BEDFORD, Mass. - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ: STOK), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, जो गंभीर बीमारियों के लिए RNA-आधारित दवाओं पर केंद्रित है, ने आज ड्रावेट सिंड्रोम, एक गंभीर आनुवंशिक मिर्गी के इलाज के लिए अपनी खोजी दवा STK-001 से जुड़े अध्ययनों के आशाजनक आंकड़ों की घोषणा की।
चरण 1/2a अध्ययन और ओपन-लेबल एक्सटेंशन (OLE) अध्ययनों से पता चला है कि पहले से मौजूद एंटी-सीज़र दवाओं पर ड्रावेट सिंड्रोम वाले बच्चों और किशोरों में महत्वपूर्ण दौरे की आवृत्ति में कमी और संज्ञानात्मक और व्यवहारिक सुधार हैं।
अध्ययन के आंकड़ों में तीन महीने में ऐंठन की आवृत्ति में 85% की औसत कमी और STK-001 की 70mg खुराक के साथ इलाज किए गए रोगियों में छह महीने में 74% की कमी देखी गई। इसके अतिरिक्त, OLE अध्ययनों में 30mg और 45mg की निरंतर खुराक ने 12 महीनों में इन कटौती और सुधारों को बनाए रखा।
STK-001 को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया है, जिसमें सबसे आम उपचार-आकस्मिक प्रतिकूल घटनाओं में CSF प्रोटीन का बढ़ना और प्रक्रियात्मक उल्टी शामिल है। अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने रोगियों को 70mg की तीन खुराक प्राप्त करने के लिए मंजूरी दे दी है, इसके बाद 45mg पर खुराक जारी रखी गई है। स्टोक ने इन निष्कर्षों के आधार पर नियामक एजेंसियों के साथ एक रजिस्ट्रेशनल अध्ययन डिजाइन पर चर्चा करने की योजना बनाई है।
ड्रेवेट सिंड्रोम, जिसमें बार-बार, लंबे समय तक और दुर्दम्य दौरे पड़ते हैं, अक्सर बौद्धिक अक्षमता, विकास में देरी और मिर्गी (SUDEP) में अचानक अप्रत्याशित मृत्यु का उच्च जोखिम होता है। वर्तमान उपचार दौरे के प्रबंधन पर ध्यान केंद्रित करते हैं लेकिन अंतर्निहित आनुवंशिक कारण का समाधान नहीं करते हैं।
STK-001, एक मालिकाना एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (ASO), का उद्देश्य स्थिति की आनुवंशिक जड़ को लक्षित करके ड्रावेट सिंड्रोम के लिए पहली रोग-संशोधित चिकित्सा बनना है। दवा को एफडीए और यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) द्वारा अनाथ दवा पदनाम और एफडीए द्वारा दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुआ है।
स्टोक थेरेप्यूटिक्स इन आंकड़ों को प्रस्तुत करने के लिए आज पूर्वी समयानुसार शाम 4:30 बजे विश्लेषकों और निवेशकों के लिए एक वेबकास्ट और कॉन्फ्रेंस कॉल की मेजबानी करेगा। इस लेख में दी गई जानकारी स्टोक थेरेप्यूटिक्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।