SOUTH PLAINFIELD, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ने आज Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) को बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) प्रस्तुत करने की घोषणा की, एक जीन थेरेपी जिसका उद्देश्य सुगंधित एल-एमिनो एसिड डिकारबॉक्साइलेज (AADC) की कमी का इलाज करना है।
कंपनी ने ट्रांसलारना™ (एटालुरेन) के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) को फिर से सबमिट करने की योजना का भी खुलासा किया, जो हाल ही में एफडीए फीडबैक के बाद बकवास म्यूटेशन ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एनएमडीएमडी) को लक्षित करता है, जिसमें वर्ष के मध्य तक सबमिशन अपेक्षित था।
मैथ्यू बी क्लेन, एमडी, पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, ने गंभीर आनुवंशिक विकार एएडीसी की कमी वाले बच्चों के लिए अपस्टाज़ा के संभावित लाभों पर प्रकाश डालते हुए सबमिशन के बारे में आशावाद व्यक्त किया। उन्होंने एनएमडीएमडी से प्रभावित अमेरिकी मरीजों और परिवारों की जरूरतों को स्वीकार करते हुए ट्रांसलारना एनडीए के पुन: सबमिशन की प्रत्याशा का भी उल्लेख किया।
अपस्टाज़ा एक बार की जीन रिप्लेसमेंट थेरेपी है जिसे एएडीसी की कमी के पुष्ट निदान के साथ 18 महीने और उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए डिज़ाइन किया गया है। न्यूरोसर्जिकल प्रक्रिया के माध्यम से दी जाने वाली चिकित्सा ने नैदानिक परीक्षणों और अनुकंपा उपयोग कार्यक्रमों में परिवर्तनकारी न्यूरोलॉजिकल सुधार दिखाए हैं। रिपोर्ट किए गए साइड इफेक्ट्स में अनिद्रा, चिड़चिड़ापन और डिस्केनेसिया शामिल हैं। Upstaza को पहले ही यूरोप, ग्रेट ब्रिटेन और इज़राइल में अधिकृत किया जा चुका है।
AADC की कमी एक दुर्लभ और आम तौर पर घातक आनुवंशिक विकार है जो जीवन के पहले महीनों से बच्चों को गंभीर रूप से प्रभावित करता है, अक्सर जीवन के लिए खतरनाक जटिलताओं का प्रबंधन करने के लिए निरंतर चिकित्सा और हस्तक्षेप की आवश्यकता होती है।
ट्रांसलारना, जिसे पीटीसी थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित किया गया है, एक बकवास उत्परिवर्तन के कारण होने वाले आनुवंशिक विकारों के लिए एक प्रोटीन बहाली चिकित्सा है, जैसे कि एनएमडीएमडी, एक दुर्लभ और घातक आनुवंशिक विकार जो प्रगतिशील मांसपेशियों की कमजोरी और समय से पहले मौत का कारण बनता है।
PTC थेरेप्यूटिक्स एक वैश्विक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों के लिए दवाओं के विकास और व्यावसायीकरण पर केंद्रित है। कंपनी की पाइपलाइन और वैज्ञानिक विशेषज्ञता का उद्देश्य सीमित उपचार विकल्पों वाले मरीजों की जरूरतों को पूरा करना है।
यह घोषणा PTC थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है। कंपनी के फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट में जोखिम और अनिश्चितताएं शामिल हैं, जिसमें विनियामक सबमिशन के संभावित परिणाम और इसके उत्पादों का व्यावसायीकरण शामिल है। Upstaza या Translarna के लिए विनियामक अनुमोदन या व्यावसायिक सफलता की कोई गारंटी नहीं है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।