स्टैमफोर्ड, कॉन। - स्प्रिंगवर्क्स थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: SWTX) ने अपनी खोजी दवा, मिर्दामेटिनिब के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को एक नई दवा आवेदन (NDA) का रोलिंग सबमिशन शुरू किया है। इस MEK अवरोधक को बाल चिकित्सा और वयस्क दोनों रोगियों में न्यूरोफाइब्रोमैटोसिस टाइप 1-एसोसिएटेड प्लेक्सीफॉर्म न्यूरोफिब्रोमस (NF1-PN) के इलाज के लिए लक्षित किया जाता है।
सबमिशन चरण 2b ReNeU परीक्षण के डेटा द्वारा समर्थित है, जिसमें 20 सितंबर, 2023 की डेटा कटऑफ तिथि के अनुसार बाल रोगियों में 52% और वयस्क रोगियों में 41% वस्तुनिष्ठ प्रतिक्रिया दर का प्रदर्शन किया गया था। परीक्षण, जिसमें 114 रोगियों को शामिल किया गया था, ने संकेत दिया कि मरीज-रिपोर्ट किए गए परिणाम उपायों के अनुसार, मिर्डामेटिनिब दर्द, जीवन की गुणवत्ता और शारीरिक कार्य में काफी सुधार कर सकता है।
मिर्दामेटिनिब को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता है, जिसमें अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं ग्रेड 1 या ग्रेड 2 होती हैं, जिसमें बाल रोगियों में दाने, दस्त और उल्टी, और वयस्क रोगियों में दाने, दस्त और मतली शामिल हैं। दवा को NF1 के उपचार के लिए FDA और यूरोपीय आयोग दोनों से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है, साथ ही NF1-PN के साथ दो साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों के इलाज के लिए FDA से फास्ट ट्रैक पदनाम प्राप्त हुआ है जो प्रगति कर रहे हैं या महत्वपूर्ण रुग्णता पैदा कर रहे हैं। इसके अतिरिक्त, जुलाई 2023 में, मिर्दामेटिनिब को FDA द्वारा दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम दिया गया था, जिससे अनुमोदन होने पर प्राथमिकता समीक्षा वाउचर मिल सकता है।
स्प्रिंगवर्क्स को 2024 की दूसरी तिमाही में NDA सबमिशन प्रक्रिया पूरी करने की उम्मीद है। कंपनी के सीईओ, साकिब इस्लाम ने एनएफ1-पीएन रोगियों के लिए मिरडामेटिनिब की श्रेणी में सर्वश्रेष्ठ चिकित्सा बनने की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया। उन्होंने समीक्षा प्रक्रिया के दौरान FDA के साथ मिलकर काम करने की कंपनी की प्रतिबद्धता पर प्रकाश डाला।
न्यूरोफाइब्रोमैटोसिस टाइप 1 एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जिसमें नसों के साथ ट्यूमर का विकास होता है, जिससे दर्द, विकृति और कार्यात्मक हानि हो सकती है। ReNeU परीक्षण जारी है, और इसका उद्देश्य मिर्दामेटिनिब की प्रभावकारिता, सुरक्षा और सहनशीलता का और आकलन करना है।
यह खबर स्प्रिंगवर्क्स थेरेप्यूटिक्स, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
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