पीटीसी थेरेप्यूटिक्स सीएचएमपी राय की फिर से जांच करने के लिए

WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ने आज खुलासा किया कि वह अपनी दवा, Translarna™ (ataluren) के लिए सशर्त विपणन प्राधिकरण के नवीनीकरण के बारे में नकारात्मक राय के लिए औषधीय उत्पाद समिति (CHMP) की फिर से जांच का अनुरोध करेगा। CHMP का निर्णय यूरोपीय आयोग (EC) के पिछले नकारात्मक रुख का अनुसरण करता है, जिसे आगे की समीक्षा के लिए वापस भेज दिया गया था।

ट्रांसलारना का विपणन प्राधिकरण वैध बना हुआ है, जबकि पुन: परीक्षण प्रक्रिया चल रही है, पीटीसी से इस उम्मीद के साथ कि दवा 2024 के अंत तक उपलब्ध रहेगी, भले ही नकारात्मक राय की अंततः ईसी द्वारा पुष्टि और पुष्टि की गई हो।

पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, डॉ मैथ्यू बी क्लेन ने स्ट्राइड रियल-वर्ल्ड डेटा सहित नए सबूतों पर विचार करने के बावजूद, सीएचएमपी की पुन: पुष्टि की गई नकारात्मक राय से निराशा व्यक्त की।

उन्होंने इस बात पर प्रकाश डाला कि समीक्षा का हिस्सा वैज्ञानिक सलाहकार समूह ने सलाह दी कि ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) उपचार में प्रमुख नेताओं की राय के अनुरूप स्ट्राइड के प्रभावकारिता प्रमाणों की अवहेलना नहीं की जानी चाहिए।

ट्रांसलारना, पीटीसी के अनुसंधान और विकास का एक उत्पाद है, जिसका उद्देश्य बकवास उत्परिवर्तन के कारण होने वाले आनुवंशिक विकारों का इलाज करना है। वर्तमान में इसे कई देशों में दो और उससे अधिक उम्र के एंबुलेटरी रोगियों में नॉनसेंस म्यूटेशन ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एनएमडीएमडी) के इलाज के लिए मंजूरी दी गई है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, एटालुरेन को एक खोजी नई दवा के रूप में वर्गीकृत किया गया है।

ड्यूचेर्न एक दुर्लभ, घातक आनुवंशिक विकार है जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है, जिसमें मांसपेशियों की प्रगतिशील कमजोरी होती है, जिससे गतिशीलता में जल्दी कमी आती है और 20 के दशक के मध्य में हृदय और श्वसन विफलता के कारण अकाल मृत्यु हो जाती है।

PTC थेरेप्यूटिक्स एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो दुर्लभ विकारों के लिए दवाओं की खोज, विकास और व्यावसायीकरण के लिए समर्पित है। कंपनी का लक्ष्य सीमित या बिना चिकित्सीय विकल्पों वाले रोगियों के लिए उपचार तक पहुंच प्रदान करना है।

यह घोषणा एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है। कंपनी के फॉरवर्ड-लुकिंग स्टेटमेंट विभिन्न जोखिमों और अनिश्चितताओं के अधीन हैं, जिसमें तीसरे पक्ष के भुगतानकर्ताओं के साथ बातचीत का परिणाम, विपणन प्राधिकरण को बनाए रखने की क्षमता और इसके उत्पादों की व्यावसायिक क्षमता शामिल है। ये कथन प्रेस रिलीज़ की तारीख के अनुसार कंपनी की स्थिति का प्रतिनिधित्व करते हैं और उस तारीख के बाद परिवर्तन के अधीन हैं।

हाल की अन्य खबरों में, PTC थेरेप्यूटिक्स ने अपने नैदानिक परीक्षणों और नियामक इंटरैक्शन में महत्वपूर्ण विकास देखा है। कंपनी ने हंटिंगटन की बीमारी के इलाज के लिए PTC518 का मूल्यांकन करते हुए, चरण 2 PIVOT-HD परीक्षण के भाग 2 से 12 महीने के अंतरिम परिणामों का खुलासा किया। उपचार के कारण परिधीय रक्त और मस्तिष्कमेरु द्रव दोनों में उत्परिवर्ती हंटिंगिन प्रोटीन में खुराक पर निर्भर कमी आई।

बोफा सिक्योरिटीज ने अंडरपरफॉर्म रेटिंग बनाए रखते हुए पीटीसी थेरेप्यूटिक्स शेयरों पर अपना रुख अपडेट किया, इसके मूल्य लक्ष्य को $25 से बढ़ाकर $32 कर दिया। गोल्डमैन सैक्स ने 32.00 डॉलर के मूल्य लक्ष्य के साथ पीटीसी थेरेप्यूटिक्स पर सेल रेटिंग भी दोहराई। इस बीच, जेपी मॉर्गन ने उत्साहजनक नैदानिक आंकड़ों का हवाला देते हुए पीटीसी थेरेप्यूटिक्स के लिए अपनी ओवरवेट रेटिंग और $53.00 मूल्य लक्ष्य बनाए रखा।

यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने PTC518 पर आंशिक नैदानिक पकड़ हटा ली, जिससे PTC थेरेप्यूटिक्स को आगे के विकास के साथ आगे बढ़ने की अनुमति मिली। विनियामक विकास ने कंपनी के अन्य उत्पादों को भी प्रभावित किया, जिसमें एफडीए ने जीन थेरेपी के उम्मीदवार, अपस्टाज़ा को प्राथमिकता समीक्षा प्रदान की।

यूरोपीय आयोग ने ट्रांसलारना पर नकारात्मक राय का समर्थन नहीं करने का फैसला किया, जिससे जेफ़रीज़ और रेमंड जेम्स जैसी फर्मों द्वारा कंपनी की स्टॉक रेटिंग और मूल्य लक्ष्यों में समायोजन किया गया।

जेफ़रीज़ ने बाय रेटिंग बनाए रखते हुए मूल्य लक्ष्य को $46 तक बढ़ा दिया और रेमंड जेम्स ने पीटीसी थेरेप्यूटिक्स को अंडरपरफॉर्म से मार्केट परफॉर्म में अपग्रेड किया। दुर्लभ विकारों के लिए उपचार को आगे बढ़ाने के लिए पीटीसी थेरेप्यूटिक्स की खोज में ये नवीनतम घटनाक्रम हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

PTC थेरेप्यूटिक्स (NASDAQ: PTCT) अपनी दवा Translarna™ के साथ एक चुनौतीपूर्ण अवधि को नेविगेट कर रहा है, और वित्तीय मेट्रिक्स एक कंपनी को फ्लक्स की स्थिति में दर्शाते हैं। InvestingPro के हालिया आंकड़ों के अनुसार, कंपनी का बाजार पूंजीकरण लगभग 2.66 बिलियन अमेरिकी डॉलर है।

Q1 2024 तक पिछले बारह महीनों में 20.39% की उल्लेखनीय राजस्व वृद्धि के बावजूद, विश्लेषक निकट अवधि में कंपनी की लाभप्रदता के बारे में आशावादी नहीं हैं, जिसका मौजूदा P/E अनुपात -4.54 है, और पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित P/E अनुपात -6.94 है।

कंपनी के शेयर ने पिछले तीन महीनों में 19.15% की वृद्धि के साथ मजबूत रिटर्न का अनुभव किया है, जो कंपनी की दीर्घकालिक संभावनाओं में निवेशकों के विश्वास या बाजार की विशिष्ट स्थितियों की प्रतिक्रिया का संकेत हो सकता है। यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि पीटीसी थेरेप्यूटिक्स लाभांश का भुगतान नहीं करता है, जो आय-केंद्रित शेयरधारकों के निवेश निर्णयों को प्रभावित कर सकता है।

InvestingPro टिप्स से पता चलता है कि विश्लेषकों को चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान है और इस साल कंपनी के लाभदायक होने की उम्मीद नहीं है। ये जानकारियां, इस तथ्य के साथ कि कंपनी पिछले बारह महीनों में लाभदायक नहीं थी, PTCT के स्टॉक से जुड़े संभावित जोखिमों और पुरस्कारों को देखते हुए निवेशकों के लिए महत्वपूर्ण हो सकती है।

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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।