों में एक विपणन प्राधिकरण पर विचार किया जाता है जब बीमारी की दुर्लभता के कारण व्यापक डेटा की संभावना नहीं होती है, लेकिन लाभ/जोखिम मूल्यांकन सकारात्मक होता है। यूरोपीय आयोग से 2024 की दूसरी तिमाही में यूरोपीय संघ में QALSODY के लिए विपणन प्राधिकरण पर अंतिम निर्णय लेने की उम्मीद है।
यह खबर अतीत में असफलताओं के बावजूद, एएलएस अनुसंधान और दवा विकास में बायोजेन के निरंतर प्रयासों का अनुसरण करती है। एएलएस और न्यूरोमस्कुलर बीमारियों से पीड़ित लोगों की अधूरी जरूरतों को पूरा करने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता इस हालिया प्रगति से मजबूत हुई है।
निवेशक और चिकित्सा समुदाय बारीकी से देख रहे होंगे क्योंकि यूरोपीय आयोग CHMP की सिफारिश की समीक्षा करता है, जो यूरोप में SOD1-ALS से प्रभावित छोटी आबादी के लिए एक नया उपचार विकल्प पेश कर सकता है। इस लेख में दी गई जानकारी बायोजेन इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।