बोस्टन - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी, ने अपने डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) उपचार, PGN-EDO51 के लिए CONNECT2-EDO51 चरण 2 नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लिए यूके मेडिसिन एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) से प्राधिकरण प्राप्त किया है।
परीक्षण लगभग 20 लड़कों और युवाओं को नामांकित करने के लिए तैयार है, जो छह साल या उससे अधिक उम्र के हैं और डीएमडी एक्सॉन 51-स्किपिंग दृष्टिकोण के लिए उत्तरदायी हैं।
CONNECT2-EDO51 परीक्षण एक बहुराष्ट्रीय, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन है, जो 24 सप्ताह में चार सप्ताह के अंतराल पर PGN-EDO51 या प्लेसबो की सात खुराक देगा। परीक्षण का उद्देश्य दवा की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करना है, जिसमें एक्सॉन स्किपिंग और डायस्ट्रोफिन उत्पादन को प्रेरित करने की क्षमता शामिल है, जो मांसपेशियों के कार्य के लिए महत्वपूर्ण है।
PGN-EDO51 एक छोटे लेकिन कार्यात्मक डायस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन को संभावित रूप से बहाल करने के लिए PepGen की मालिकाना एन्हांस्ड डिलीवरी ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (EDO) तकनीक का उपयोग करता है। यह दृष्टिकोण डीएमडी के मूल कारण को लक्षित करता है, एक आनुवंशिक विकार जिसकी विशेषता प्रगतिशील मांसपेशियों की कमजोरी होती है, जिसके कारण आमतौर पर गतिशीलता में कमी, हृदय संबंधी समस्याएं और श्वसन संबंधी समस्याएं होती हैं।
प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, PGN-EDO51 ने आशाजनक परिणाम प्रदर्शित किए हैं, जिसमें अन्य अणुओं की तुलना में गैर-मानव प्राइमेट में एक्सॉन 51 स्किपिंग का उच्च स्तर दिखाया गया है। इसके अतिरिक्त, स्वस्थ स्वयंसेवकों के साथ चरण 1 के अध्ययन में, PGN-EDO51 ने एकल खुराक के बाद नग्न ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड की तुलना में मीन एक्सॉन 51 स्किपिंग में छह गुना वृद्धि प्रदर्शित की।
PepGen के अध्यक्ष और CEO, Ph.D., जेम्स मैकआर्थर ने DMD के साथ रहने वालों के लिए एक परिवर्तनकारी उपचार की पेशकश करने के लिए PGN-EDO51 की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी CONNECT1-EDO51 परीक्षण भी कर रही है, और साथ में, ये अध्ययन नियामकों के साथ संरेखण के अधीन, दवा के त्वरित अनुमोदन का संभावित रूप से समर्थन कर सकते हैं।
PepGen का ध्यान गंभीर न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोलॉजिकल रोगों को दूर करने के लिए ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड उपचारों को आगे बढ़ाने पर है। हालांकि कंपनी के पास PGN-EDO51 और इसके EDO प्लेटफॉर्म के प्रत्याशित लाभों के बारे में दूरंदेशी बयान हैं, लेकिन यह नैदानिक विकास में निहित जोखिमों और अनिश्चितताओं को स्वीकार करती है।
यह समाचार लेख PepGen Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।