कार्ल्सबैड, कैलिफ़ोर्निया। - डिज़ाइन थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: DSGN), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, जो अपक्षयी आनुवंशिक रोगों पर केंद्रित है, ने अपने GeneTAC™ पोर्टफोलियो में प्रगति और 2023 की चौथी तिमाही और पूरे वर्ष के वित्तीय परिणामों की घोषणा की।
कंपनी के नवीनतम विकास में फ्रेडरिक एटैक्सिया (एफए) के लिए एक नया दवा उत्पाद, फुच्स एंडोथेलियल कॉर्नियल डिस्ट्रोफी (एफईसीडी) के इलाज में प्रगति और हंटिंगटन रोग (एचडी) के लिए एक कार्यक्रम का अनावरण शामिल है।
FA के लिए, Design ने DT-216P2 विकसित किया है, जिसने गैर-नैदानिक अध्ययनों में बेहतर फार्माकोकाइनेटिक प्रोफ़ाइल और अनुकूल इंजेक्शन साइट सुरक्षा दिखाई है। 2024 के अंत तक गुड लेबोरेटरी प्रैक्टिस (GLP) अध्ययन पूरा करने के लिए डिज़ाइन योजना बनाई गई है, जिसमें 2025 में रोगी परीक्षण शुरू होने की उम्मीद है।
यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने FECD के लिए डिज़ाइन के उम्मीदवार DT-168 के लिए इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन को मंजूरी दे दी है, जिसे इस अपक्षयी कॉर्नियल रोग के मूल कारण को संबोधित करने वाला पहला प्रभावी उपचार माना जाता है।
रोगी की विशेषताओं की पुष्टि करने और संभावित समापन बिंदुओं का मूल्यांकन करने के लिए वर्तमान में एक अवलोकन अध्ययन चल रहा है, जिसमें चरण 1 का विकास 2024 में शुरू होने वाला है।
इसके अलावा, डिज़ाइन ने HD को लक्षित करने वाला एक नया कार्यक्रम पेश किया है, जिसका उद्देश्य GeneTac™ छोटे अणु के साथ उत्परिवर्ती हंटिंगटिन जीन अभिव्यक्ति को कम करना है। प्रीक्लिनिकल अध्ययनों ने प्रणालीगत प्रशासन के साथ मस्तिष्क स्ट्रेटम में उत्परिवर्ती जीन अभिव्यक्ति में 50% से अधिक की कमी दिखाई है।
कंपनी ने वित्तीय परिणामों की भी सूचना दी, जिसमें 31 दिसंबर, 2023 को समाप्त वर्ष के लिए अनुसंधान और विकास व्यय कुल $57.1 मिलियन था। इसी अवधि के लिए सामान्य और प्रशासनिक व्यय $21.1 मिलियन थे, और शुद्ध घाटा $66.9 मिलियन था।
वर्ष 2023 के अंत तक, नकद समकक्ष और विपणन योग्य प्रतिभूतियों सहित डिज़ाइन की नकद स्थिति $281.8 मिलियन थी, जिससे अगले पांच वर्षों के लिए परिचालन निधि मिलने की उम्मीद है।
डिज़ाइन इन अपडेट पर चर्चा करने के लिए आज शाम 4:30 बजे ET पर एक कॉन्फ्रेंस कॉल और वेबकास्ट की मेजबानी करेगा, जो उनकी वेबसाइट के इन्वेस्टर्स पेज के माध्यम से सुलभ है।
यह समाचार एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है और यह दवा विकास कार्यक्रमों के लिए कंपनी की मौजूदा उम्मीदों और अनुमानों को दर्शाता है। ये कथन दूरंदेशी हैं और उन जोखिमों और अनिश्चितताओं के अधीन हैं जिनके कारण वास्तविक परिणाम भौतिक रूप से भिन्न हो सकते हैं। जब तक कि कानून द्वारा आवश्यक न हो, कंपनी इस जानकारी को संशोधित करने या अपडेट करने के लिए कोई दायित्व नहीं लेती है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।