बोस्टन - वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स इनकॉर्पोरेटेड (NASDAQ: VRTX) को VX-407 के लिए चरण 1 नैदानिक परीक्षण के साथ आगे बढ़ने के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अनुमोदन प्राप्त हुआ है, जो ऑटोसोमल प्रमुख पॉलीसिस्टिक किडनी रोग (ADPKD) के लिए एक संभावित उपचार है। खोजी दवा एक प्रथम श्रेणी का छोटा अणु सुधारक है, जिसका उद्देश्य विशिष्ट PKD1 आनुवंशिक वेरिएंट वाले रोगियों का एक सबसेट है, एक समूह जिसका अनुमान ADPKD आबादी का लगभग 10% है।
ADPKD सबसे आम वंशानुगत गुर्दा विकार है, जो अमेरिका और यूरोप में लगभग 250,000 व्यक्तियों को प्रभावित करता है। इस बीमारी की विशेषता है कि गुर्दे में कई अल्सर हो जाते हैं, जिससे अंग का आकार बढ़ जाता है, गुर्दा कार्य बाधित हो सकता है और संभावित रूप से गुर्दे की विफलता हो सकती है। इस स्थिति में अक्सर डायलिसिस या गुर्दा प्रत्यारोपण की आवश्यकता होती है और इसके परिणामस्वरूप अकाल मृत्यु हो सकती है।
ADPKD के अधिकांश मामले PKD1 जीन में उत्परिवर्तन से जुड़े होते हैं, जिसके कारण पॉलीसिस्टिन 1 (PC1) प्रोटीन में कार्य का नुकसान होता है और बाद में पुटी का विकास होता है। वर्टेक्स का VX-407 वैरिएंट PC1 प्रोटीन के कार्य को बहाल करने का प्रयास करता है, जिससे बीमारी के अंतर्निहित कारण को लक्षित किया जाता है।
VX-407 के आगामी नैदानिक परीक्षण में स्वस्थ स्वयंसेवक शामिल होंगे और यह इस महीने शुरू होने वाला है। यह परीक्षण गंभीर बीमारियों के लिए परिवर्तनकारी दवाओं को विकसित करने के लिए वर्टेक्स की व्यापक रणनीति में एक महत्वपूर्ण कदम है, जिसमें ADPKD नैदानिक चरणों तक पहुंचने के लिए कंपनी का 10 वां रोग क्षेत्र है।
कारमेन बोज़िक, एमडी, कार्यकारी उपाध्यक्ष, ग्लोबल मेडिसिन डेवलपमेंट एंड मेडिकल अफेयर्स, और वर्टेक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी, ने अंततः संपूर्ण ADPKD रोगी आबादी तक पहुंचने के लिए नवाचार के लिए कंपनी की प्रतिबद्धता व्यक्त की।
वर्टेक्स एक वैश्विक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो पुरानी आनुवंशिक बीमारियों के अंतर्निहित कारणों को दूर करने वाली दवाएं बनाने के लिए मान्यता प्राप्त है, जिसमें सिस्टिक फाइब्रोसिस, सिकल सेल रोग और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर बीटा-थैलेसेमिया शामिल हैं। अपनी स्वीकृत दवाओं के अलावा, वर्टेक्स में विभिन्न प्रकार की बीमारियों के लिए जांच उपचारों की एक पाइपलाइन है।
यह घोषणा एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
जैसा कि वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: VRTX) VX-407 के लिए चरण 1 नैदानिक परीक्षण शुरू करता है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, वर्टेक्स का 107.26 बिलियन अमेरिकी डॉलर का मजबूत बाजार पूंजीकरण है, जो इसकी क्षमता में निवेशकों के विश्वास को दर्शाता है। कंपनी का मूल्य/कमाई (P/E) अनुपात 29.34 है, जो इसकी मौजूदा कमाई को देखते हुए प्रीमियम मूल्यांकन का सुझाव देता है। हालांकि, यह ध्यान देने योग्य है कि Q4 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों में P/E अनुपात थोड़ा नीचे की ओर घटकर 26.63 हो गया है।
InvestingPro टिप्स बताते हैं कि वर्टेक्स अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज की तुलना में अधिक नकदी रखता है, जो वित्तीय स्थिरता का एक सकारात्मक संकेत है और चल रही अनुसंधान और विकास गतिविधियों को निधि देने के लिए आवश्यक लचीलापन प्रदान कर सकता है। इसके अलावा, विश्लेषकों का अनुमान है कि पिछले बारह महीनों में लाभप्रदता के ठोस ट्रैक रिकॉर्ड के आधार पर कंपनी इस वर्ष लाभदायक होगी। ये कारक उन निवेशकों के लिए महत्वपूर्ण हैं जो जैव प्रौद्योगिकी उद्योग में वर्टेक्स की दीर्घकालिक विकास संभावनाओं पर विचार कर रहे हैं।
गंभीर बीमारियों के लिए परिवर्तनकारी दवाएं विकसित करने के लिए वर्टेक्स की प्रतिबद्धता इसकी वित्तीय ताकत के अनुरूप है, जैसा कि पिछले बारह महीनों में 55.16% के सकल लाभ मार्जिन से स्पष्ट है। यह मार्जिन लागतों के प्रबंधन और उसके राजस्व से लाभ को अधिकतम करने में कंपनी की प्रभावशीलता को दर्शाता है, जो इसी अवधि में 9869.2 मिलियन अमेरिकी डॉलर तक पहुंच गया।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।