कैम्ब्रिज, मास। - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ने आज खुलासा किया कि AMX0035 के लिए इसका चरण 3 नैदानिक परीक्षण, जिसका उद्देश्य एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) का इलाज करना है, प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु को पूरा करने में विफल रहा। अध्ययन, जिसे फीनिक्स के नाम से जाना जाता है, ने एएलएस फंक्शनल रेटिंग स्केल-रिवाइज्ड (ALSFRS-R) के कुल स्कोर को 48 सप्ताह में बदलने में सांख्यिकीय महत्व नहीं दिखाया।
झटके के बावजूद, परीक्षण ने AMX0035 की सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल को मजबूत किया। कंपनी ALS बाजार में RELYVRIO/ALBRIOZA के भविष्य का निर्धारण करने के लिए अगले आठ हफ्तों के भीतर नियामक प्राधिकरणों और ALS समुदाय के साथ डेटा की समीक्षा करने की योजना बना रही है, जिसमें स्वैच्छिक निकासी शामिल हो सकती है।
AMX0035, जिसे अमेरिका में RELYVRIO और कनाडा में ALBRIOZA के रूप में बेचा जाता है, इस अवधि के दौरान ALS रोगियों के लिए उपलब्ध रहेगा। हालांकि, Amylyx ने इसके प्रचार को रोक दिया है। दवा से संबंधित रोगी सहायता सेवाएं प्रदान की जाती रहेंगी।
PHOENIX अध्ययन ने ALS के साथ 664 वयस्कों को नामांकित किया, जिसमें प्रतिभागियों को AMX0035 या प्लेसबो प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक रूप से नामांकित किया गया। उपचार समूह और प्लेसबो समूह के बीच सप्ताह 48 में बेसलाइन से ALSFRS-R कुल स्कोर परिवर्तन में कोई महत्वपूर्ण अंतर नहीं देखा गया।
कंपनी के सह-सीईओ, जस्टिन क्ले और जोशुआ कोहेन ने अपनी निराशा व्यक्त की लेकिन एएलएस समुदाय के प्रति अपनी प्रतिबद्धता पर जोर देते हुए कहा कि परीक्षण के निष्कर्ष भविष्य के एएलएस शोध में योगदान देंगे। Amylyx अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों जैसे कि वोल्फ्राम सिंड्रोम और प्रोग्रेसिव सुपरन्यूक्लियर पाल्सी में AMX0035 की क्षमता का पता लगाने के लिए समर्पित है।
प्रगतिशील सुपरन्यूक्लियर पाल्सी में AMX0035 का चल रहा चरण 3 ओरियन अध्ययन और वोल्फ्राम सिंड्रोम में चरण 2 HELIOS अध्ययन योजना के अनुसार जारी रहेगा, जिसमें 2024 की दूसरी तिमाही में HELIOS अध्ययन के प्रारंभिक आंकड़ों की उम्मीद है।
PHOENIX परीक्षण परिणामों पर चर्चा करने के लिए Amylyx ने आज एक निवेशक सम्मेलन कॉल की मेजबानी की। कंपनी ने कहा है कि दी गई जानकारी एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
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