वर्टेक्स ने शिशुओं को लक्षित करने वाली सिस्टिक फाइब्रोसिस दवा के लिए ईएमए की मंजूरी मांगी

लंदन - वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: VRTX) ने घोषणा की है कि यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी की कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (CHMP) ने विशिष्ट CFTR जीन म्यूटेशन के साथ 1 महीने से 4 महीने से कम उम्र के शिशुओं के इलाज के लिए अपनी सिस्टिक फाइब्रोसिस दवा, KALYDECO® (ivacaftor) के उपयोग का विस्तार करने पर सकारात्मक राय दी है। यह विकास KALYDECO® को इस आयु वर्ग में सिस्टिक फाइब्रोसिस के अंतर्निहित कारण के उपचार के लिए यूरोप में स्वीकृत पहली दवा के रूप में चिह्नित कर सकता है।

प्रस्तावित लेबल विस्तार में सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टेंस रेगुलेटर (CFTR) जीन में निम्नलिखित उत्परिवर्तन वाले शिशु शामिल हैं: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, या S549R। वर्टेक्स के अंतर्राष्ट्रीय चिकित्सा मामलों के उपाध्यक्ष, फोस्का डी इओरियो ने सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए शुरुआती उपचार के महत्व पर जोर दिया, एक ऐसी बीमारी जो जन्म से मौजूद होती है और उत्तरोत्तर कई अंगों, विशेष रूप से फेफड़ों को नुकसान पहुंचाती है।

विशिष्ट CFTR म्यूटेशन वाले 4 महीने और उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए KALYDECO® यूरोपीय संघ में पहले से ही स्वीकृत है। दवा एक CFTR पोटेंशिएटर के रूप में कार्य करती है, जिसे कोशिका झिल्लियों में नमक और पानी के परिवहन को बेहतर बनाने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो वायुमार्ग से बलगम को हाइड्रेट करने और साफ़ करने में सहायता करता है।

सिस्टिक फाइब्रोसिस विश्व स्तर पर 92,000 से अधिक व्यक्तियों को प्रभावित करता है और CFTR जीन में उत्परिवर्तन के कारण एक दोषपूर्ण या लापता CFTR प्रोटीन की विशेषता है। इस बीमारी से फेफड़ों में गाढ़ा बलगम जमा हो जाता है, जिससे क्रोनिक संक्रमण और फेफड़ों को नुकसान होता है, जो घातक हो सकता है। सीएफ रोगियों के लिए मृत्यु की औसत आयु 30 के दशक में है, हालांकि उपचार की प्रगति से जीवित रहने की दर में सुधार हो रहा है।

इस लेख में दी गई जानकारी वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

जैसा कि वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: VRTX) अपनी सिस्टिक फाइब्रोसिस दवा, KALYDECO® के उपयोग का विस्तार करना चाहता है, कंपनी का वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार प्रदर्शन निवेशकों और हितधारकों के लिए तेजी से प्रासंगिक हो जाता है। 110.24 बिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ, वर्टेक्स जैव प्रौद्योगिकी उद्योग में एक महत्वपूर्ण खिलाड़ी के रूप में सामने आता है। Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों में 10.51% की मजबूत राजस्व वृद्धि के साथ, नवाचार और उपचार की प्रगति के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता इसकी वित्तीय स्थिति में परिलक्षित होती है।

एक InvestingPro टिप कंपनी की स्थिर वित्तीय स्थिति को उजागर करती है, यह देखते हुए कि वर्टेक्स अपनी बैलेंस शीट पर ऋण से अधिक नकदी रखता है, जो एक अस्थिर बाजार में आर्थिक रूप से सुरक्षित कंपनी की तलाश करने वाले निवेशकों के लिए एक आश्वस्त संकेत हो सकता है। इसके अतिरिक्त, कंपनी के शेयर को कम कीमत की अस्थिरता के साथ व्यापार करने के लिए जाना जाता है, जिससे पता चलता है कि अक्सर अशांत बायोटेक क्षेत्र में वर्टेक्स शेयर अपेक्षाकृत स्थिर निवेश हो सकते हैं।

निवेशकों को ध्यान देना चाहिए कि Q4 2023 के अंतिम बारह महीनों के अनुसार 27.39 के समायोजित P/E अनुपात के साथ, वर्टेक्स निकट-अवधि की आय वृद्धि के सापेक्ष उच्च P/E अनुपात पर कारोबार कर रहा है। यह संकेत दे सकता है कि स्टॉक के मौजूदा मूल्यांकन कारक कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन के लिए उच्च उम्मीदों में हैं, खासकर जब यह सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के लिए उपचार के विकल्पों का विस्तार करने में प्रगति करता है।

वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और इसके वित्तीय दृष्टिकोण के बारे में अधिक जानने के इच्छुक लोगों के लिए, अतिरिक्त InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं। इनमें कमाई में संशोधन, मूल्यांकन गुणकों और इसके उद्योग के भीतर कंपनी के प्रदर्शन के बारे में जानकारी शामिल है। इन युक्तियों को गहराई से समझने और उन तक पहुँचने के लिए, https://www.investing.com/pro/VRTX पर जाने पर विचार करें और वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करें। वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के लिए 16 और InvestingPro टिप्स उपलब्ध हैं, जो सूचित निवेश निर्णयों के लिए व्यापक विश्लेषण प्रदान करते हैं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।