मंगलवार को, H.C. Wainwright ने Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी, का कवरेज शुरू किया, जिसमें बाय रेटिंग और $36.00 का मूल्य लक्ष्य था। फर्म ने अपने मालिकाना एनएवी प्रौद्योगिकी प्लेटफॉर्म का उपयोग करके नेत्र संबंधी विकारों और दुर्लभ बीमारियों के लिए जीन थेरेपी विकसित करने पर रेगेंक्सबियो के फोकस पर प्रकाश डाला। इस प्लेटफ़ॉर्म में एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) वैक्टर का एक पोर्टफोलियो शामिल है, जैसे AAV8 और AAV9, जिन्हें चिकित्सकीय और व्यावसायिक रूप से मान्य किया गया है।
NAV AAV9 वेक्टर का उपयोग ज़ोल्गेन्स्मा के विकास में किया गया है, जो नोवार्टिस द्वारा विपणन किए गए स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) के लिए एक उपचार है, जिसने 2023 में शुद्ध बिक्री में $1.2 बिलियन हासिल किए। Regenxbio की पाइपलाइन में कई नैदानिक कार्यक्रम शामिल हैं, जिनमें गीले AMD और डायबिटिक रेटिनोपैथी जैसे रेटिना रोगों के लिए ABBV-RGX-314, न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग MPS II (हंटर सिंड्रोम) के लिए RGX-121 और न्यूरोमस्कुलर रोग DMD (ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी) के लिए RGX-202 शामिल हैं।
एचसी वेनराइट ने बताया कि Regenxbio के लिए कई निकट-से-मध्यावधि उत्प्रेरक हैं, जिनमें 2025 में अपेक्षित गीले AMD में ABBV-RGX-314 के निर्णायक परीक्षणों से टॉपलाइन परिणाम शामिल हैं, 2024 की दूसरी छमाही में MPS II में RGX-121 के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन प्रस्तुत करना और RGX-202 के लिए एक महत्वपूर्ण परीक्षण की शुरुआत शामिल है डीएमडी में भी 2024 की दूसरी छमाही में।
फर्म ने RGX-121 और RGX-202 दोनों को दिए गए दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनामों के महत्व पर ध्यान दिया, जिसके कारण कंपनी को संभावित विनियामक अनुमोदन पर लगभग $100 मिलियन का प्राथमिकता समीक्षा वाउचर प्राप्त हो सकता है।
विश्लेषक का आशावादी दृष्टिकोण प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर के संभावित बाजार मूल्य और जीन थेरेपी उम्मीदवारों की कंपनी की मजबूत पाइपलाइन पर आधारित है। $36.00 का मूल्य लक्ष्य कंपनी के शेयर मूल्य के लिए 12 महीने के अनुमान को दर्शाता है।
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