फ्लोरहम पार्क, एनजे - सेल्युलैरिटी इंक (NASDAQ: CELU), पुनर्योजी चिकित्सा में विशेषज्ञता वाली एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, ने औपचारिक रूप से PDA-002 के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अनाथ दवा पदनाम का अनुरोध किया है, इसकी प्लेसेंटल-व्युत्पन्न सेल थेरेपी का उद्देश्य फेसियोस्कैपुलोहुमरल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (FSHD) के उपचार के लिए है। संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम व्यक्तियों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों के उपचार के लिए अनाथ दवा का दर्जा दिया जाता है और यह टैक्स क्रेडिट और बाजार की विशिष्टता सहित कुछ लाभ प्रदान कर सकता है।
कंपनी ने पहले FSHD में PDA-002 के लिए FDA इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग एप्लीकेशन क्लीयरेंस हासिल किया था और 2024 के उत्तरार्ध में चरण 1/2 अध्ययन शुरू करने का अनुमान है। यह नैदानिक परीक्षण FSHD उपचार के लिए संभावित बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन जमा करने की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम है, एक दुर्बल करने वाली स्थिति जिसमें कोई मौजूदा इलाज या रोग-संशोधित उपचार नहीं है। FSHD, मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के सबसे प्रचलित रूपों में से एक है, जो 8,000 लोगों में से लगभग 1 को प्रभावित करता है और इससे मांसपेशियों की गंभीर बर्बादी होती है।
सेल्युलारिटी के सीईओ, रॉबर्ट हरीरी, एमडी, पीएचडी, ने अपने सेल थेरेपी प्लेटफॉर्म के माध्यम से चुनौतीपूर्ण बीमारियों वाले मरीजों की अधूरी जरूरतों को पूरा करने के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता पर जोर दिया। आगामी अध्ययन न्यूरोडीजेनेरेटिव विकारों के लिए सेलुलर इम्यूनोथैरेपी विकसित करने के लिए सेल्युलैरिटी की व्यापक रणनीति का हिस्सा है।
कंपनी के पोर्टफोलियो में प्लेसेंटा से प्राप्त सेल थैरेपी की एक श्रृंखला शामिल है, जो उम्र बढ़ने, कैंसर और प्रतिरक्षा विकारों से संबंधित बीमारियों को लक्षित करती है। PDA-002 के अलावा, सेल्युलैरिटी मेसेनकाइमल स्टेम सेल (MSCs), T-सेल, नेचुरल किलर (NK) सेल और चिकित्सीय अनुप्रयोगों के लिए एक्सोसोम पर काम कर रही है।
इस लेख में दी गई जानकारी सेल्युलैरिटी इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।