न्यूयार्क - एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: APLT), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने प्राथमिकता समीक्षा पदनाम के साथ, क्लासिक गैलेक्टोसिमिया के लिए एक उपचार, गोवोरेस्टैट (AT-007) के लिए अपने नए ड्रग एप्लीकेशन (NDA) को स्वीकार कर लिया है। FDA ने 28 अगस्त, 2024 के लिए एक प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (PDUFA) लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की है और आवेदन पर चर्चा करने के लिए एक सलाहकार समिति की बैठक बुलाने की योजना बनाई है।
गोवोरेस्टैट, एक खोजी एल्डोज़ रिडक्टेज़ इनहिबिटर (एआरआई), को बाल चिकित्सा दुर्लभ रोग पदनाम दिया गया है, जो संभावित रूप से अनुमोदन पर प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) के लिए इसे योग्य बनाता है। FDA द्वारा NDA की स्वीकृति एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स और गैलेक्टोसिमिया के रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक चयापचय विकार है जिसका वर्तमान में कोई स्वीकृत उपचार विकल्प नहीं है।
गोवोरेस्टैट के लिए सबमिशन चरण 3 एक्शन-गैलेक्टोसिमिया किड्स अध्ययन और चरण 1/2 एक्शन-गैलेक्टोसिमिया अध्ययन के डेटा द्वारा समर्थित है, जो गैलेक्टिटोल के स्तर में कमी और बाल रोगियों के लिए नैदानिक परिणामों में सुधार का संकेत देता है, साथ ही एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल भी है।
यदि अनुमोदित किया जाता है, तो गोवोरेस्टैट गैलेक्टोसिमिया उपचार और एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स के उद्घाटन वाणिज्यिक उत्पाद के लिए संकेतित पहली दवा होगी। कंपनी ने यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) को एक मार्केटिंग ऑथराइज़ेशन एप्लिकेशन (MAA) भी प्रस्तुत किया है, जिसे दिसंबर 2023 में मान्य किया गया था और इसकी समीक्षा की जा रही है, जिसका निर्णय 2024 की चौथी तिमाही में अपेक्षित है।
गैलेक्टोसिमिया की विशेषता गैलेक्टोज को मेटाबोलाइज करने में असमर्थता है, जिससे महिलाओं में न्यूरोलॉजिकल जटिलताएं, किशोर मोतियाबिंद और डिम्बग्रंथि की कमी हो सकती है। अमेरिका में लगभग 3,000 और यूरोपीय संघ में 4,000 मरीज इस स्थिति के साथ रहते हैं।
FDA उन दवा अनुप्रयोगों के लिए प्राथमिकता समीक्षा देता है जो किसी गंभीर स्थिति के उपचार, रोकथाम या निदान में काफी सुधार कर सकते हैं। गोवोरेस्टैट को ईएमए से अनाथ औषधीय उत्पाद पदनाम और अनाथ दवा पदनाम, बाल चिकित्सा दुर्लभ रोग पदनाम और एफडीए से फास्ट ट्रैक पदनाम भी प्राप्त हुआ है।
यह खबर एप्लाइड थेरेप्यूटिक्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।