TARRYTOWN, NY. - यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने Regeneron Pharmaceuticals की कोलेस्ट्रॉल दवा, Praluent® (alirocumab) की मंजूरी का विस्तार किया है, जिसमें 8 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों को हेटेरोज़ीगस फैमिलियल हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया (HeFH) के साथ शामिल किया गया है, एक विरासत में मिली स्थिति जो कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल (LDL-C) के उच्च स्तर की ओर ले जाती है, जिसे आमतौर पर जाना जाता है खराब कोलेस्ट्रॉल के रूप में। यह निर्णय एचईएफएच वाले बाल रोगियों के लिए एक नया चिकित्सीय विकल्प प्रदान करता है जिनके एलडीएल-सी का स्तर मौजूदा उपचारों के बावजूद उच्च रहता है।
FDA के निर्णय को चरण 3 परीक्षण द्वारा समर्थित किया गया है, जिसमें HeFH के साथ 8 से 17 वर्ष की आयु के बाल रोगियों को शामिल किया गया है, जो पहले से ही लिपिड कम करने वाली दवाओं पर थे। अध्ययन में पाया गया कि 24 सप्ताह के निशान पर प्लेसबो की तुलना में हर चार सप्ताह में प्रलुएंट प्राप्त करने वाले रोगियों में एलडीएल-सी के स्तर में 31% की कमी आई। परीक्षण के परिणाम, जिसमें अन्य प्रमुख लिपिड मापदंडों में सुधार का भी उल्लेख किया गया था, हाल ही में अमेरिकन मेडिकल एसोसिएशन पीडियाट्रिक्स के जर्नल में प्रकाशित हुए थे।
परीक्षण में बच्चों के लिए सुरक्षा प्रोफ़ाइल HeFH वाले वयस्कों में देखी गई सुरक्षा प्रोफ़ाइल के अनुरूप थी, जिसमें किसी नई प्रतिकूल प्रतिक्रिया की पहचान नहीं की गई थी। पिछले प्रैलेंट परीक्षणों में सामान्य दुष्प्रभावों में इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाएं और फ्लू जैसे लक्षण शामिल थे।
प्रलुएंट, जो पीसीएसके 9 के एलडीएल रिसेप्टर्स के बंधन को रोककर और रक्त से एलडीएल को साफ करने के लिए यकृत कोशिकाओं पर उपलब्ध रिसेप्टर्स की संख्या में वृद्धि करके काम करता है, को शुरू में एचईएफएच और होमोजिगस फैमिलियल हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया (एचओएफएच) वाले वयस्कों के लिए उपचार के रूप में अनुमोदित किया गया था, साथ ही हृदय रोग वाले वयस्कों में दिल के दौरे, स्ट्रोक और अस्थिर एनजाइना के लिए एक निवारक के रूप में अनुमोदित किया गया था।
प्रलुएंट के पीछे की जैव प्रौद्योगिकी कंपनी रेजेनरॉन ने अपनी मालिकाना VeloImmune® तकनीक का उपयोग करके दवा विकसित की। यह दवा अब 60 से अधिक देशों में स्वीकृत है, जिसमें यूरोपीय संघ, जापान, कनाडा, स्विट्जरलैंड और ब्राजील शामिल हैं।
यह अनुमोदन प्रलुएंट के लिए एक और मील का पत्थर है, जो FDA अनुमोदन प्राप्त करने के लिए हृदय रोग के लिए PCSK9 जीन को लक्षित करने वाली पहली चिकित्सा थी। इस लेख की जानकारी Regeneron Pharmaceuticals, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।