फोस्टर सिटी, कैलिफ़ोर्निया। - यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने प्रगतिशील पारिवारिक इंट्राहेपेटिक कोलेस्टेसिस (पीएफआईसी) के साथ पांच साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के इलाज के लिए LIVMARLI® (maralixibat) मौखिक समाधान को मंजूरी दे दी है, मिरम फार्मास्यूटिकल्स ने आज घोषणा की। चरण 3 मार्च अध्ययन के आधार पर अनुमोदन, प्लेसबो की तुलना में प्रुरिटस की गंभीरता में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी को दर्शाता है और इसमें PFIC उपप्रकारों की एक विस्तृत श्रृंखला शामिल है।
LIVMARLI को अमेरिका और अन्य क्षेत्रों में अलागिल सिंड्रोम (ALGS) के रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के लिए भी मंजूरी दी गई है, मिरम ने इस साल के अंत में युवा PFIC रोगियों के लिए उच्च सांद्रता सूत्रीकरण शुरू करने की योजना बनाई है।
मार्च अध्ययन PFIC में सबसे बड़ा यादृच्छिक परीक्षण है, जिसमें विभिन्न आनुवंशिक प्रकार की बीमारी वाले 93 रोगी शामिल हैं। अनुमोदन वर्षों के नैदानिक अनुसंधान के बाद प्रमुख लक्षणों में सुधार का प्रदर्शन करता है, जिसमें प्रुरिटस भी शामिल है, जो पीएफआईसी वाले बच्चों को गहराई से प्रभावित करता है।
PFIC एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो प्रगतिशील यकृत रोग और संभावित यकृत विफलता का कारण बनता है। यह रोग यकृत कोशिकाओं से पित्त स्राव को बाधित करता है, जिससे रोगियों में गंभीर खुजली, पीलिया और विकास की विफलता होती है, जिसका अनुमान है कि संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में हर 50,000 से 100,000 जन्मों में से एक की घटना होती है।
LIVMARLI, एक बार दैनिक मौखिक समाधान, ALGS और PFIC के रोगियों में कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के लिए एकमात्र FDA-अनुमोदित दवा है। दवा को ALGS और PFIC टाइप 2 के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त हुआ है, साथ ही दोनों स्थितियों के लिए अनाथ पदनाम भी प्राप्त हुआ है।
मिरम फार्मास्यूटिकल्स दुर्लभ बीमारियों पर केंद्रित है, जिसमें LIVMARLI सहित तीन स्वीकृत दवाएं हैं। कंपनी की पाइपलाइन में लिवर की बीमारियों के लिए जांच उपचार शामिल हैं, जिसमें LIVMARLI और अन्य संभावित उपचारों के लिए नैदानिक परीक्षण चल रहे हैं।
LIVMARLI की स्वीकृति PFIC से प्रभावित रोगियों और परिवारों के लिए नई आशा प्रदान करती है, जो गंभीर खुजली को नियंत्रित करने और जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने के लिए यकृत प्रत्यारोपण से परे एक विकल्प प्रदान करती है। यह जानकारी मिरम फार्मास्यूटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।