कैम्ब्रिज, मास। - बायोजेन इंक (NASDAQ: BIIB) ने RESPOND अध्ययन से अंतरिम डेटा जारी किया है, जो SPINRAZA के साथ इलाज किए गए लगभग सभी प्रतिभागियों में न्यूरोफिलामेंट लाइट चेन (nFL) स्तरों में कमी का संकेत देता है, जो न्यूरोडीजेनेरेशन का एक मार्कर है। इस चरण 4 के अध्ययन में स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) से पीड़ित शिशुओं और बच्चों को शामिल किया गया है, जिन्हें पहले जीन थेरेपी मिली थी लेकिन फिर भी उनकी नैदानिक ज़रूरतें पूरी नहीं हुई थीं।
RESPOND अध्ययन, एक ओपन-लेबल परीक्षण, दो साल की अवधि में SPINRAZA के नैदानिक परिणामों और सुरक्षा का मूल्यांकन करता है। 2024 मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) क्लिनिकल एंड साइंटिफिक कॉन्फ्रेंस में प्रस्तुत हालिया निष्कर्ष बताते हैं कि SPINRAZA उन SMA रोगियों को और लाभ पहुंचा सकता है जो जीन थेरेपी से गुजर चुके हैं।
अध्ययन में, SMN2 जीन की दो प्रतियों वाले प्रतिभागियों, जिनमें से सभी का बेसलाइन nFL स्तर ऊंचा था, ने शिशुओं के लिए 70% और 9 महीने से अधिक उम्र के बच्चों के लिए 78% की औसत कमी दिखाई। तीन SMN2 प्रतियों वाले छोटे समूह के लिए, उन्नत बेसलाइन स्तर वाले लोगों ने भी कटौती का अनुभव किया, जबकि उच्च बेसलाइन स्तरों के बिना एक प्रतिभागी में स्तर स्थिर रहे।
ये बायोमार्कर परिणाम जून 2023 के पिछले निष्कर्षों के पूरक हैं, जिसमें अधिकांश प्रतिभागियों में मोटर फ़ंक्शन में सुधार की सूचना दी गई थी। किसी भी नई सुरक्षा चिंताओं की पहचान नहीं की गई, और SPINRAZA से संबंधित किसी भी गंभीर प्रतिकूल घटना पर विचार नहीं किया गया या अध्ययन वापस लेने के लिए प्रेरित नहीं किया गया।
71 से अधिक देशों में स्वीकृत SPINRAZA, SMA के लिए एक मूलभूत उपचार है, जिसमें विश्व स्तर पर 14,000 से अधिक व्यक्तियों का इलाज किया जाता है। यह एक एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड है जो फुल-लेंथ सर्वाइवल मोटर न्यूरॉन (एसएमएन) प्रोटीन के उत्पादन को बढ़ाकर एसएमए के मूल कारण को लक्षित करता है। दवा को सीधे केंद्रीय तंत्रिका तंत्र में दिया जाता है और इसने निरंतर प्रभावकारिता और एक अच्छी तरह से स्थापित सुरक्षा प्रोफ़ाइल का प्रदर्शन किया है।
बायोजेन, 1978 में स्थापित, एक जैव प्रौद्योगिकी नेता है जो परिवर्तनकारी दवाओं को वितरित करने के लिए नवीन विज्ञान पर ध्यान केंद्रित कर रहा है। कंपनी ने Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) से SPINRAZA को वैश्विक अधिकारों का लाइसेंस दिया है।
इस लेख में दी गई जानकारी एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
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