दुर्लभ बीमारियों के लिए सेल और एक्सोसोम-आधारित उपचार विकसित करने वाली जैव प्रौद्योगिकी में विशेषज्ञता वाली कंपनी कैप्रीकोर थेरेप्यूटिक्स (CAPR) ने आज घोषणा की कि यूएस फूड और ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने 2024 की तीसरी तिमाही में कंपनी के साथ बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (प्री-BLA) जमा करने से पहले एक बैठक निर्धारित की है। यह बैठक डचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के संभावित उपचार, डेरामियोसेल (CAP-1002) पर चर्चा करने के लिए होगी। इस बैठक के लिए मकर राशि का उद्देश्य वर्तमान में उपलब्ध सभी आंकड़ों के आधार पर बीएलए जमा करने की अपनी योजनाओं को अंतिम रूप देना है, और एफडीए के साथ चरणों में बीएलए जमा करने के लिए एक समयरेखा स्थापित करना
है।“हम डीएमडी के इलाज के लिए डेरामियोसेल के संभावित बाजार अनुमोदन की दिशा में तेजी से आगे बढ़ रहे हैं,” लिंडा मार्बन, पीएचडी, कैप्रिकोर के सीईओ ने कहा। “हमने अब आधिकारिक तौर पर एफडीए के साथ अपनी प्री-बीएलए बैठक निर्धारित की है, जो बीएलए जमा करने की हमारी योजनाओं को अंतिम रूप देगी और सबमिशन प्रक्रिया में तेजी लाने के तरीकों पर चर्चा करेगी। हम DMD के रोगियों की तत्काल जरूरतों के कारण महत्वपूर्ण उपचारों को तेजी से मंजूरी देने के लिए FDA की प्रतिबद्धता की सराहना करते हैं। जबकि हम DMD के लिए जीन थेरेपी की मंजूरी का स्वागत करते हैं, हमारा मानना है कि DMD को प्रभावी ढंग से प्रबंधित करने के लिए उपचारों का एक संयोजन आवश्यक है। DMD के द्वितीयक प्रभावों को कम करने की आवश्यकता को ध्यान में रखते हुए, हमारा मानना है कि DRAMIOCEL DMD के रोगियों के लिए एक मूलभूत चिकित्सा हो सकती
है।”इसके अलावा, Capricor आगामी पेरेंट प्रोजेक्ट में HOPE-2 ओपन लेबल एक्सटेंशन (OLE) अध्ययन का सबसे हालिया अपडेट पेश करेगा, जिसमें कंकाल और हृदय से संबंधित 36-महीने का डेटा शामिल है मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (PPMD) का 30वां वार्षिक सम्मेलन, जो 27 जून से 29 जून, 2024 तक होगा
।ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के बारे
मेंडचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) एक गंभीर आनुवंशिक विकार है, जो कंकाल, हृदय और श्वसन प्रणाली की मांसपेशियों में बढ़ती कमजोरी और पुरानी सूजन के कारण होता है, जिससे आमतौर पर लगभग 30 वर्ष की आयु में मृत्यु हो जाती है। DMD हर 3,500 पुरुष जन्मों में से लगभग एक में दिखाई देता है, और संयुक्त राज्य अमेरिका में रोगियों की संख्या 15,000 से 20,000 के बीच होने का अनुमान है। डीएमडी में रोग की प्रगति डायस्ट्रोफिन के उत्पादन में कमी के कारण होती है, एक प्रोटीन जो मांसपेशियों की कोशिकाओं की संरचना को बनाए रखने में मदद करता है। मांसपेशियों की कोशिकाओं में पर्याप्त डायस्ट्रोफिन की कमी से इन कोशिकाओं को काफी नुकसान होता है, जिससे अंततः उनकी मृत्यु हो जाती है और रेशेदार ऊतक द्वारा प्रतिस्थापित किया जाता है। वर्तमान में, DMD के लिए उपचार के विकल्प सीमित हैं और इसका कोई ज्ञात इलाज नहीं है
।यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम और शर्तें देखें
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